Klinikai vizsgálat a sejtterápia alkalmazásáról amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegek kezelésében (TCIM-ELAII)
2021. április 15. frissítette: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Klinikai vizsgálat az autológ csontvelői őssejtek intramuszkuláris infúziójának II. fázisában amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél.
Munkahipotézisünk az, hogy az autológ csontvelő mononukleáris sejtek (BMNC) injekciója pozitív hatással van a motoros egységek természetes elvesztésére és a motoros egység méretének növekedésére, amely ALS-ben szenvedő betegeknél a betegség kialakulása során jelentkezik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Munkahipotézisünk az, hogy az autológ csontvelő mononukleáris sejtek (BMNC) injekciója pozitív hatással van a motoros egységek természetes elvesztésére és a motoros egység méretének növekedésére, amely ALS-ben szenvedő betegeknél a betegség kialakulása során jelentkezik. .
Ez a hipotézis az ALS állatmodelljein végzett kísérleti munkán és az előző fázis I. klinikai vizsgálatunk eredményein alapul. Ebben a klinikai vizsgálatban (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT02286011) elektrofiziológiai technikákkal vizsgáltuk (kis számú ALS-ben szenvedő betegnél) a BMSC egyszeri adagjának intramuszkuláris injekciójának hatásait a tibialis anterioris (TA) izomba. . Az eredmények azt mutatják, hogy ez egy biztonságos eljárás, és pozitív és látszólag átmeneti hatást mutat a TA izom motoros egységeinek méretére és számára.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
100
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Miguel Blanquer Blanquer, MD
- Telefonszám: 968 36 95 00
- E-mail: miguelblanquer@um.es
Tanulmányi helyek
-
-
-
Murcia, Spanyolország, 30003
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Kapcsolatba lépni:
- Miguel Blanquer Blanquer
- Telefonszám: 968359767
-
Kutatásvezető:
- Miguel Blanquer Blanquer, MD
-
Kutatásvezető:
- Carmen Díaz Marín, MD
-
Kutatásvezető:
- Teresa Gavilá Lattur, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az ALS diagnózisa a Neurológiai Világszövetség által meghatározott kritériumok szerint vagy valószínűsíthető
- Életkor 18 és 70 év között.
- Az a beteg, aki elegendő garanciát vállal a protokoll betartására.
- Neurofiziológiai adatok, amelyek alátámasztják az alsó motoros neuronok érintettségét az ágyéki és a nyaki szinten.
- A motoros deficit értékelése mindkét láb dorsalis flexiójában (3 és 5 pont között az MRC skálán).
Kizárási kritériumok:
- Mellitus cukorbetegség.
- Egyéb betegségek, amelyek polyneuropathiával járhatnak.
- Agyi stroke korábbi története.
- A perifériás idegrendszer korábbi patológiája, amely az egyik vagy mindkét alsó vagy felső végtagot érintette, klinikailag nyilvánvaló neurológiai következményekkel vagy anélkül.
- Terhes vagy aktívan szoptató betegek
- Fiziológiásan teherbeeső betegek, kivéve, ha megbízható fogamzásgátló módszert alkalmaznak (III. melléklet)
- Szív-, vese-, máj-, szisztémás, immunbetegségben szenvedő betegek, amelyek befolyásolhatják a beteg túlélését a vizsgálat során.
- Pozitív szerológia hepatitis B-re, hepatitis C-re vagy HIV-re.
- Klinikai és aneszteziológiai kritériumok, amelyek ellenjavallják a szedációt vagy magának a BM-nek a kivonását (alvadási rendszer megváltozása vagy antikoaguláns beteg, aki nem tudja visszavonni az antikoagulációt, hemodinamikai instabilitás, bőrelváltozás a szúrás helyén stb.)
- Más klinikai vizsgálatokban való részvétel az elmúlt 6 hónapban.
- Képtelenség megérteni a tájékozott beleegyezést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MNC (mononukleáris sejtek)
MNC (Mononukleáris sejtek) (azok a betegek, akiknél az egyik oldalon őssejteket fecskendeznek be, a két ellenoldali izomba pedig placebo-vivőanyagot). Ez a csoport 74 betegből állna. |
- Sóoldat (placebo) intramuszkuláris infúziója az ellenoldali alsó végtag TA izomzatába (kontrolloldal)
|
|
Placebo Comparator: Sóoldat
(azok a betegek, akiknél placebót – vivőanyagot – mindkét oldalon mindkét izomba injekcióznak).
Ez a csoport 26 betegből állna.
|
- Sóoldat (placebo) intramuszkuláris infúziója az ellenoldali alsó végtag TA izomzatába (kontrolloldal)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A csontvelő mononukleáris sejtek használatával kapcsolatos súlyos és nem súlyos mellékhatások aránya amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
|
Az ingerintenzitás görbéiből kapott D50 index
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Ez a paraméter számszerűsíti egy adott izom funkcionális motoros egységeinek számát és méretét.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Motor egységszám index" (MUNIX)
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Az egyes motoros egységek egységnyi amplitúdóját (vagy területét) a rögzített intenzitású ingerekre adott válaszként kapott izom akciós potenciál amplitúdó változásaiból (vagy területéből) számítják ki.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
Motoregység méretindex" (MUSIX)
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Az egyes motoros egységek egységnyi amplitúdóját (vagy területét) a rögzített intenzitású ingerekre adott válaszként kapott izom akciós potenciál amplitúdó változásaiból (vagy területéből) számítják ki.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
Szálsűrűség (FD)
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Számszerűsíti az izomrostok átlagos számát motoros egységenként.
Elektródákkal készült egyszálas felvételekből nyerik.
A motoros egység potenciálok átlagos számát az izom 20 különböző pozíciójában számítják ki.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
PAMC amplitúdó: mV
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Összetett izom akciós potenciál (CMAP)
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
PAMC terület: mV / ms
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Összetett izom akciós potenciál (CMAP)
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
Az izometrikus összehúzódás során kialakuló maximális erő
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
A mérés dinamométerrel történik a láb dorsiflexiója során (bizonyos szögekből), illetve a kéz mutatóujjának abdukciója során.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
|
Fuerza muscular (MRC Medical Research Council) pontszáma
Időkeret: 48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Az izomerőre vonatkozó adatokat az Orvosi Kutatási Tanács skála szerint gyűjtjük.
Az izomerőt 0-tól 5-ig terjedő skálán osztályozzák, ahol az 5 a normál izomerőt, a 0 pedig az izomösszehúzódás hiányát jelenti.
|
48 hónap az alapvonaltól számítva
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2021. május 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. május 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 15.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. április 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 15.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IMB-TCIM/ELAII-2019-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .