Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinisch onderzoek naar het gebruik van celtherapie bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (TCIM-ELAII)

15 april 2021 bijgewerkt door: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Klinische studie in fase II van intramusculaire infusie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose.

Onze werkhypothese is dat de injectie van autologe mononucleaire beenmergcellen (BMNC) een positief effect heeft op het natuurlijke verlies van motorunits en op de toename van de motorunit die optreedt bij patiënten met ALS tijdens de evolutie van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onze werkhypothese is dat de injectie van autologe mononucleaire beenmergcellen (BMNC) een positief effect heeft op het natuurlijke verlies van motorunits en op de toename van de motorunit die optreedt bij patiënten met ALS tijdens de evolutie van de ziekte. .

Deze hypothese is gebaseerd op experimenteel werk gedaan in diermodellen van ALS en de resultaten van onze vorige fase I klinische studie. In deze klinische studie (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02286011) bestudeerden we met elektrofysiologische technieken (bij een klein aantal patiënten met ALS) de effecten van intramusculaire injectie van een enkele dosis BMSC in de tibialis anterioris (TA)-spier. . De resultaten geven aan dat dit een veilige procedure is en tonen de aanwezigheid aan van een positief en ogenschijnlijk tijdelijk effect op de grootte en het aantal motorunits van de TA-spier.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Spanje
      • Murcia, Spanje, 30003
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Contact:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Telefoonnummer: 968359767
        • Hoofdonderzoeker:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ALS gedefinieerd of waarschijnlijk volgens de criteria opgesteld door de World Federation of Neurology
  • Leeftijd tussen 18 en 70 jaar.
  • Patiënt die voldoende waarborgen biedt voor naleving van het protocol.
  • Neurofysiologische gegevens die de betrokkenheid van lagere motorneuronen op lumbaal en cervicaal niveau bevestigen.
  • Beoordeling van het motorische tekort in de dorsaalflexie van beide voeten (tussen 3 en 5 punten op de MRC-schaal).

Uitsluitingscriteria:

  • Mellitus-diabetes.
  • Andere ziekten die kunnen worden geassocieerd met polyneuropathieën.
  • Voorgeschiedenis van herseninfarct.
  • Eerdere pathologie van het perifere zenuwstelsel die een of beide onderste of bovenste ledematen aantastte, met of zonder klinisch duidelijke neurologische gevolgen.
  • Zwangere of actief borstvoeding gevende patiënten
  • Patiënten die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken (bijlage III)
  • Patiënten met hart-, nier-, lever-, systemische of immuunziekte die de overleving van de patiënt tijdens de test kunnen beïnvloeden.
  • Positieve serologie voor hepatitis B, hepatitis C of HIV.
  • Klinische en anesthesiologische criteria die een contra-indicatie vormen voor sedatie of de extractie van BM zelf (verandering van het coagulatiesysteem of antistollingspatiënt met onvermogen om antistolling op te heffen, hemodynamische instabiliteit, huidverandering op de prikplaats, enz.)
  • Opname in andere klinische onderzoeken in de afgelopen 6 maanden.
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te begrijpen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MNC (mononucleaire cellen)

MNC (mononucleaire cellen) (patiënten waarbij stamcellen aan de ene kant in de twee spieren worden geïnjecteerd en placebo -vehicle- in de twee contralaterale spieren).

Deze groep zou bestaan ​​uit 74 patiënten.
Geneesmiddel: MNC (mononucleaire cellen)
  • Intramusculaire infusie van autoloog BM CMN in de TA-spier van een van de onderste ledematen (experimentele kant)
  • Intramusculaire infusie van zoutoplossing (placebo) in de TA-spier van de contralaterale onderste extremiteit (controlezijde)
Geneesmiddel: Placebo / zoutoplossing
- Intramusculaire infusie van zoutoplossing (placebo) in de TA-spier van de contralaterale onderste extremiteit (controlezijde)
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
(patiënten bij wie placebo -vehicle- in beide spieren aan beide zijden wordt geïnjecteerd). Deze groep zou bestaan ​​uit 26 patiënten.
Geneesmiddel: Placebo / zoutoplossing
- Intramusculaire infusie van zoutoplossing (placebo) in de TA-spier van de contralaterale onderste extremiteit (controlezijde)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage ernstige en niet-ernstige bijwerkingen gerelateerd aan het gebruik van mononucleaire beenmergcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
48 maanden vanaf baseline
D50-index verkregen uit stimulusintensiteitscurven
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
Deze parameter kwantificeert het aantal en de grootte van de functionele motorunits van een bepaalde spier.
48 maanden vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nummerindex motoreenheid" (MUNIX)
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
De eenheidsamplitude (of oppervlakte) van de individuele motorunits wordt berekend uit de amplitudevariaties (of oppervlakte) van het spieractiepotentiaal verkregen als reactie op stimuli van een vaste intensiteit
48 maanden vanaf baseline
Grootte-index motoreenheid" (MUSIX)
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
De eenheidsamplitude (of oppervlakte) van de individuele motorunits wordt berekend uit de amplitudevariaties (of oppervlakte) van het spieractiepotentiaal verkregen als reactie op stimuli van een vaste intensiteit
48 maanden vanaf baseline
Vezeldichtheid (FD)
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
Kwantificeert het gemiddelde aantal spiervezels per motoreenheid. Het wordt verkregen uit opnamen met één vezel gemaakt met elektroden. Het gemiddelde aantal motor unit potentialen wordt berekend in 20 verschillende posities in de spier.
48 maanden vanaf baseline
PAMC-amplitude: mV
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
Samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP)
48 maanden vanaf baseline
PAMC-gebied: mV / ms
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
Samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP)
48 maanden vanaf baseline
Maximale kracht ontwikkeld in een isometrische samentrekking van de spieren
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
De meting wordt uitgevoerd met een dynamometer tijdens respectievelijk dorsiflexie van de voet (vanuit bepaalde hoeken) en tijdens abductie van de wijsvinger van de hand.
48 maanden vanaf baseline
Fuerza gespierde score (MRC Medical Research Council).
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf baseline
Gegevens over spierkracht worden verzameld volgens de schaal van de Medical Research Council. Spierkracht wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 5, waarbij 5 normale spierkracht is en 0 de afwezigheid van spiercontractie.
48 maanden vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 mei 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 mei 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren