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Sperimentazione clinica sull'uso della terapia cellulare nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (TCIM-ELAII)

15 aprile 2021 aggiornato da: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Sperimentazione clinica nella fase II dell'infusione intramuscolare di cellule staminali autologhe del midollo osseo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.

La nostra ipotesi di lavoro è che l'iniezione di cellule mononucleate autologhe del midollo osseo (BMNC) abbia un effetto positivo sulla naturale perdita di unità motorie e sull'aumento delle dimensioni dell'unità motoria che si verifica nei pazienti affetti da SLA durante l'evoluzione della malattia

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La nostra ipotesi di lavoro è che l'iniezione di cellule mononucleate autologhe del midollo osseo (BMNC) abbia un effetto positivo sulla naturale perdita di unità motorie e sull'aumento delle dimensioni dell'unità motoria che si verifica nei pazienti affetti da SLA durante l'evoluzione della malattia .

Questa ipotesi si basa sul lavoro sperimentale svolto su modelli animali di SLA e sui risultati del nostro precedente studio clinico di fase I. In questo studio clinico (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT02286011) abbiamo studiato con tecniche elettrofisiologiche (in un piccolo numero di pazienti affetti da SLA) gli effetti dell'iniezione intramuscolare di una singola dose di BMSC nel muscolo tibiale anteriore (TA). . I risultati indicano che si tratta di una procedura sicura e mostrano la presenza di un effetto positivo e apparentemente transitorio sulla dimensione e sul numero di unità motorie del muscolo TA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Murcia, Spagna, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Contatto:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Numero di telefono: 968359767
        • Investigatore principale:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Investigatore principale:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Investigatore principale:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA definita o probabile secondo i criteri stabiliti dalla World Federation of Neurology
  • Età compresa tra i 18 e i 70 anni.
  • Paziente che offre sufficienti garanzie di aderenza al protocollo.
  • Dati neurofisiologici che confermano il coinvolgimento dei motoneuroni inferiori a livello lombare e cervicale.
  • Valutazione del deficit motorio nella flessione dorsale di entrambi i piedi (tra 3 e 5 punti della scala MRC).

Criteri di esclusione:

  • Diabete mellito.
  • Altre malattie che possono essere associate a polineuropatie.
  • Precedente storia di ictus cerebrale.
  • Pregressa patologia del sistema nervoso periferico che interessava uno o entrambi gli arti inferiori o superiori, con o senza sequele neurologiche clinicamente evidenti.
  • Pazienti in gravidanza o che allattano attivamente
  • Pazienti fisiologicamente in grado di iniziare una gravidanza, a meno che non utilizzino un metodo contraccettivo affidabile (allegato III)
  • Pazienti con malattie cardiache, renali, epatiche, sistemiche, immunitarie che possono influenzare la sopravvivenza del paziente durante il test.
  • Sierologia positiva per epatite B, epatite C o HIV.
  • Criteri clinici e anestesiologici che controindicano o la sedazione o l'estrazione del BM stesso (alterazione del sistema di coagulazione o paziente anticoagulato con impossibilità di sospendere l'anticoagulazione, instabilità emodinamica, alterazione cutanea nel sito di puntura, ecc.)
  • Inclusione in altri studi clinici negli ultimi 6 mesi.
  • Incapacità di comprendere il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MNC (cellule mononucleate)

MNC (Mononuclear cells) (pazienti nei quali verranno iniettate cellule staminali nei due muscoli di un lato e placebo -veicolo- nei due muscoli controlaterali).

Questo gruppo sarebbe composto da 74 pazienti.
Droga: MNC (cellule mononucleate)
  • Infusione intramuscolare di BM CMN autologo nel muscolo TA di uno degli arti inferiori (lato sperimentale)
  • Infusione intramuscolare di soluzione fisiologica (placebo) nel muscolo TA dell'arto inferiore controlaterale (lato di controllo)
Droga: Placebo / soluzione salina
- Infusione intramuscolare di soluzione fisiologica (placebo) nel muscolo TA dell'arto inferiore controlaterale (lato di controllo)
Comparatore placebo: Salino
(pazienti in cui il placebo -veicolo- verrà iniettato in entrambi i muscoli su entrambi i lati). Questo gruppo sarebbe composto da 26 pazienti.
Droga: Placebo / soluzione salina
- Infusione intramuscolare di soluzione fisiologica (placebo) nel muscolo TA dell'arto inferiore controlaterale (lato di controllo)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di eventi avversi gravi e non gravi correlati all'uso di cellule mononucleate del midollo osseo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
48 mesi dal basale
Indice D50 ottenuto dalle curve di intensità dello stimolo
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Questo parametro quantifica il numero e la dimensione delle unità motorie funzionali di un dato muscolo.
48 mesi dal basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice numero unità motoria" (MUNIX)
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Le unità di ampiezza (o area) delle singole unità motorie sono calcolate dalle variazioni di ampiezza (o area) del potenziale d'azione muscolare ottenute in risposta a stimoli di intensità fissa
48 mesi dal basale
Indice taglia unità motoria" (MUSIX)
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Le unità di ampiezza (o area) delle singole unità motorie sono calcolate dalle variazioni di ampiezza (o area) del potenziale d'azione muscolare ottenute in risposta a stimoli di intensità fissa
48 mesi dal basale
Densità delle fibre (FD)
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Quantifica il numero medio di fibre muscolari per unità motoria. Si ottiene da registrazioni a fibra singola effettuate con elettrodi. Il numero medio di potenziali di unità motorie è calcolato in 20 diverse posizioni nel muscolo.
48 mesi dal basale
Ampiezza PAMC: mV
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Potenziale d'azione muscolare composto (CMAP)
48 mesi dal basale
Area PAMC: mV/ms
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
Potenziale d'azione muscolare composto (CMAP)
48 mesi dal basale
Forza massima sviluppata in una contrazione isometrica dei muscoli
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
La misurazione verrà effettuata con un dinamometro durante la dorsiflessione del piede (da determinate angolazioni) e durante l'abduzione dell'indice della mano, rispettivamente.
48 mesi dal basale
Punteggio Fuerza muscolare (MRC Medical Research Council).
Lasso di tempo: 48 mesi dal basale
I dati sulla forza muscolare saranno raccolti secondo la scala del Medical Research Council. La forza muscolare è classificata su una scala da 0 a 5, dove 5 indica la normale forza muscolare e 0 l'assenza di contrazione muscolare.
48 mesi dal basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 maggio 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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