Klinisk prövning om användningen av cellterapi vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (TCIM-ELAII)
15 april 2021 uppdaterad av: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Klinisk prövning i fas II av intramuskulär infusion av autologa benmärgsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateralskleros.
Vår arbetshypotes är att injektion av autologa mononukleära benmärgsceller (BMNC) har en positiv effekt på den naturliga förlusten av motoriska enheter och på ökningen av storleken på den motoriska enheten som inträffar hos patienter med ALS under utvecklingen av sjukdomen
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Vår arbetshypotes är att injektion av autologa mononukleära benmärgsceller (BMNC) har en positiv effekt på den naturliga förlusten av motoriska enheter och på ökningen av storleken på den motoriska enheten som inträffar hos patienter med ALS under utvecklingen av sjukdomen .
Denna hypotes är baserad på experimentellt arbete utfört i djurmodeller av ALS och resultaten från vår tidigare kliniska fas I-studie. I denna kliniska prövning (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifierare: NCT02286011) vi studerade med elektrofysiologiska tekniker (i ett litet antal patienter med ALS) effekterna av intramuskulär injektion av en enstaka dos BMSC i tibialis anterioris (TA) muskeln. . Resultaten indikerar att detta är en säker procedur och visar närvaron av en positiv och till synes övergående effekt på storleken och antalet motoriska enheter i TA-muskeln.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
100
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Miguel Blanquer Blanquer, MD
- Telefonnummer: 968 36 95 00
- E-post: miguelblanquer@um.es
Studieorter
-
-
-
Murcia, Spanien, 30003
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Kontakt:
- Miguel Blanquer Blanquer
- Telefonnummer: 968359767
-
Huvudutredare:
- Miguel Blanquer Blanquer, MD
-
Huvudutredare:
- Carmen Díaz Marín, MD
-
Huvudutredare:
- Teresa Gavilá Lattur, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av ALS definierad eller sannolik enligt de kriterier som fastställts av World Federation of Neurology
- Ålder mellan 18 och 70 år.
- Patient som erbjuder tillräckliga garantier för att protokollet följs.
- Neurofysiologiska data som bekräftar lägre motorneuronengagemang på lumbal och cervikal nivå.
- Bedömning av det motoriska underskottet i dorsal flexion av båda fötterna (mellan 3 och 5 poäng på MRC-skalan).
Exklusions kriterier:
- Mellitus diabetes.
- Andra sjukdomar som kan vara associerade med polyneuropatier.
- Tidigare historia av cerebral stroke.
- Tidigare patologi i det perifera nervsystemet som påverkat en eller båda nedre eller övre extremiteterna, med eller utan kliniskt uppenbara neurologiska följdsjukdomar.
- Gravida eller aktivt ammande patienter
- Patienter som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder en tillförlitlig preventivmetod (bilaga III)
- Patienter med hjärt-, njur-, lever-, systemisk, immunsjukdom som kan påverka patientens överlevnad under testet.
- Positiv serologi för hepatit B, hepatit C eller HIV.
- Kliniska och anestesiologiska kriterier som kontraindikerar antingen sedering eller extraktion av själva BM (förändring av koagulationssystemet eller antikoagulerad patient med oförmåga att avbryta antikoagulering, hemodynamisk instabilitet, hudförändring på punkteringsstället, etc.)
- Inkludering i andra kliniska prövningar under de senaste 6 månaderna.
- Oförmåga att förstå informerat samtycke.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MNC (mononukleära celler)
MNC (mononukleära celler) (patienter där stamceller injiceras i de två musklerna på ena sidan och placebo-vehikel- i de två kontralaterala musklerna). Denna grupp skulle bestå av 74 patienter. |
- Intramuskulär infusion av saltlösning (placebo) i TA-muskeln i den kontralaterala nedre extremiteten (kontrollsidan)
|
|
Placebo-jämförare: Salin
(patienter där placebo-vehikel- kommer att injiceras i båda musklerna på båda sidor).
Denna grupp skulle bestå av 26 patienter.
|
- Intramuskulär infusion av saltlösning (placebo) i TA-muskeln i den kontralaterala nedre extremiteten (kontrollsidan)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av allvarliga och icke-allvarliga biverkningar relaterade till användningen av mononukleära benmärgsceller hos patienter med amyotrofisk lateralskleros
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
48 månader från baslinjen
|
|
|
D50-index erhållet från stimulusintensitetskurvor
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Denna parameter kvantifierar antalet och storleken på de funktionella motorenheterna i en given muskel.
|
48 månader från baslinjen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Motorenhetsnummerindex" (MUNIX)
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Enhetens amplitud (eller area) för de individuella motorenheterna beräknas från amplitudvariationerna (eller arean) av muskelaktionspotentialen som erhålls som svar på stimuli från en fast intensitet
|
48 månader från baslinjen
|
|
Motorenhetsstorleksindex" (MUSIX)
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Enhetens amplitud (eller area) för de individuella motorenheterna beräknas från amplitudvariationerna (eller arean) av muskelaktionspotentialen som erhålls som svar på stimuli från en fast intensitet
|
48 månader från baslinjen
|
|
Fiberdensitet (FD)
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Kvantifierar det genomsnittliga antalet muskelfibrer per motorenhet.
Den erhålls från enkelfiberinspelningar gjorda med elektroder.
Det genomsnittliga antalet motoriska enhetspotentialer beräknas i 20 olika positioner i muskeln.
|
48 månader från baslinjen
|
|
PAMC-amplitud: mV
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Sammansatt muskelverkanspotential (CMAP)
|
48 månader från baslinjen
|
|
PAMC-area: mV / ms
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Sammansatt muskelverkanspotential (CMAP)
|
48 månader från baslinjen
|
|
Maximal kraft utvecklas i en isometrisk sammandragning av musklerna
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Mätningen kommer att göras med en dynamometer under dorsalflexion av foten (från vissa vinklar) respektive under abduktion av handens pekfinger.
|
48 månader från baslinjen
|
|
Fuerza muskulär (MRC Medical Research Council) poäng
Tidsram: 48 månader från baslinjen
|
Muskelstyrkadata kommer att samlas in enligt Medical Research Councils skala.
Muskelstyrkan graderas på en skala från 0 till 5, där 5 är normal muskelstyrka och 0 är frånvaron av muskelkontraktion.
|
48 månader från baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 maj 2021
Primärt slutförande (Förväntat)
1 maj 2023
Avslutad studie (Förväntat)
1 september 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2021
Första postat (Faktisk)
19 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 april 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IMB-TCIM/ELAII-2019-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .