Utilización de imágenes de resonancia magnética 129Xe hiperpolarizadas en niños con discinesia ciliar primaria (PCD MRI)
19 de octubre de 2023 actualizado por: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Este estudio investiga el uso de resonancia magnética nuclear (RMN) hiperpolarizada 129Xe en niños con discinesia ciliar primaria (DCP) para detectar defectos de ventilación.
Los investigadores establecerán la viabilidad y confiabilidad de esta prueba y cómo cambia en comparación con otras pruebas de función pulmonar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La discinesia ciliar primaria (PCD) es un trastorno hereditario autosómico recesivo causado por defectos en la estructura y/o función ciliar. La prevención o el retraso de la progresión de la enfermedad requiere terapias médicas y un control rutinario de la función pulmonar, con el objetivo de un inicio temprano de las terapias médicas. Por supuesto, esto depende del reconocimiento temprano de la enfermedad pulmonar.
Las investigaciones actuales para monitorear la enfermedad pulmonar incluyen pruebas de función pulmonar (PFT), radiografías de tórax y tomografías computarizadas de tórax. Pero cada una de estas modalidades no es lo suficientemente sensible o expone al paciente a radiación ionizante.
Los investigadores creen que la resonancia magnética 129Xe hiperpolarizada (HP Xe-MRI), la nueva modalidad de imagen, será más sensible que las pruebas actuales y también evitará la necesidad de radiación ionizante. Para evaluar esto, los investigadores compararán HP Xe-MRI con PFT, cuando el paciente esté bien y durante una exacerbación pulmonar que esté siendo tratada.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
16
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes de 6 a 18 años con discinesia ciliar primaria
Descripción
Criterios de inclusión
- Diagnóstico de PCD con (i) mutaciones bialélicas en genes de PCD conocidos o (ii) defecto ciliar estructural clásico por microscopía electrónica de transmisión
- Consentimiento informado y asentimiento verbal (según corresponda) proporcionado por el padre o tutor legal del participante y el participante
- De 6 a 18 años de edad y capaz de realizar una espirometría reproducible y lograr una duración suficiente de la retención de la respiración para la adquisición de resonancia magnética
Criterio de exclusión
- Cualquier otra enfermedad cardiaca o respiratoria
- Incapacidad para realizar una contención de la respiración de duración adecuada para la adquisición de MRI
- Inestabilidad médica que impediría la capacidad de someterse a las investigaciones requeridas
- FEV1 % previsto <40 % en cualquier PFT en los últimos 2 meses en el momento del consentimiento
- Uso de oxígeno suplementario
- Claustrofobia severa
- Embarazo o lactancia
- Presencia de implantes metálicos u otras contraindicaciones de resonancia magnética
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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PCD pediátrico
Participantes pediátricos con PCD
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de defectos de ventilación (VDP)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año del inicio del estudio
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Fiabilidad; prueba inicial
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Dentro de 1 año del inicio del estudio
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Porcentaje de defectos de ventilación (VDP)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana de la prueba inicial
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Fiabilidad; volver a probar
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Dentro de 1 semana de la prueba inicial
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Porcentaje de defectos de ventilación (VDP)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas del diagnóstico de exacerbación pulmonar
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VDP dentro de las 48 h del diagnóstico de exacerbación pulmonar
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Dentro de las 48 horas del diagnóstico de exacerbación pulmonar
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Porcentaje de defectos de ventilación (VDP)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas posteriores a la finalización del antibiótico
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VDP dentro de las 48 h posteriores a la finalización del antibiótico
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Dentro de las 48 horas posteriores a la finalización del antibiótico
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año del inicio del estudio
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Fiabilidad; prueba inicial
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Dentro de 1 año del inicio del estudio
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana de la prueba inicial
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Fiabilidad; volver a probar
|
Dentro de 1 semana de la prueba inicial
|
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas del diagnóstico de exacerbación pulmonar
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PFT dentro de las 48h del diagnóstico de exacción pulmonar
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Dentro de las 48 horas del diagnóstico de exacerbación pulmonar
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas posteriores a la finalización del antibiótico
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PFT dentro de las 48 h posteriores a la finalización del antibiótico
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Dentro de las 48 horas posteriores a la finalización del antibiótico
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos del movimiento
- Anomalías Múltiples
- Ciliopatías
- Discinesias
- Trastornos de la motilidad ciliar
Otros números de identificación del estudio
- 1000068639
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos serán compartidos entre dos sitios participantes para este estudio.
Se creará e implementará un acuerdo de transferencia de datos para garantizar una transferencia de datos sin problemas.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles después de inscribir al primer participante y estarán disponibles durante la duración del estudio.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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