在患有原发性纤毛运动障碍的儿童中使用超极化 129Xe 磁共振成像 (PCD MRI)
2023年10月19日 更新者：Felix Ratjen、The Hospital for Sick Children
本研究调查了在原发性纤毛运动障碍 (PCD) 儿童中使用超极化 129Xe 磁共振成像 (MRI) 检测通气缺陷的情况。
研究人员将确定该测试的可行性和可靠性，以及它与其他肺功能测试相比有何变化。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
原发性纤毛运动障碍 (PCD) 是一种由纤毛结构和/或功能缺陷引起的常染色体隐性遗传病。 预防或延缓疾病进展需要药物治疗和常规肺功能监测，目标是尽早开始药物治疗。 当然，这取决于对早期肺部疾病的认识。
目前用于监测肺部疾病的调查包括肺功能测试 (PFT)、胸部 X 光检查和胸部 CT。 但这些方式中的每一种要么不够敏感，要么会使患者暴露在电离辐射下。
研究人员认为，超极化 129Xe MRI (HP Xe-MRI) 是一种新的成像方式，将比当前的测试更敏感，并且还避免了电离辐射的需要。 为了对此进行评估，研究人员将在患者身体健康时和正在治疗的肺部恶化期间将 HP Xe-MRI 与 PFT 进行比较。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
16
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
6-18岁原发性纤毛运动障碍患者
描述
纳入标准
- PCD 诊断为 (i) 已知 PCD 基因的双等位基因突变或 (ii) 经典透射电子显微镜结构性纤毛缺陷
- 参与者的父母或法定监护人和参与者提供的知情同意和口头同意（视情况而定）
- 年龄在 6-18 岁之间，能够进行可重复的肺活量测定并达到足以进行 MRI 采集的屏气持续时间
排除标准
- 任何其他心脏或呼吸系统疾病
- 无法为 MRI 采集执行足够长的屏气
- 身体状况不稳定，无法进行必要的检查
- 同意时最近 2 个月内任何 PFT 的 FEV1 % 预测 <40%
- 使用补充氧气
- 严重的幽闭恐惧症
- 怀孕或哺乳
- 存在金属植入物或其他 MRI 禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
小儿PCD
患有 PCD 的儿科参与者
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通风缺陷百分比 (VDP)
大体时间：研究开始后 1 年内
|
可靠性;初步测试
|
研究开始后 1 年内
|
|
通风缺陷百分比 (VDP)
大体时间：初始测试后 1 周内
|
可靠性;复试
|
初始测试后 1 周内
|
|
通风缺陷百分比 (VDP)
大体时间：肺部恶化诊断后 48 小时内
|
肺部恶化诊断后 48 小时内的 VDP
|
肺部恶化诊断后 48 小时内
|
|
通风缺陷百分比 (VDP)
大体时间：抗生素完成后 48 小时内
|
抗生素完成后 48 小时内的 VDP
|
抗生素完成后 48 小时内
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肺功能测试 (PFT)
大体时间：研究开始后 1 年内
|
可靠性;初步测试
|
研究开始后 1 年内
|
|
肺功能测试 (PFT)
大体时间：初始测试后 1 周内
|
可靠性;复试
|
初始测试后 1 周内
|
|
肺功能测试 (PFT)
大体时间：肺部恶化诊断后 48 小时内
|
肺切除术诊断后 48 小时内的 PFT
|
肺部恶化诊断后 48 小时内
|
|
肺功能测试 (PFT)
大体时间：抗生素完成后 48 小时内
|
抗生素完成后 48 小时内的 PFT
|
抗生素完成后 48 小时内
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS、The Hospital for Sick Children
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月1日
初级完成 (实际的)
2023年6月30日
研究完成 (实际的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2021年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月20日
首次发布 (实际的)
2021年4月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月19日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 1000068639
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
数据将在本研究的两个参与站点之间共享。
将创建并实施数据传输协议以确保数据的顺利传输
IPD 共享时间框架
数据将在招收第一位参与者后可用，并将在研究期间可用。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.