Gebruikmakend van gehyperpolariseerde 129Xe magnetische resonantiebeeldvorming bij kinderen met primaire ciliaire dyskinesie (PCD MRI)
19 oktober 2023 bijgewerkt door: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Deze studie onderzoekt het gebruik van gehyperpolariseerde 129Xe magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) bij kinderen met primaire ciliaire dyskinesie (PCD) bij het opsporen van ventilatiedefecten.
De onderzoekers zullen de haalbaarheid en betrouwbaarheid van deze test vaststellen en hoe deze verandert ten opzichte van andere longfunctietesten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Primaire ciliaire dyskinesie (PCD) is een autosomaal recessief erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in de ciliaire structuur en/of functie. Preventie of het vertragen van ziekteprogressie vereist medische therapieën en routinematige monitoring van de longfunctie, met als doel een vroege start van medische therapieën. Dit is natuurlijk afhankelijk van het herkennen van een vroege longaandoening.
Lopende onderzoeken voor het monitoren van longziekte omvatten longfunctietesten (PFT), thoraxfoto's en thorax-CT's. Maar elk van deze modaliteiten is niet gevoelig genoeg of stelt de patiënt bloot aan ioniserende straling.
De onderzoekers zijn van mening dat gehyperpolariseerde 129Xe MRI (HP Xe-MRI), nieuwe beeldvormingsmodaliteit, gevoeliger zal zijn dan de huidige tests en ook de noodzaak van ioniserende straling zal vermijden. Om dit te evalueren, zullen de onderzoekers HP Xe-MRI vergelijken met PFT, wanneer de patiënt gezond is en tijdens een longexacerbatie die wordt behandeld.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
16
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten van 6-18 jaar met primaire ciliaire dyskinesie
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Diagnose van PCD als zijnde ofwel (i) biallele mutaties in bekende PCD-genen of (ii) klassiek transmissie-elektronenmicroscopie structureel ciliair defect
- Geïnformeerde toestemming en mondelinge toestemming (indien van toepassing) verstrekt door de ouder of wettelijke voogd van de deelnemer en de deelnemer
- Leeftijd van 6-18 jaar en in staat om reproduceerbare spirometrie uit te voeren en een ademduur te bereiken die voldoende is voor MRI-acquisitie
Uitsluitingscriteria
- Elke andere hart- of luchtwegaandoening
- Onvermogen om de adem in te houden van voldoende duur voor MRI-acquisitie
- Medische instabiliteit die de mogelijkheid om de vereiste onderzoeken te ondergaan onmogelijk zou maken
- FEV1 % voorspeld <40% op elke PFT in de afgelopen 2 maanden op het moment van toestemming
- Gebruik van aanvullende zuurstof
- Ernstige claustrofobie
- Zwangerschap of borstvoeding
- Aanwezigheid van metalen implantaten of andere MRI-contra-indicaties
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Pediatrische PCD
Pediatrische deelnemers met PCD
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage ventilatiedefecten (VDP)
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar na aanvang studie
|
Betrouwbaarheid; eerste proef
|
Binnen 1 jaar na aanvang studie
|
|
Percentage ventilatiedefecten (VDP)
Tijdsspanne: Binnen 1 week na de eerste test
|
Betrouwbaarheid; opnieuw testen
|
Binnen 1 week na de eerste test
|
|
Percentage ventilatiedefecten (VDP)
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na diagnose longexacerbatie
|
VDP binnen 48 uur na diagnose longexacerbatie
|
Binnen 48 uur na diagnose longexacerbatie
|
|
Percentage ventilatiedefecten (VDP)
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
VDP binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
Binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar na aanvang studie
|
Betrouwbaarheid; eerste proef
|
Binnen 1 jaar na aanvang studie
|
|
Longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: Binnen 1 week na de eerste test
|
Betrouwbaarheid; opnieuw testen
|
Binnen 1 week na de eerste test
|
|
Longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na diagnose longexacerbatie
|
PFT binnen 48 uur na diagnose van pulmonale excisie
|
Binnen 48 uur na diagnose longexacerbatie
|
|
Longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
PFT binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
Binnen 48 uur na voltooiing van het antibioticum
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 april 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 april 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 oktober 2023
Laatst geverifieerd
1 oktober 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000068639
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens zullen worden gedeeld tussen twee deelnemende sites voor deze studie.
Er zal een overeenkomst voor gegevensoverdracht worden opgesteld en geïmplementeerd om een vlotte overdracht van gegevens te garanderen
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens zijn beschikbaar na inschrijving van de eerste deelnemer en zijn beschikbaar voor de duur van het onderzoek.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .