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Essai clinique sur l'utilisation de la thérapie cellulaire dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (TCIM-ELAII)

15 avril 2021 mis à jour par: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Essai clinique de phase II sur la perfusion intramusculaire de cellules souches de moelle osseuse autologues chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique.

Notre hypothèse de travail est que l'injection de cellules mononucléaires autologues de la moelle osseuse (BMNC) a un effet positif sur la perte naturelle d'unités motrices et sur l'augmentation de la taille de l'unité motrice qui survient chez les patients atteints de SLA au cours de l'évolution de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Notre hypothèse de travail est que l'injection de cellules mononucléaires autologues de la moelle osseuse (BMNC) a un effet positif sur la perte naturelle d'unités motrices et sur l'augmentation de la taille de l'unité motrice qui survient chez les patients atteints de SLA au cours de l'évolution de la maladie. .

Cette hypothèse est basée sur des travaux expérimentaux effectués sur des modèles animaux de la SLA et sur les résultats de notre précédent essai clinique de phase I. Dans cet essai clinique (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT02286011) nous avons étudié avec des techniques électrophysiologiques (chez un petit nombre de patients atteints de SLA) les effets de l'injection intramusculaire d'une dose unique de BMSC dans le muscle tibial antérieur (TA). . Les résultats indiquent qu'il s'agit d'une procédure sûre et montrent la présence d'un effet positif et apparemment transitoire sur la taille et le nombre d'unités motrices du muscle TA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

100

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Miguel Blanquer Blanquer, MD
  • Numéro de téléphone: 968 36 95 00
  • E-mail: miguelblanquer@um.es

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Murcia, Espagne, 30003
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Contact:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Numéro de téléphone: 968359767
        • Chercheur principal:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Chercheur principal:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Chercheur principal:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de SLA défini ou probable selon les critères établis par la Fédération Mondiale de Neurologie
  • Âge compris entre 18 et 70 ans.
  • Patient qui offre des garanties suffisantes de respect du protocole.
  • Données neurophysiologiques confirmant l'implication des motoneurones inférieurs au niveau lombaire et cervical.
  • Évaluation du déficit moteur en flexion dorsale des deux pieds (entre 3 et 5 points sur l'échelle MRC).

Critère d'exclusion:

  • Diabète sucré.
  • Autres maladies pouvant être associées à des polyneuropathies.
  • Antécédents d'AVC cérébral.
  • Pathologie antérieure du système nerveux périphérique ayant affecté un ou les deux membres inférieurs ou supérieurs, avec ou sans séquelles neurologiques cliniquement évidentes.
  • Patientes enceintes ou allaitantes
  • Patientes physiologiquement capables de devenir enceintes, sauf si elles utilisent une méthode contraceptive fiable (annexe III)
  • Patients atteints de maladies cardiaques, rénales, hépatiques, systémiques, immunitaires pouvant influencer la survie du patient pendant le test.
  • Sérologie positive pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
  • Critères cliniques et anesthésiologiques qui contre-indiquent soit la sédation, soit l'extraction du BM lui-même (Altération du système de coagulation ou patient anticoagulé avec incapacité à retirer l'anticoagulation, instabilité hémodynamique, altération cutanée au site de ponction, etc.)
  • Inclusion dans d'autres essais cliniques au cours des 6 derniers mois.
  • Incapacité à comprendre le consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MNC (cellules mononucléaires)

MNC (Cellules Mononucléaires) (patients chez qui des cellules souches seront injectées dans les deux muscles d'un côté et un placebo -véhicule- dans les deux muscles controlatéraux).

Ce groupe serait composé de 74 patients.
Médicament: MNC (cellules mononucléaires)
  • Perfusion intramusculaire de BM CMN autologue dans le muscle TA d'un des membres inférieurs (côté expérimental)
  • Perfusion intramusculaire de solution saline (placebo) dans le muscle TA du membre inférieur controlatéral (côté contrôle)
Médicament: Placebo / solution saline
- Perfusion intramusculaire de solution saline (placebo) dans le muscle TA du membre inférieur controlatéral (côté contrôle)
Comparateur placebo: Saline
(patients chez qui un placebo -véhicule- sera injecté dans les deux muscles des deux côtés). Ce groupe serait composé de 26 patients.
Médicament: Placebo / solution saline
- Perfusion intramusculaire de solution saline (placebo) dans le muscle TA du membre inférieur controlatéral (côté contrôle)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'événements indésirables graves et non graves liés à l'utilisation de cellules mononucléaires de la moelle osseuse chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
48 mois à compter de la date de référence
Indice D50 obtenu à partir des courbes d'intensité du stimulus
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
Ce paramètre quantifie le nombre et la taille des unités motrices fonctionnelles d'un muscle donné.
48 mois à compter de la date de référence

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Index du numéro d'unité moteur" (MUNIX)
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
L'amplitude unitaire (ou surface) des unités motrices individuelles est calculée à partir des variations d'amplitude (ou surface) du potentiel d'action musculaire obtenu en réponse à des stimuli d'une intensité fixe
48 mois à compter de la date de référence
Indice de taille de l'unité motrice" (MUSIX)
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
L'amplitude unitaire (ou surface) des unités motrices individuelles est calculée à partir des variations d'amplitude (ou surface) du potentiel d'action musculaire obtenu en réponse à des stimuli d'une intensité fixe
48 mois à compter de la date de référence
Densité de fibre (FD)
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
Quantifie le nombre moyen de fibres musculaires par unité motrice. Il est obtenu à partir d'enregistrements monofibres réalisés avec des électrodes. Le nombre moyen de potentiels d'unités motrices est calculé dans 20 positions différentes dans le muscle.
48 mois à compter de la date de référence
Amplitude PAMC : mV
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
Potentiel d'action musculaire composé (CMAP)
48 mois à compter de la date de référence
Zone PAMC : mV/ms
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
Potentiel d'action musculaire composé (CMAP)
48 mois à compter de la date de référence
Force maximale développée lors d'une contraction isométrique des muscles
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
La mesure sera effectuée avec un dynamomètre lors de la dorsiflexion du pied (sous certains angles) et lors de l'abduction de l'index de la main, respectivement.
48 mois à compter de la date de référence
Score musculaire de Fuerza (MRC Medical Research Council)
Délai: 48 mois à compter de la date de référence
Les données sur la force musculaire seront recueillies selon l'échelle du Medical Research Council. La force musculaire est notée sur une échelle de 0 à 5, 5 étant une force musculaire normale et 0 étant l'absence de contraction musculaire.
48 mois à compter de la date de référence

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mai 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mai 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2021

Première publication (Réel)

19 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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