Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie o využití buněčné terapie v léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (TCIM-ELAII)

15. dubna 2021 aktualizováno: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Klinická studie ve fázi II intramuskulární infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.

Naší pracovní hypotézou je, že injekce autologních mononukleárních buněk kostní dřeně (BMNC) má pozitivní vliv na přirozený úbytek motorických jednotek a na zvětšení velikosti motorické jednotky, ke kterému dochází u pacientů s ALS během evoluce onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Naší pracovní hypotézou je, že injekce autologních mononukleárních buněk kostní dřeně (BMNC) má pozitivní vliv na přirozený úbytek motorických jednotek a na zvětšení velikosti motorické jednotky, ke kterému dochází u pacientů s ALS během evoluce onemocnění. .

Tato hypotéza je založena na experimentální práci provedené na zvířecích modelech ALS a na výsledcích naší předchozí fáze I klinické studie. V této klinické studii (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT02286011) jsme elektrofyziologickými technikami studovali (u malého počtu pacientů s ALS) účinky intramuskulární injekce jednorázové dávky BMSC do m. tibialis anterioris (TA). . Výsledky ukazují, že se jedná o bezpečný postup a ukazují přítomnost pozitivního a zjevně přechodného účinku na velikost a počet motorických jednotek TA svalu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Miguel Blanquer Blanquer, MD
  • Telefonní číslo: 968 36 95 00
  • E-mail: miguelblanquer@um.es

Studijní místa

  • Španělsko
      • Murcia, Španělsko, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Kontakt:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Telefonní číslo: 968359767
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza ALS definovaná nebo pravděpodobná podle kritérií stanovených Světovou federací neurologie
  • Věk mezi 18 a 70 lety.
  • Pacient, který nabízí dostatečné záruky dodržování protokolu.
  • Neurofyziologická data potvrzující nižší postižení motorických neuronů na bederní a cervikální úrovni.
  • Posouzení motorického deficitu v dorzální flexi obou nohou (mezi 3 a 5 body na škále MRC).

Kritéria vyloučení:

  • Mellitus diabetes.
  • Další onemocnění, která mohou být spojena s polyneuropatiemi.
  • Předchozí anamnéza mozkové mrtvice.
  • Předchozí patologie periferního nervového systému, která postihla jednu nebo obě dolní nebo horní končetiny, s nebo bez klinicky zjevných neurologických následků.
  • Těhotné nebo aktivně kojící pacientky
  • Pacientky fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají spolehlivou metodu antikoncepce (Příloha III)
  • Pacienti s onemocněním srdce, ledvin, jater, systémovým, imunitním onemocněním, které může ovlivnit přežití pacienta během testu.
  • Pozitivní sérologie na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV.
  • Klinická a anesteziologická kritéria, která kontraindikují buď sedaci, nebo samotnou extrakci BM (Změna koagulačního systému nebo antikoagulovaný pacient s neschopností vysadit antikoagulaci, hemodynamická nestabilita, kožní alterace v místě vpichu atd.)
  • Zařazení do dalších klinických studií v posledních 6 měsících.
  • Neschopnost porozumět informovanému souhlasu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MNC (mononukleární buňky)

MNC (mononukleární buňky) (pacienti, u kterých budou kmenové buňky injikovány do dvou svalů na jedné straně a placebo – vehikulum – do dvou kontralaterálních svalů).

Tato skupina by se skládala ze 74 pacientů.
Lék: MNC (mononukleární buňky)
  • Intramuskulární infuze autologní BM CMN do svalu TA jedné z dolních končetin (experimentální strana)
  • Intramuskulární infuze fyziologického roztoku (placebo) do svalu TA kontralaterální dolní končetiny (kontrolní strana)
Lék: Placebo / fyziologický roztok
- Intramuskulární infuze fyziologického roztoku (placebo) do svalu TA kontralaterální dolní končetiny (kontrolní strana)
Komparátor placeba: Solný
(pacienti, u kterých bude placebo -vehikulum - injikováno do obou svalů na obou stranách). Tato skupina by se skládala z 26 pacientů.
Lék: Placebo / fyziologický roztok
- Intramuskulární infuze fyziologického roztoku (placebo) do svalu TA kontralaterální dolní končetiny (kontrolní strana)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra závažných a nezávažných nežádoucích účinků souvisejících s použitím mononukleárních buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
48 měsíců od výchozího stavu
Index D50 získaný z křivek intenzity stimulu
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Tento parametr kvantifikuje počet a velikost funkčních motorických jednotek daného svalu.
48 měsíců od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index čísla motorové jednotky" (MUNIX)
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Jednotková amplituda (nebo plocha) jednotlivých motorických jednotek se vypočítá z variací amplitudy (nebo plochy) svalového akčního potenciálu získaného v reakci na podněty s pevnou intenzitou.
48 měsíců od výchozího stavu
Index velikosti motorové jednotky" (MUSIX)
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Jednotková amplituda (nebo plocha) jednotlivých motorických jednotek se vypočítá z variací amplitudy (nebo plochy) svalového akčního potenciálu získaného v reakci na podněty s pevnou intenzitou.
48 měsíců od výchozího stavu
Hustota vláken (FD)
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Kvantifikuje průměrný počet svalových vláken na motorickou jednotku. Získává se z jednovláknových záznamů pořízených elektrodami. Průměrný počet potenciálů motorických jednotek se vypočítá ve 20 různých pozicích ve svalu.
48 měsíců od výchozího stavu
Amplituda PAMC: mV
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Složený svalový akční potenciál (CMAP)
48 měsíců od výchozího stavu
Oblast PAMC: mV / ms
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Složený svalový akční potenciál (CMAP)
48 měsíců od výchozího stavu
Maximální síla vyvinutá v izometrické kontrakci svalů
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Měření bude provedeno dynamometrem při dorzální flexi nohy (z určitých úhlů) a při abdukci ukazováčku ruky, resp.
48 měsíců od výchozího stavu
Fuerza muscular (MRC Medical Research Council) skóre
Časové okno: 48 měsíců od výchozího stavu
Údaje o svalové síle budou shromažďovány podle stupnice Medical Research Council. Svalová síla je hodnocena na stupnici od 0 do 5, přičemž 5 je normální svalová síla a 0 je nepřítomnost svalové kontrakce.
48 měsíců od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. května 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MNC (mononukleární buňky)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit