Bruk av hyperpolarisert 129Xe magnetisk resonansavbildning hos barn med primær ciliær dyskinesi (PCD MRI)
19. oktober 2023 oppdatert av: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Denne studien undersøker bruken av hyperpolarisert 129Xe magnetisk resonansavbildning (MRI) hos barn med primær ciliær dyskinesi (PCD) for å oppdage ventilasjonsdefekter.
Etterforskerne vil fastslå gjennomførbarheten og påliteligheten til denne testen og hvordan den endrer seg sammenlignet med andre lungefunksjonstester.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Primær ciliær dyskinesi (PCD) er en autosomal recessiv arvelig lidelse forårsaket av defekter i ciliær struktur og/eller funksjon. Forebygging eller forsinkelse av sykdomsprogresjon krever medisinske terapier og rutinemessig lungefunksjonsovervåking, med mål om tidlig oppstart av medisinske terapier. Dette er selvfølgelig betinget av å erkjenne tidlig lungesykdom.
Aktuelle undersøkelser for overvåking av lungesykdom inkluderer lungefunksjonstester (PFT), røntgen av thorax og CT-er. Men hver av disse modalitetene er enten ikke følsomme nok eller utsetter pasienten for ioniserende stråling.
Etterforskerne mener at hyperpolarisert 129Xe MRI (HP Xe-MRI), ny bildebehandlingsmodalitet, vil være mer følsom enn dagens tester og også unngå behovet for ioniserende stråling. For å evaluere dette, vil etterforskerne sammenligne HP Xe-MRI med PFT, når pasienten er frisk og under en lungeeksaserbasjon som er under behandling.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
16
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter i alderen 6-18 år med primær ciliær dyskinesi
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Diagnostisering av PCD som enten (i) biallelmutasjoner i kjente PCD-gener eller (ii) klassisk transmisjonselektronmikroskopi, strukturell ciliærdefekt
- Informert samtykke og muntlig samtykke (etter behov) gitt av deltakerens forelder eller juridiske verge og deltakeren
- Alder 6-18 år og i stand til å utføre reproduserbar spirometri og oppnå en pustholdetid tilstrekkelig for MR-innsamling
Eksklusjonskriterier
- Enhver annen hjerte- eller luftveissykdom
- Manglende evne til å utføre et pusthold av tilstrekkelig varighet for MR-innsamling
- Medisinsk ustabilitet som vil utelukke muligheten til å gjennomgå nødvendige undersøkelser
- FEV1 % spådd <40 % på alle PFT i løpet av de siste 2 månedene på tidspunktet for samtykke
- Bruk av ekstra oksygen
- Alvorlig klaustrofobi
- Graviditet eller amming
- Tilstedeværelse av metallimplantater eller andre MR-kontraindikasjoner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pediatrisk PCD
Pediatriske deltakere med PCD
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ventilasjonsdefektprosent (VDP)
Tidsramme: Innen 1 år etter studiestart
|
Pålitelighet; innledende test
|
Innen 1 år etter studiestart
|
|
Ventilasjonsdefektprosent (VDP)
Tidsramme: Innen 1 uke etter første test
|
Pålitelighet; test på nytt
|
Innen 1 uke etter første test
|
|
Ventilasjonsdefektprosent (VDP)
Tidsramme: Innen 48 timer etter diagnose av lungeeksaserbasjon
|
VDP innen 48 timer etter diagnosen pulmonal eksacerbasjon
|
Innen 48 timer etter diagnose av lungeeksaserbasjon
|
|
Ventilasjonsdefektprosent (VDP)
Tidsramme: Innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
VDP innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
Innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: Innen 1 år etter studiestart
|
Pålitelighet; innledende test
|
Innen 1 år etter studiestart
|
|
Lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: Innen 1 uke etter første test
|
Pålitelighet; test på nytt
|
Innen 1 uke etter første test
|
|
Lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: Innen 48 timer etter diagnose av lungeeksaserbasjon
|
PFT innen 48 timer etter pulmonal eksakt diagnose
|
Innen 48 timer etter diagnose av lungeeksaserbasjon
|
|
Lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: Innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
PFT innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
Innen 48 timer etter ferdigstillelse av antibiotika
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. oktober 2023
Sist bekreftet
1. oktober 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000068639
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil bli delt mellom to deltakende nettsteder for denne studien.
En dataoverføringsavtale vil bli opprettet og implementert for å sikre smidig overføring av data
IPD-delingstidsramme
Dataene vil være tilgjengelige etter registrering av den første deltakeren og vil være tilgjengelige så lenge studien varer.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .