Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af hyperpolariseret 129Xe magnetisk resonansbilleddannelse hos børn med primær ciliær dyskinesi (PCD MRI)

19. oktober 2023 opdateret af: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Denne undersøgelse undersøger brugen af ​​hyperpolariseret 129Xe magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) hos børn med primær ciliær dyskinesi (PCD) til påvisning af ventilationsdefekter. Efterforskerne vil fastslå gennemførligheden og pålideligheden af ​​denne test, og hvordan den ændrer sig sammenlignet med andre lungefunktionstests.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Primær ciliær dyskinesi (PCD) er en autosomal recessiv arvelig lidelse forårsaget af defekter i ciliær struktur og/eller funktion. Forebyggelse eller forsinkelse af sygdomsprogression kræver medicinske terapier og rutinemæssig lungefunktionsmonitorering, med det mål at tidlig påbegyndelse af medicinske terapier. Dette er selvfølgelig betinget af at erkende tidlig lungesygdom.

Aktuelle undersøgelser til overvågning af lungesygdom omfatter lungefunktionstests (PFT), røntgenbilleder af thorax og CT'er af brystet. Men hver af disse modaliteter er enten ikke følsomme nok eller udsætter patienten for ioniserende stråling.

Efterforskerne mener, at hyperpolariseret 129Xe MRI (HP Xe-MRI), ny billeddannelsesmodalitet, vil være mere følsom end nuværende tests og også undgå behovet for ioniserende stråling. For at evaluere dette vil efterforskerne sammenligne HP Xe-MRI med PFT, når patienten er rask og under en pulmonal eksacerbation, der behandles.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

16

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i alderen 6-18 år med primær ciliær dyskinesi

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Diagnose af PCD som havende enten (i) biallele mutationer i kendte PCD-gener eller (ii) klassisk transmissionselektronmikroskopi strukturel ciliær defekt
  • Informeret samtykke og mundtlig samtykke (alt efter behov) givet af deltagerens forælder eller værge og deltageren
  • Alder 6-18 år og i stand til at udføre reproducerbar spirometri og opnå en vejrtrækningsvarighed, der er tilstrækkelig til MRI-optagelse

Eksklusionskriterier

  • Enhver anden hjerte- eller luftvejssygdom
  • Manglende evne til at udføre et pusthold af tilstrækkelig varighed til MRI-optagelse
  • Medicinsk ustabilitet, der ville udelukke muligheden for at gennemgå de nødvendige undersøgelser
  • FEV1 % forudsagt <40 % på enhver PFT inden for de sidste 2 måneder på tidspunktet for samtykke
  • Brug af supplerende ilt
  • Alvorlig klaustrofobi
  • Graviditet eller amning
  • Tilstedeværelse af metalimplantater eller andre MR-kontraindikationer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Pædiatrisk PCD
Pædiatriske deltagere med PCD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsramme: Inden for 1 år efter studiestart
Pålidelighed; indledende test
Inden for 1 år efter studiestart
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsramme: Inden for 1 uge efter den første test
Pålidelighed; gentest
Inden for 1 uge efter den første test
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsramme: Inden for 48 timer efter diagnosen pulmonal eksacerbation
VDP inden for 48 timer efter diagnosen pulmonal eksacerbation
Inden for 48 timer efter diagnosen pulmonal eksacerbation
Ventilationsdefektprocent (VDP)
Tidsramme: Inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika
VDP inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika
Inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Inden for 1 år efter studiestart
Pålidelighed; indledende test
Inden for 1 år efter studiestart
Lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Inden for 1 uge efter den første test
Pålidelighed; gentest
Inden for 1 uge efter den første test
Lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Inden for 48 timer efter diagnosen pulmonal eksacerbation
PFT inden for 48 timer efter pulmonal eksaktionsdiagnose
Inden for 48 timer efter diagnosen pulmonal eksacerbation
Lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika
PFT inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika
Inden for 48 timer efter afslutning af antibiotika

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbejdspartnere

Provincial Health Services Authority

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCP(C), FERS, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2021

Først opslået (Faktiske)

26. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000068639

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil blive delt mellem to deltagende steder for denne undersøgelse. En dataoverførselsaftale vil blive oprettet og implementeret for at sikre problemfri overførsel af data

IPD-delingstidsramme

Dataene vil være tilgængelige efter tilmelding af den første deltager og vil være tilgængelige i hele undersøgelsens varighed.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær ciliær dyskinesi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner