Ensayo clínico sobre el uso de terapia celular en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (TCIM-ELAII)
15 de abril de 2021 actualizado por: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Ensayo Clínico en Fase II de Infusión Intramuscular de Células Madre Autólogas de Médula Ósea en Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.
Nuestra hipótesis de trabajo es que la inyección de células mononucleares autólogas de médula ósea (BMNC) tiene un efecto positivo sobre la pérdida natural de unidades motoras y sobre el aumento del tamaño de la unidad motora que se produce en pacientes con ELA durante la evolución de la enfermedad
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Nuestra hipótesis de trabajo es que la inyección de células mononucleares autólogas de médula ósea (BMNC) tiene un efecto positivo sobre la pérdida natural de unidades motoras y sobre el aumento del tamaño de la unidad motora que se produce en pacientes con ELA durante la evolución de la enfermedad .
Esta hipótesis se basa en el trabajo experimental realizado en modelos animales de ELA y los resultados de nuestro ensayo clínico de fase I anterior. En este ensayo clínico (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02286011) estudiamos con técnicas electrofisiológicas (en un pequeño número de pacientes con ELA) los efectos de la inyección intramuscular de una dosis única de BMSC en el músculo tibial anterior (TA). . Los resultados indican que se trata de un procedimiento seguro y muestran la presencia de un efecto positivo y aparentemente transitorio sobre el tamaño y número de unidades motoras del músculo TA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Miguel Blanquer Blanquer, MD
- Número de teléfono: 968 36 95 00
- Correo electrónico: miguelblanquer@um.es
Ubicaciones de estudio
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Murcia, España, 30003
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Contacto:
- Miguel Blanquer Blanquer
- Número de teléfono: 968359767
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Investigador principal:
- Miguel Blanquer Blanquer, MD
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Investigador principal:
- Carmen Díaz Marín, MD
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Investigador principal:
- Teresa Gavilá Lattur, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ELA definido o probable según los criterios establecidos por la Federación Mundial de Neurología
- Edad entre 18 y 70 años.
- Paciente que ofrece suficientes garantías de adherencia al protocolo.
- Datos neurofisiológicos que confirman afectación de motoneurona inferior a nivel lumbar y cervical.
- Valoración del déficit motor en la flexión dorsal de ambos pies (entre 3 y 5 puntos en la escala MRC).
Criterio de exclusión:
- Diabetes mellitus.
- Otras enfermedades que pueden estar asociadas a polineuropatías.
- Historia previa de accidente cerebrovascular cerebral.
- Patología previa del sistema nervioso periférico que afectó a uno o ambos miembros inferiores o superiores, con o sin secuelas neurológicas clínicamente evidentes.
- Pacientes embarazadas o en lactancia activa
- Pacientes fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas, salvo que estén utilizando un método anticonceptivo fiable (Anexo III)
- Pacientes con enfermedad cardíaca, renal, hepática, sistémica, inmunológica que pueda influir en la supervivencia del paciente durante la prueba.
- Serología positiva para hepatitis B, hepatitis C o VIH.
- Criterios clínicos y anestesiológicos que contraindiquen tanto la sedación como la propia extracción de la MO (Alteración del sistema de coagulación o paciente anticoagulado con imposibilidad de retirar la anticoagulación, inestabilidad hemodinámica, alteración de la piel en el sitio de punción, etc.)
- Inclusión en otros ensayos clínicos en los últimos 6 meses.
- Incapacidad para comprender el consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MNC (células mononucleares)
MNC (células mononucleares) (pacientes en los que se inyectarán células madre en los dos músculos de un lado y placebo -vehículo- en los dos músculos contralaterales). Este grupo estaría formado por 74 pacientes. |
- Infusión intramuscular de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro inferior contralateral (lado control)
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Comparador de placebos: Salina
(pacientes en los que se inyectará placebo -vehículo- en ambos músculos de ambos lados).
Este grupo estaría formado por 26 pacientes.
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- Infusión intramuscular de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro inferior contralateral (lado control)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de eventos adversos graves y no graves relacionados con el uso de células mononucleares de médula ósea en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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48 meses desde el inicio
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Índice D50 obtenido a partir de curvas de intensidad de estímulo
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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Este parámetro cuantifica el número y tamaño de las unidades motoras funcionales de un músculo dado.
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48 meses desde el inicio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de número de unidad de motor" (MUNIX)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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La unidad de amplitud (o área) de las unidades motoras individuales se calcula a partir de las variaciones de amplitud (o área) del potencial de acción muscular obtenido en respuesta a estímulos de una intensidad fija.
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48 meses desde el inicio
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Índice de tamaño de la unidad de motor" (MUSIX)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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La unidad de amplitud (o área) de las unidades motoras individuales se calcula a partir de las variaciones de amplitud (o área) del potencial de acción muscular obtenido en respuesta a estímulos de una intensidad fija.
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48 meses desde el inicio
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Densidad de fibra (FD)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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Cuantifica el número medio de fibras musculares por unidad motora.
Se obtiene a partir de registros de fibra única realizados con electrodos.
El número promedio de potenciales de unidad motora se calcula en 20 posiciones diferentes en el músculo.
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48 meses desde el inicio
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Amplitud PAMC: mV
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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Potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
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48 meses desde el inicio
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Área PAMC: mV/ms
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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Potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
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48 meses desde el inicio
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Fuerza máxima desarrollada en una contracción isométrica de los músculos.
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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La medición se realizará con un dinamómetro durante la dorsiflexión del pie (desde determinados ángulos) y durante la abducción del dedo índice de la mano, respectivamente.
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48 meses desde el inicio
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Puntaje de fuerza muscular (MRC Medical Research Council)
Periodo de tiempo: 48 meses desde el inicio
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Los datos de fuerza muscular se recopilarán de acuerdo con la escala del Consejo de Investigación Médica.
La fuerza muscular se califica en una escala de 0 a 5, siendo 5 la fuerza muscular normal y 0 la ausencia de contracción muscular.
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48 meses desde el inicio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de mayo de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
1 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
19 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- IMB-TCIM/ELAII-2019-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .