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Ensayo clínico sobre el uso de terapia celular en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (TCIM-ELAII)

15 de abril de 2021 actualizado por: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Ensayo Clínico en Fase II de Infusión Intramuscular de Células Madre Autólogas de Médula Ósea en Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Nuestra hipótesis de trabajo es que la inyección de células mononucleares autólogas de médula ósea (BMNC) tiene un efecto positivo sobre la pérdida natural de unidades motoras y sobre el aumento del tamaño de la unidad motora que se produce en pacientes con ELA durante la evolución de la enfermedad

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Nuestra hipótesis de trabajo es que la inyección de células mononucleares autólogas de médula ósea (BMNC) tiene un efecto positivo sobre la pérdida natural de unidades motoras y sobre el aumento del tamaño de la unidad motora que se produce en pacientes con ELA durante la evolución de la enfermedad .

Esta hipótesis se basa en el trabajo experimental realizado en modelos animales de ELA y los resultados de nuestro ensayo clínico de fase I anterior. En este ensayo clínico (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02286011) estudiamos con técnicas electrofisiológicas (en un pequeño número de pacientes con ELA) los efectos de la inyección intramuscular de una dosis única de BMSC en el músculo tibial anterior (TA). . Los resultados indican que se trata de un procedimiento seguro y muestran la presencia de un efecto positivo y aparentemente transitorio sobre el tamaño y número de unidades motoras del músculo TA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Miguel Blanquer Blanquer, MD
  • Número de teléfono: 968 36 95 00
  • Correo electrónico: miguelblanquer@um.es

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Murcia, España, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Contacto:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Número de teléfono: 968359767
        • Investigador principal:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Investigador principal:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Investigador principal:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA definido o probable según los criterios establecidos por la Federación Mundial de Neurología
  • Edad entre 18 y 70 años.
  • Paciente que ofrece suficientes garantías de adherencia al protocolo.
  • Datos neurofisiológicos que confirman afectación de motoneurona inferior a nivel lumbar y cervical.
  • Valoración del déficit motor en la flexión dorsal de ambos pies (entre 3 y 5 puntos en la escala MRC).

Criterio de exclusión:

  • Diabetes mellitus.
  • Otras enfermedades que pueden estar asociadas a polineuropatías.
  • Historia previa de accidente cerebrovascular cerebral.
  • Patología previa del sistema nervioso periférico que afectó a uno o ambos miembros inferiores o superiores, con o sin secuelas neurológicas clínicamente evidentes.
  • Pacientes embarazadas o en lactancia activa
  • Pacientes fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas, salvo que estén utilizando un método anticonceptivo fiable (Anexo III)
  • Pacientes con enfermedad cardíaca, renal, hepática, sistémica, inmunológica que pueda influir en la supervivencia del paciente durante la prueba.
  • Serología positiva para hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  • Criterios clínicos y anestesiológicos que contraindiquen tanto la sedación como la propia extracción de la MO (Alteración del sistema de coagulación o paciente anticoagulado con imposibilidad de retirar la anticoagulación, inestabilidad hemodinámica, alteración de la piel en el sitio de punción, etc.)
  • Inclusión en otros ensayos clínicos en los últimos 6 meses.
  • Incapacidad para comprender el consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MNC (células mononucleares)

MNC (células mononucleares) (pacientes en los que se inyectarán células madre en los dos músculos de un lado y placebo -vehículo- en los dos músculos contralaterales).

Este grupo estaría formado por 74 pacientes.
Droga: MNC (células mononucleares)
  • Infusión intramuscular de BM CMN autólogo en el músculo TA de uno de los miembros inferiores (lado experimental)
  • Infusión intramuscular de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro inferior contralateral (lado control)
Droga: Placebo/solución salina
- Infusión intramuscular de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro inferior contralateral (lado control)
Comparador de placebos: Salina
(pacientes en los que se inyectará placebo -vehículo- en ambos músculos de ambos lados). Este grupo estaría formado por 26 pacientes.
Droga: Placebo/solución salina
- Infusión intramuscular de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro inferior contralateral (lado control)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de eventos adversos graves y no graves relacionados con el uso de células mononucleares de médula ósea en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
48 meses desde el inicio
Índice D50 obtenido a partir de curvas de intensidad de estímulo
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
Este parámetro cuantifica el número y tamaño de las unidades motoras funcionales de un músculo dado.
48 meses desde el inicio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de número de unidad de motor" (MUNIX)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
La unidad de amplitud (o área) de las unidades motoras individuales se calcula a partir de las variaciones de amplitud (o área) del potencial de acción muscular obtenido en respuesta a estímulos de una intensidad fija.
48 meses desde el inicio
Índice de tamaño de la unidad de motor" (MUSIX)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
La unidad de amplitud (o área) de las unidades motoras individuales se calcula a partir de las variaciones de amplitud (o área) del potencial de acción muscular obtenido en respuesta a estímulos de una intensidad fija.
48 meses desde el inicio
Densidad de fibra (FD)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
Cuantifica el número medio de fibras musculares por unidad motora. Se obtiene a partir de registros de fibra única realizados con electrodos. El número promedio de potenciales de unidad motora se calcula en 20 posiciones diferentes en el músculo.
48 meses desde el inicio
Amplitud PAMC: mV
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
Potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
48 meses desde el inicio
Área PAMC: mV/ms
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
Potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
48 meses desde el inicio
Fuerza máxima desarrollada en una contracción isométrica de los músculos.
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
La medición se realizará con un dinamómetro durante la dorsiflexión del pie (desde determinados ángulos) y durante la abducción del dedo índice de la mano, respectivamente.
48 meses desde el inicio
Puntaje de fuerza muscular (MRC Medical Research Council)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
Los datos de fuerza muscular se recopilarán de acuerdo con la escala del Consejo de Investigación Médica. La fuerza muscular se califica en una escala de 0 a 5, siendo 5 la fuerza muscular normal y 0 la ausencia de contracción muscular.
48 meses desde el inicio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de mayo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

1 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... y otros colaboradores
    Terminado
    Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)
    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
    Estados Unidos
  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Activo, no reclutando
    Estudio clínico de fase I para evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección intratecal de RJK002 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerosis lateral amiotrófica ALS
    Porcelana
  • ALS Therapy Development Institute
    Reclutamiento
    ALS Research Colaborative (ARC)
    ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) | Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Enfermedad de la motoneurona, esclerosis lateral amiotrófica | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Terminado
    Genética de la ELA familiar y esporádica (ALS)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Enfermedad de Lou Gehrig | Esclerosis lateral primaria (ELP) | Esclerosis lateral amiotrófica familiar | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de la neurona motora (EMN) | ELA esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
    Terminado
    Tratamiento con tamoxifeno en pacientes con enfermedad de la motoneurona
    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
    Taiwán
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Reclutamiento
    PET de Ultra Alta Resolución en Envejecimiento, Neurodegeneración y Trastornos Psicóticos
    MSA - Atrofia Multisistémica | Demencia con cuerpos de Lewy (DLB) | Demencia de Alzheimer (EA) | PSP - Parálisis Supranuclear Progresiva | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de Parkinson | Trastorno del comportamiento del sueño REM (iRBD) | ELA - Esclerosis lateral amiotrófica | Trastorno... y otras condiciones
    Bélgica
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

Ensayos clínicos sobre MNC (células mononucleares)

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