Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg på brugen af ​​celleterapi til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM-ELAII)

15. april 2021 opdateret af: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Klinisk forsøg i fase II af intramuskulær infusion af autologe knoglemarvsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Vores arbejdshypotese er, at injektionen af ​​autologe knoglemarvs mononukleære celler (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tab af motoriske enheder og på stigningen i størrelsen af ​​den motoriske enhed, der opstår hos patienter med ALS under udviklingen af ​​sygdommen

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vores arbejdshypotese er, at injektionen af ​​autologe knoglemarvs mononukleære celler (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tab af motoriske enheder og på stigningen i størrelsen af ​​den motoriske enhed, der opstår hos patienter med ALS under udviklingen af ​​sygdommen .

Denne hypotese er baseret på eksperimentelt arbejde udført i dyremodeller af ALS og resultaterne af vores tidligere fase I kliniske forsøg. I dette kliniske forsøg (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT02286011) vi undersøgte med elektrofysiologiske teknikker (i et lille antal patienter med ALS) virkningerne af intramuskulær injektion af en enkelt dosis BMSC i tibialis anterioris (TA) muskel. . Resultaterne indikerer, at dette er en sikker procedure og viser tilstedeværelsen af ​​en positiv og tilsyneladende forbigående effekt på størrelsen og antallet af motoriske enheder i TA-musklen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spanien
      • Murcia, Spanien, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Kontakt:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Telefonnummer: 968359767
        • Ledende efterforsker:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS defineret eller sandsynligt i henhold til kriterierne fastsat af World Federation of Neurology
  • Alder mellem 18 og 70 år.
  • Patient, der tilbyder tilstrækkelige garantier for overholdelse af protokollen.
  • Neurofysiologiske data, der bekræfter lavere motorneuroninvolvering på lumbalt og cervikalt niveau.
  • Vurdering af det motoriske deficit i dorsal fleksion af begge fødder (mellem 3 og 5 point på MRC-skalaen).

Ekskluderingskriterier:

  • Mellitus diabetes.
  • Andre sygdomme, der kan være forbundet med polyneuropatier.
  • Tidligere historie med cerebralt slagtilfælde.
  • Tidligere patologi i det perifere nervesystem, der påvirkede en eller begge nedre eller øvre lemmer, med eller uden klinisk tydelige neurologiske følgesygdomme.
  • Gravide eller aktivt ammende patienter
  • Patienter, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger en pålidelig præventionsmetode (bilag III)
  • Patienter med hjerte-, nyre-, lever-, systemisk, immunsygdom, som kan påvirke patientens overlevelse under testen.
  • Positiv serologi for hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Kliniske og anæstesiologiske kriterier, der kontraindikerer enten sedation eller ekstraktion af selve BM (Ændring af koagulationssystemet eller antikoaguleret patient med manglende evne til at seponere antikoagulering, hæmodynamisk ustabilitet, hudændring i punkturstedet osv.)
  • Inkludering i andre kliniske forsøg inden for de sidste 6 måneder.
  • Manglende evne til at forstå informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MNC (mononukleære celler)

MNC (mononukleære celler) (patienter, hvor stamceller vil blive injiceret i de to muskler på den ene side og placebo-vehicle- i de to kontralaterale muskler).

Denne gruppe ville bestå af 74 patienter.
Medicin: MNC (mononukleære celler)
  • Intramuskulær infusion af autolog BM CMN i TA-musklen i en af ​​underekstremiteterne (eksperimentel side)
  • Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i det kontralaterale underekstremitet (kontrolside)
Medicin: Placebo / saltvand
- Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i den kontralaterale underekstremitet (kontrolsiden)
Placebo komparator: Saltvand
(patienter, hvor placebo-vehikel- vil blive sprøjtet ind i begge muskler på begge sider). Denne gruppe ville bestå af 26 patienter.
Medicin: Placebo / saltvand
- Intramuskulær infusion af saltvandsopløsning (placebo) i TA-musklen i den kontralaterale underekstremitet (kontrolsiden)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relateret til brugen af ​​mononukleære knoglemarvsceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
48 måneder fra baseline
D50-indeks opnået fra stimulusintensitetskurver
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Denne parameter kvantificerer antallet og størrelsen af ​​de funktionelle motoriske enheder i en given muskel.
48 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorenhedsnummerindeks" (MUNIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhedens amplitude (eller areal) af de individuelle motoriske enheder beregnes ud fra amplitudevariationerne (eller arealet) af muskelaktionspotentialet opnået som reaktion på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Motorenhedsstørrelsesindeks" (MUSIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Enhedens amplitude (eller areal) af de individuelle motoriske enheder beregnes ud fra amplitudevariationerne (eller arealet) af muskelaktionspotentialet opnået som reaktion på stimuli fra en fast intensitet
48 måneder fra baseline
Fiberdensitet (FD)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Kvantificerer det gennemsnitlige antal muskelfibre pr. motorisk enhed. Det er opnået fra enkeltfiberoptagelser lavet med elektroder. Det gennemsnitlige antal motorenhedspotentialer beregnes i 20 forskellige positioner i musklen.
48 måneder fra baseline
PAMC-amplitude: mV
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP)
48 måneder fra baseline
PAMC-område: mV / ms
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP)
48 måneder fra baseline
Maksimal kraft udviklet i en isometrisk sammentrækning af musklerne
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Målingen vil blive foretaget med et dynamometer under henholdsvis dorsalfleksion af foden (fra visse vinkler) og under abduktion af håndens pegefinger.
48 måneder fra baseline
Fuerza muskulær (MRC Medical Research Council) score
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
Muskelstyrkedata vil blive indsamlet i henhold til Medical Research Councils skala. Muskelstyrke er graderet på en skala fra 0 til 5, hvor 5 er normal muskelstyrke og 0 er fravær af muskelsammentrækning.
48 måneder fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. maj 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2021

Først opslået (Faktiske)

19. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

Kliniske forsøg med MNC (mononukleære celler)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner