Utilisation de l'imagerie par résonance magnétique 129Xe hyperpolarisée chez les enfants atteints de dyskinésie ciliaire primaire (PCD MRI)
19 octobre 2023 mis à jour par: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Cette étude examine l'utilisation de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) hyperpolarisée 129Xe chez les enfants atteints de dyskinésie ciliaire primaire (PCD) pour détecter les défauts de ventilation.
Les enquêteurs établiront la faisabilité et la fiabilité de ce test et son évolution par rapport aux autres tests de la fonction pulmonaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La dyskinésie ciliaire primaire (PCD) est une maladie héréditaire autosomique récessive causée par des anomalies de la structure et/ou de la fonction ciliaire. La prévention ou le retardement de la progression de la maladie nécessite des thérapies médicales et une surveillance de routine de la fonction pulmonaire, dans le but d'une initiation précoce des thérapies médicales. Bien sûr, cela dépend de la reconnaissance précoce de la maladie pulmonaire.
Les investigations actuelles pour la surveillance des maladies pulmonaires comprennent les tests de la fonction pulmonaire (PFT), les radiographies pulmonaires et les tomodensitogrammes pulmonaires. Mais chacune de ces modalités soit n'est pas assez sensible, soit expose le patient à des rayonnements ionisants.
Les chercheurs pensent que l'IRM 129Xe hyperpolarisée (HP Xe-MRI), nouvelle modalité d'imagerie, sera plus sensible que les tests actuels et évitera également le recours aux rayonnements ionisants. Pour évaluer cela, les enquêteurs compareront HP Xe-MRI à PFT, lorsque le patient va bien et lors d'une exacerbation pulmonaire en cours de traitement.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
16
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients âgés de 6 à 18 ans atteints de dyskinésie ciliaire primitive
La description
Critère d'intégration
- Diagnostic de PCD comme ayant soit (i) des mutations bialléliques dans des gènes PCD connus, soit (ii) un défaut ciliaire structurel en microscopie électronique à transmission classique
- Consentement éclairé et consentement verbal (le cas échéant) fournis par le parent ou le tuteur légal du participant et le participant
- Âgés de 6 à 18 ans et capables d'effectuer une spirométrie reproductible et d'atteindre une durée d'apnée suffisante pour l'acquisition d'IRM
Critère d'exclusion
- Toute autre maladie cardiaque ou respiratoire
- Incapacité à effectuer une apnée d'une durée adéquate pour l'acquisition par IRM
- Instabilité médicale qui empêcherait la capacité de subir les investigations requises
- FEV1 % prédit <40 % sur tout PFT au cours des 2 derniers mois au moment du consentement
- Utilisation d'oxygène supplémentaire
- Claustrophobie sévère
- Grossesse ou allaitement
- Présence d'implants métalliques ou d'autres contre-indications IRM
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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PCD pédiatrique
Participants pédiatriques avec PCD
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de défaut de ventilation (VDP)
Délai: Dans l'année suivant le début de l'étude
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Fiabilité; essai initial
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Dans l'année suivant le début de l'étude
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Pourcentage de défaut de ventilation (VDP)
Délai: Dans la semaine suivant le test initial
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Fiabilité; re-tester
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Dans la semaine suivant le test initial
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Pourcentage de défaut de ventilation (VDP)
Délai: Dans les 48 heures suivant le diagnostic d'exacerbation pulmonaire
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PDV dans les 48h suivant le diagnostic d'exacerbation pulmonaire
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Dans les 48 heures suivant le diagnostic d'exacerbation pulmonaire
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Pourcentage de défaut de ventilation (VDP)
Délai: Dans les 48 heures suivant la fin de l'antibiothérapie
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VDP dans les 48h suivant la fin de l'antibiothérapie
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Dans les 48 heures suivant la fin de l'antibiothérapie
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: Dans l'année suivant le début de l'étude
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Fiabilité; essai initial
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Dans l'année suivant le début de l'étude
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Tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: Dans la semaine suivant le test initial
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Fiabilité; re-tester
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Dans la semaine suivant le test initial
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Tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: Dans les 48 heures suivant le diagnostic d'exacerbation pulmonaire
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PFT dans les 48h suivant le diagnostic d'exaction pulmonaire
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Dans les 48 heures suivant le diagnostic d'exacerbation pulmonaire
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Tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: Dans les 48 heures suivant la fin de l'antibiothérapie
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PFT dans les 48h suivant la fin de l'antibiothérapie
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Dans les 48 heures suivant la fin de l'antibiothérapie
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 avril 2021
Première publication (Réel)
26 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 octobre 2023
Dernière vérification
1 octobre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Manifestations neurologiques
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Troubles du mouvement
- Anomalies multiples
- Ciliopathies
- Dyskinésies
- Troubles de la motilité ciliaire
Autres numéros d'identification d'étude
- 1000068639
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données seront partagées entre deux sites participants à cette étude.
Un accord de transfert de données sera créé et mis en œuvre pour assurer un transfert fluide des données
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles après l'inscription du premier participant et seront disponibles pendant toute la durée de l'étude.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .