Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användning av hyperpolariserad 129Xe magnetisk resonanstomografi hos barn med primär ciliär dyskinesi (PCD MRI)

19 oktober 2023 uppdaterad av: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Denna studie undersöker användningen av hyperpolariserad 129Xe magnetisk resonanstomografi (MRT) hos barn med primär ciliär dyskinesi (PCD) för att upptäcka ventilationsdefekter. Utredarna kommer att fastställa genomförbarheten och tillförlitligheten av detta test och hur det förändras jämfört med andra lungfunktionstester.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Primär ciliär dyskinesi (PCD) är en autosomal recessiv ärftlig sjukdom som orsakas av defekter i ciliär struktur och/eller funktion. Förebyggande eller fördröjning av sjukdomsprogression kräver medicinska terapier och rutinmässig lungfunktionsövervakning, med målet att tidigt påbörja medicinska terapier. Naturligtvis är detta beroende av att man känner igen tidig lungsjukdom.

Aktuella undersökningar för att övervaka lungsjukdomar inkluderar lungfunktionstester (PFT), lungröntgen och CT. Men var och en av dessa modaliteter är antingen inte tillräckligt känsliga eller utsätter patienten för joniserande strålning.

Utredarna tror att hyperpolariserad 129Xe MRI (HP Xe-MRI), ny avbildningsmodalitet, kommer att vara känsligare än nuvarande tester och även undvika behovet av joniserande strålning. För att utvärdera detta kommer utredarna att jämföra HP Xe-MRI med PFT, när patienten mår bra och under en lungexacerbation som behandlas.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

16

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital For Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter i åldern 6-18 år med primär ciliär dyskinesi

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Diagnos av PCD som antingen (i) biallelmutationer i kända PCD-gener eller (ii) klassisk transmissionselektronmikroskopi strukturell ciliärdefekt
  • Informerat samtycke och muntligt samtycke (i förekommande fall) tillhandahållet av deltagarens förälder eller vårdnadshavare och deltagaren
  • Åldrarna 6-18 år och kan utföra reproducerbar spirometri och uppnå en andningslängd som är tillräcklig för MRT-insamling

Exklusions kriterier

  • Alla andra hjärt- eller luftvägssjukdomar
  • Oförmåga att utföra ett andetag av tillräcklig varaktighet för MRT-insamling
  • Medicinsk instabilitet som skulle utesluta möjligheten att genomgå de undersökningar som krävs
  • FEV1 % förutspådde <40 % på någon PFT inom de senaste 2 månaderna vid tidpunkten för samtycke
  • Användning av extra syre
  • Svår klaustrofobi
  • Graviditet eller amning
  • Förekomst av metallimplantat eller andra MRT-kontraindikationer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Pediatrisk PCD
Pediatriska deltagare med PCD

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsram: Inom 1 år efter studiestart
Pålitlighet; första testet
Inom 1 år efter studiestart
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsram: Inom 1 vecka efter det första testet
Pålitlighet; testa igen
Inom 1 vecka efter det första testet
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsram: Inom 48 timmar efter diagnosen lungexacerbation
VDP inom 48 timmar efter diagnosen pulmonell exacerbation
Inom 48 timmar efter diagnosen lungexacerbation
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsram: Inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling
VDP inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling
Inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Inom 1 år efter studiestart
Pålitlighet; första testet
Inom 1 år efter studiestart
Lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Inom 1 vecka efter det första testet
Pålitlighet; testa igen
Inom 1 vecka efter det första testet
Lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Inom 48 timmar efter diagnosen lungexacerbation
PFT inom 48 timmar efter diagnosen lungexaktion
Inom 48 timmar efter diagnosen lungexacerbation
Lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling
PFT inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling
Inom 48 timmar efter avslutad antibiotikabehandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbetspartners

Provincial Health Services Authority

Utredare

  • Huvudutredare: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2021

Första postat (Faktisk)

26 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1000068639

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data kommer att delas mellan två deltagande platser för denna studie. Ett dataöverföringsavtal kommer att skapas och implementeras för att säkerställa smidig överföring av data

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna kommer att vara tillgängliga efter registrering av den första deltagaren och kommer att vara tillgängliga under hela studien.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär ciliär dyskinesi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera