Klinisk studie om bruk av celleterapi ved behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM-ELAII)
15. april 2021 oppdatert av: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Klinisk studie i fase II av intramuskulær infusjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose.
Vår arbeidshypotese er at injeksjon av autologe mononukleære benmargsceller (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tapet av motoriske enheter og på økningen i størrelsen på motorenheten som oppstår hos pasienter med ALS under utviklingen av sykdommen.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Vår arbeidshypotese er at injeksjon av autologe mononukleære benmargsceller (BMNC) har en positiv effekt på det naturlige tapet av motoriske enheter og på økningen i størrelsen på motorenheten som oppstår hos pasienter med ALS under utviklingen av sykdommen. .
Denne hypotesen er basert på eksperimentelt arbeid utført i dyremodeller av ALS og resultatene fra vår tidligere fase I kliniske studie. I denne kliniske studien (TCIM / ALS, ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT02286011) vi studerte med elektrofysiologiske teknikker (hos et lite antall pasienter med ALS) effekten av intramuskulær injeksjon av en enkelt dose BMSC i tibialis anterioris (TA) muskelen. . Resultatene indikerer at dette er en sikker prosedyre og viser tilstedeværelsen av en positiv og tilsynelatende forbigående effekt på størrelsen og antallet motoriske enheter i TA-muskelen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
100
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Miguel Blanquer Blanquer, MD
- Telefonnummer: 968 36 95 00
- E-post: miguelblanquer@um.es
Studiesteder
-
-
-
Murcia, Spania, 30003
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Ta kontakt med:
- Miguel Blanquer Blanquer
- Telefonnummer: 968359767
-
Hovedetterforsker:
- Miguel Blanquer Blanquer, MD
-
Hovedetterforsker:
- Carmen Díaz Marín, MD
-
Hovedetterforsker:
- Teresa Gavilá Lattur, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av ALS definert eller sannsynlig i henhold til kriteriene fastsatt av World Federation of Neurology
- Alder mellom 18 og 70 år.
- Pasient som tilbyr tilstrekkelige garantier for overholdelse av protokollen.
- Nevrofysiologiske data som bekrefter lavere motorneuronengasjement på lumbalt og cervikalt nivå.
- Vurdering av motorisk underskudd i dorsalfleksjon av begge føtter (mellom 3 og 5 poeng på MRC-skalaen).
Ekskluderingskriterier:
- Mellitus diabetes.
- Andre sykdommer som kan være assosiert med polynevropatier.
- Tidligere historie med hjerneslag.
- Tidligere patologi i det perifere nervesystemet som påvirket en eller begge nedre eller øvre lemmer, med eller uten klinisk tydelige nevrologiske følgetilstander.
- Gravide eller aktivt ammende pasienter
- Pasienter som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker en pålitelig prevensjonsmetode (vedlegg III)
- Pasienter med hjerte-, nyre-, lever-, systemisk, immunsykdom som kan påvirke pasientens overlevelse under testen.
- Positiv serologi for hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
- Kliniske og anestesiologiske kriterier som kontraindiserer enten sedasjon eller ekstraksjon av selve BM (endring av koagulasjonssystemet eller antikoagulert pasient med manglende evne til å seponere antikoagulasjon, hemodynamisk ustabilitet, hudendring på stikkstedet, etc.)
- Inkludering i andre kliniske studier de siste 6 månedene.
- Manglende evne til å forstå informert samtykke.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MNC (mononukleære celler)
MNC (mononukleære celler) (pasienter hvor stamceller vil bli injisert i de to musklene på den ene siden og placebo-vehicle- i de to kontralaterale musklene). Denne gruppen vil bestå av 74 pasienter. |
- Intramuskulær infusjon av saltvannsoppløsning (placebo) i TA-muskelen i den kontralaterale underekstremiteten (kontrollsiden)
|
|
Placebo komparator: Saltvann
(pasienter der placebo-kjøretøy- vil bli injisert i begge muskler på begge sider).
Denne gruppen vil bestå av 26 pasienter.
|
- Intramuskulær infusjon av saltvannsoppløsning (placebo) i TA-muskelen i den kontralaterale underekstremiteten (kontrollsiden)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relatert til bruk av mononukleære benmargsceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
48 måneder fra baseline
|
|
|
D50-indeks hentet fra stimulusintensitetskurver
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Denne parameteren kvantifiserer antall og størrelse på de funksjonelle motorenhetene til en gitt muskel.
|
48 måneder fra baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Motorenhetsnummerindeks" (MUNIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Enhetsamplituden (eller arealet) til de individuelle motorenhetene beregnes fra amplitudevariasjonene (eller arealet) av muskelaksjonspotensialet oppnådd som respons på stimuli fra en fast intensitet
|
48 måneder fra baseline
|
|
Motorenhetsstørrelsesindeks" (MUSIX)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Enhetsamplituden (eller arealet) til de individuelle motorenhetene beregnes fra amplitudevariasjonene (eller arealet) av muskelaksjonspotensialet oppnådd som respons på stimuli fra en fast intensitet
|
48 måneder fra baseline
|
|
Fibertetthet (FD)
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Kvantifiserer gjennomsnittlig antall muskelfibre per motorenhet.
Den er hentet fra enkeltfiberopptak gjort med elektroder.
Gjennomsnittlig antall motorenhetspotensialer beregnes i 20 forskjellige posisjoner i muskelen.
|
48 måneder fra baseline
|
|
PAMC-amplitude: mV
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)
|
48 måneder fra baseline
|
|
PAMC-område: mV / ms
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)
|
48 måneder fra baseline
|
|
Maksimal kraft utviklet i en isometrisk sammentrekning av musklene
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Målingen vil bli gjort med dynamometer under henholdsvis dorsalfleksjon av foten (fra visse vinkler) og under abduksjon av håndens pekefinger.
|
48 måneder fra baseline
|
|
Fuerza muskulær (MRC Medical Research Council) poengsum
Tidsramme: 48 måneder fra baseline
|
Muskelstyrkedata vil bli samlet inn i henhold til Medical Research Council-skalaen.
Muskelstyrke graderes på en skala fra 0 til 5, hvor 5 er normal muskelstyrke og 0 er fravær av muskelkontraksjon.
|
48 måneder fra baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. mai 2021
Primær fullføring (Forventet)
1. mai 2023
Studiet fullført (Forventet)
1. september 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
19. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. april 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IMB-TCIM/ELAII-2019-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .