Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания по использованию клеточной терапии в лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (TCIM-ELAII)

15 апреля 2021 г. обновлено: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Клинические испытания фазы II внутримышечной инфузии аутологичных стволовых клеток костного мозга у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.

Наша рабочая гипотеза состоит в том, что инъекция аутологичных мононуклеарных клеток костного мозга (BMNC) оказывает положительное влияние на естественную потерю двигательных единиц и на увеличение размера двигательной единицы, что происходит у пациентов с БАС в процессе эволюции заболевания.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Наша рабочая гипотеза состоит в том, что инъекция аутологичных мононуклеарных клеток костного мозга (BMNC) оказывает положительное влияние на естественную потерю двигательных единиц и на увеличение размера двигательной единицы, что происходит у пациентов с БАС в процессе эволюции заболевания. .

Эта гипотеза основана на экспериментальной работе, проведенной на животных моделях БАС, и результатах нашей предыдущей фазы I клинических испытаний. В этом клиническом исследовании (TCIM/ALS, ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT02286011) мы изучали с помощью электрофизиологических методов (у небольшого числа пациентов с БАС) эффекты внутримышечной инъекции однократной дозы СККМ в переднюю большеберцовую (ПП) мышцу. . Результаты показывают, что это безопасная процедура, и показывают наличие положительного и, по-видимому, преходящего эффекта на размер и количество двигательных единиц ТА-мышцы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Miguel Blanquer Blanquer, MD
  • Номер телефона: 968 36 95 00
  • Электронная почта: miguelblanquer@um.es

Места учебы

  • Испания
      • Murcia, Испания, 30003
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Контакт:
          • Miguel Blanquer Blanquer
          • Номер телефона: 968359767
        • Главный следователь:
          • Miguel Blanquer Blanquer, MD
        • Главный следователь:
          • Carmen Díaz Marín, MD
        • Главный следователь:
          • Teresa Gavilá Lattur, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз БАС установлен или вероятен в соответствии с критериями, установленными Всемирной федерацией неврологов.
  • Возраст от 18 до 70 лет.
  • Пациент, который предлагает достаточные гарантии соблюдения протокола.
  • Нейрофизиологические данные, подтверждающие поражение нижних двигательных нейронов на поясничном и шейном уровне.
  • Оценка двигательного дефицита при тыльном сгибании обеих стоп (от 3 до 5 баллов по шкале MRC).

Критерий исключения:

  • Сахарный диабет.
  • Другие заболевания, которые могут быть связаны с полиневропатиями.
  • В анамнезе мозговой инсульт.
  • Предыдущая патология периферической нервной системы, поражавшая одну или обе нижние или верхние конечности, с клинически очевидными неврологическими последствиями или без них.
  • Беременные или активно кормящие грудью пациенты
  • Пациенты, физиологически способные забеременеть, если они не используют надежный метод контрацепции (Приложение III)
  • Пациенты с сердечными, почечными, печеночными, системными, иммунными заболеваниями, которые могут повлиять на выживаемость пациента во время теста.
  • Положительная серология на гепатит В, гепатит С или ВИЧ.
  • Клинические и анестезиологические критерии, противопоказывающие либо седацию, либо удаление самого БМ (изменение свертывающей системы или антикоагулянтная терапия пациента с невозможностью отмены антикоагулянта, гемодинамическая нестабильность, изменение кожи в месте пункции и т. д.)
  • Включение в другие клинические испытания за последние 6 месяцев.
  • Неспособность понять информированное согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МНК (мононуклеарные клетки)

MNC (мононуклеарные клетки) (пациенты, которым будут вводиться стволовые клетки в две мышцы с одной стороны и плацебо-носитель- в две противоположные мышцы).

Эта группа будет состоять из 74 пациентов.
Лекарство: МНК (мононуклеарные клетки)
  • Внутримышечное введение аутологичного БМ КМН в ТА мышцу одной из нижних конечностей (экспериментальная сторона)
  • Внутримышечное вливание физиологического раствора (плацебо) в ТА мышцу контралатеральной нижней конечности (контрольная сторона)
Лекарство: Плацебо/физиологический раствор
- Внутримышечное вливание физиологического раствора (плацебо) в ТА мышцу контралатеральной нижней конечности (контрольная сторона)
Плацебо Компаратор: Физиологический раствор
(пациенты, которым плацебо-носитель будет вводиться в обе мышцы с обеих сторон). Эта группа будет состоять из 26 пациентов.
Лекарство: Плацебо/физиологический раствор
- Внутримышечное вливание физиологического раствора (плацебо) в ТА мышцу контралатеральной нижней конечности (контрольная сторона)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота серьезных и несерьезных нежелательных явлений, связанных с применением мононуклеарных клеток костного мозга у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
48 месяцев от исходного уровня
Индекс D50, полученный из кривых интенсивности стимула
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Этот параметр количественно определяет количество и размер функциональных двигательных единиц данной мышцы.
48 месяцев от исходного уровня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Индекс номера моторной единицы» (MUNIX)
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Единичную амплитуду (или площадь) отдельных двигательных единиц рассчитывают из амплитудных вариаций (или площади) мышечного потенциала действия, полученных в ответ на стимулы фиксированной интенсивности.
48 месяцев от исходного уровня
Индекс размера двигательной единицы» (MUSIX)
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Единичную амплитуду (или площадь) отдельных двигательных единиц рассчитывают из амплитудных вариаций (или площади) мышечного потенциала действия, полученных в ответ на стимулы фиксированной интенсивности.
48 месяцев от исходного уровня
Плотность волокна (FD)
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Определяет среднее количество мышечных волокон на двигательную единицу. Его получают из записей одиночного волокна, сделанных с помощью электродов. Среднее количество потенциалов двигательных единиц рассчитывается в 20 различных положениях мышцы.
48 месяцев от исходного уровня
Амплитуда PAMC: мВ
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Сложный мышечный потенциал действия (CMAP)
48 месяцев от исходного уровня
Площадь PAMC: мВ/мс
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Сложный мышечный потенциал действия (CMAP)
48 месяцев от исходного уровня
Максимальная сила, развиваемая при изометрическом сокращении мышц
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Измерение будет производиться динамометром при тыльном сгибании стопы (под определенными углами) и при отведении указательного пальца руки соответственно.
48 месяцев от исходного уровня
Оценка мускулатуры Fuerza (Совет медицинских исследований MRC)
Временное ограничение: 48 месяцев от исходного уровня
Данные о мышечной силе будут собираться в соответствии со шкалой Совета медицинских исследований. Мышечная сила оценивается по шкале от 0 до 5, где 5 — это нормальная мышечная сила, а 0 — отсутствие мышечного сокращения.
48 месяцев от исходного уровня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 мая 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 мая 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IMB-TCIM/ELAII-2019-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МНК (мононуклеарные клетки)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться