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Ensaio Clínico sobre o Uso da Terapia Celular no Tratamento de Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (TCIM-ELAII)

15 de abril de 2021 atualizado por: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Ensaio Clínico na Fase II da Infusão Intramuscular de Células Tronco Autólogas da Medula Óssea em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica.

Nossa hipótese de trabalho é que a injeção autóloga de células mononucleares da medula óssea (BMNC) tem um efeito positivo na perda natural de unidades motoras e no aumento do tamanho da unidade motora que ocorre em pacientes com ELA durante a evolução da doença

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Nossa hipótese de trabalho é que a injeção autóloga de células mononucleares da medula óssea (BMNC) tem um efeito positivo na perda natural de unidades motoras e no aumento do tamanho da unidade motora que ocorre em pacientes com ELA durante a evolução da doença .

Esta hipótese é baseada no trabalho experimental realizado em modelos animais de ELA e nos resultados de nosso ensaio clínico de fase I anterior. Neste ensaio clínico (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identificador: NCT02286011) estudamos com técnicas eletrofisiológicas (em um pequeno número de pacientes com ELA) os efeitos da injeção intramuscular de uma única dose de BMSC no músculo tibial anterior (TA). . Os resultados indicam que este é um procedimento seguro e mostram a presença de um efeito positivo e aparentemente transitório no tamanho e número de unidades motoras do músculo TA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Espanha
      • Murcia, Espanha, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Contato:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Número de telefone: 968359767
        • Investigador principal:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Investigador principal:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Investigador principal:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de ELA definido ou provável de acordo com os critérios estabelecidos pela Federação Mundial de Neurologia
  • Idade entre 18 e 70 anos.
  • Paciente que oferece garantias suficientes de adesão ao protocolo.
  • Dados neurofisiológicos confirmando o envolvimento do neurônio motor inferior no nível lombar e cervical.
  • Avaliação do déficit motor na flexão dorsal de ambos os pés (entre 3 e 5 pontos na escala MRC).

Critério de exclusão:

  • Diabetes mellitus.
  • Outras doenças que podem estar associadas a polineuropatias.
  • História prévia de acidente vascular cerebral.
  • Patologia prévia do sistema nervoso periférico que afetasse um ou ambos os membros inferiores ou superiores, com ou sem sequelas neurológicas clinicamente evidentes.
  • Pacientes grávidas ou amamentando ativamente
  • Pacientes fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando um método contraceptivo confiável (Anexo III)
  • Pacientes com doenças cardíacas, renais, hepáticas, sistêmicas, imunológicas que possam influenciar na sobrevida do paciente durante o exame.
  • Sorologia positiva para hepatite B, hepatite C ou HIV.
  • Critérios clínicos e anestesiológicos que contraindicam a sedação ou a própria extração da MO (alteração do sistema de coagulação ou paciente anticoagulado com incapacidade de retirar a anticoagulação, instabilidade hemodinâmica, alteração cutânea no local da punção, etc.)
  • Inclusão em outros ensaios clínicos nos últimos 6 meses.
  • Incapacidade de compreender o consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MNC (células mononucleares)

MNC (Células mononucleares) (pacientes nos quais serão injetadas células-tronco nos dois músculos de um lado e placebo -veículo- nos dois músculos contralaterais).

Este grupo seria composto por 74 pacientes.
Medicamento: MNC (células mononucleares)
  • Infusão intramuscular de BM CMN autólogo no músculo TA de um dos membros inferiores (lado experimental)
  • Infusão intramuscular de solução salina (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)
Medicamento: Placebo / Soro fisiológico
- Infusão intramuscular de soro fisiológico (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)
Comparador de Placebo: Salina
(pacientes nos quais o placebo -veículo- será injetado em ambos os músculos de ambos os lados). Este grupo seria composto por 26 pacientes.
Medicamento: Placebo / Soro fisiológico
- Infusão intramuscular de soro fisiológico (placebo) no músculo TA do membro inferior contralateral (lado controle)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de eventos adversos graves e não graves relacionados ao uso de células mononucleares da medula óssea em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
48 meses a partir da linha de base
Índice D50 obtido a partir das curvas de intensidade do estímulo
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Este parâmetro quantifica o número e o tamanho das unidades motoras funcionais de um determinado músculo.
48 meses a partir da linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice do número da unidade do motor" (MUNIX)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A unidade de amplitude (ou área) das unidades motoras individuais é calculada a partir das variações de amplitude (ou área) do potencial de ação muscular obtido em resposta a estímulos de uma intensidade fixa
48 meses a partir da linha de base
Índice de tamanho da unidade do motor" (MUSIX)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A unidade de amplitude (ou área) das unidades motoras individuais é calculada a partir das variações de amplitude (ou área) do potencial de ação muscular obtido em resposta a estímulos de uma intensidade fixa
48 meses a partir da linha de base
Densidade da fibra (DF)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Quantifica o número médio de fibras musculares por unidade motora. É obtido a partir de gravações de fibra única feitas com eletrodos. O número médio de potenciais de unidade motora é calculado em 20 posições diferentes no músculo.
48 meses a partir da linha de base
Amplitude PAMC: mV
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Potencial de ação muscular composto (CMAP)
48 meses a partir da linha de base
Área PAMC: mV / ms
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Potencial de ação muscular composto (CMAP)
48 meses a partir da linha de base
Força máxima desenvolvida em uma contração isométrica dos músculos
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
A medição será feita com um dinamômetro durante a dorsiflexão do pé (de determinados ângulos) e durante a abdução do dedo indicador da mão, respectivamente.
48 meses a partir da linha de base
Pontuação de Fuerza muscular (MRC Medical Research Council)
Prazo: 48 meses a partir da linha de base
Os dados de força muscular serão coletados de acordo com a escala do Medical Research Council. A força muscular é graduada em uma escala de 0 a 5, sendo 5 a força muscular normal e 0 a ausência de contração muscular.
48 meses a partir da linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de maio de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

19 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica)

  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Ativo, não recrutando
    Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerose Lateral Amiotrófica Als
    China
  • ALS Therapy Development Institute
    Recrutamento
    ALS Research Collaborative (ARC)
    ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) | Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Doença do neurônio motor, esclerose lateral amiotrófica | ALS com demência frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Recrutamento
    PET de Ultra-Alta Resolução no Envelhecimento, Neurodegeneração e Perturbações Psicóticas
    MSA - Atrofia de Múltiplos Sistemas | Demência com corpos de Lewy (DLB) | Demência de Alzheimer (DA) | PSP - Paralisia Supranuclear Progressiva | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Mal de Parkinson | Distúrbio Comportamental do Sono REM (iRBD) | ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica | Perturbação... e outras condições
    Bélgica

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