Utilizzo della risonanza magnetica 129Xe iperpolarizzata nei bambini con discinesia ciliare primaria (PCD MRI)
19 ottobre 2023 aggiornato da: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Questo studio indaga l'uso della risonanza magnetica 129Xe iperpolarizzata (MRI) nei bambini con discinesia ciliare primaria (PCD) nel rilevare i difetti di ventilazione.
Gli investigatori stabiliranno la fattibilità e l'affidabilità di questo test e come cambia rispetto ad altri test di funzionalità polmonare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La discinesia ciliare primaria (PCD) è una malattia ereditaria autosomica recessiva causata da difetti nella struttura e/o nella funzione ciliare. La prevenzione o il ritardo della progressione della malattia richiedono terapie mediche e monitoraggio di routine della funzione polmonare, con l'obiettivo di iniziare precocemente le terapie mediche. Naturalmente, questo è subordinato al riconoscimento precoce della malattia polmonare.
Le attuali indagini per il monitoraggio delle malattie polmonari includono test di funzionalità polmonare (PFT), radiografie del torace e TC del torace. Ma ciascuna di queste modalità o non è abbastanza sensibile o espone il paziente a radiazioni ionizzanti.
I ricercatori ritengono che la risonanza magnetica 129Xe iperpolarizzata (HP Xe-MRI), nuova modalità di imaging, sarà più sensibile dei test attuali ed eviterà anche la necessità di radiazioni ionizzanti. Per valutare questo, gli investigatori confronteranno HP Xe-MRI con PFT, quando il paziente sta bene e durante un'esacerbazione polmonare che viene trattata.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
16
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti di età compresa tra 6 e 18 anni con discinesia ciliare primaria
Descrizione
Criterio di inclusione
- Diagnosi di PCD come avente (i) mutazioni bialleliche in geni PCD noti o (ii) difetto ciliare strutturale al microscopio elettronico a trasmissione classica
- Consenso informato e assenso verbale (a seconda dei casi) fornito dal genitore o dal tutore legale del partecipante e dal partecipante
- Età 6-18 anni e in grado di eseguire una spirometria riproducibile e raggiungere una durata dell'apnea sufficiente per l'acquisizione della risonanza magnetica
Criteri di esclusione
- Qualsiasi altra malattia cardiaca o respiratoria
- Incapacità di trattenere il respiro di durata adeguata per l'acquisizione della risonanza magnetica
- Instabilità medica che precluderebbe la possibilità di sottoporsi agli accertamenti richiesti
- FEV1% previsto <40% su qualsiasi PFT negli ultimi 2 mesi al momento del consenso
- Uso di ossigeno supplementare
- Claustrofobia grave
- Gravidanza o allattamento
- Presenza di impianti metallici o altre controindicazioni alla risonanza magnetica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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PCD pediatrico
Partecipanti pediatrici con PCD
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di difetti di ventilazione (VDP)
Lasso di tempo: Entro 1 anno dall'inizio degli studi
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Affidabilità; prova iniziale
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Entro 1 anno dall'inizio degli studi
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Percentuale di difetti di ventilazione (VDP)
Lasso di tempo: Entro 1 settimana dal test iniziale
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Affidabilità; riprovare
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Entro 1 settimana dal test iniziale
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Percentuale di difetti di ventilazione (VDP)
Lasso di tempo: Entro 48 ore dalla diagnosi di riacutizzazione polmonare
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VDP entro 48 ore dalla diagnosi di riacutizzazione polmonare
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Entro 48 ore dalla diagnosi di riacutizzazione polmonare
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Percentuale di difetti di ventilazione (VDP)
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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VDP entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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Entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Entro 1 anno dall'inizio degli studi
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Affidabilità; prova iniziale
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Entro 1 anno dall'inizio degli studi
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Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Entro 1 settimana dal test iniziale
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Affidabilità; riprovare
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Entro 1 settimana dal test iniziale
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Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Entro 48 ore dalla diagnosi di riacutizzazione polmonare
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PFT entro 48 ore dalla diagnosi di espulsione polmonare
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Entro 48 ore dalla diagnosi di riacutizzazione polmonare
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Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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PFT entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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Entro 48 ore dal completamento dell'antibiotico
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 aprile 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 aprile 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Manifestazioni neurologiche
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Disturbi del movimento
- Anomalie multiple
- Ciliopatie
- Discinesia
- Disturbi della motilità ciliare
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1000068639
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati saranno condivisi tra due siti partecipanti per questo studio.
Verrà creato e implementato un accordo di trasferimento dei dati per garantire un trasferimento regolare dei dati
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili dopo l'iscrizione del primo partecipante e saranno disponibili per tutta la durata dello studio.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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