치료적 약리학적 모니터링(EspacECU)에 기반한 에쿨리주맙 주입의 개인화된 간격 (EspacECU)
치료적 약리학적 모니터링에 기반한 Eculizumab 주입의 개인화된 간격: 장기 치료가 필요한 비정형 용혈성 요독 증후군이 완화된 환자의 전향적 건강-경제적 평가.
연구 개요
상세 설명
Eculizumab은 매우 비싼 약물입니다(환자당 연간 450,000유로). 통상적인 투여 계획에 따라, 에쿨리주맙은 병원에서 14일 또는 21일마다 정맥내 주입으로 투여된다. 연구에서 에쿨리주맙 농도가 높은 환자에서 투여 간격을 연장할 수 있는 가능성이 나타났습니다.
치료 약물 모니터링을 기반으로 한 개인화된 eculizumab 주입 간격은 환자의 삶의 질을 개선하고 상당한 비용 절감으로 이어질 것으로 예상됩니다.
이러한 이유로 이 연구의 목적은 프랑스 건강 보험 관점에서 일반적인 투여 계획(개인화 없음)과 비교하여 eculizumab 주입의 개인화된 간격의 효율성을 탐색하는 것입니다. 효율성은 Markov 모델 덕분에 18개월(임상 시험 추적 기간) 및 5년에 얻은 QALY(Quality-Adjusted Life Year)당 증분 비용을 추정하여 평가됩니다.
총 연구 기간은 24개월(등록 6개월 및 후속 조치 18개월)입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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APHP Tenon, 프랑스
- Hopital Tenon
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Amiens, 프랑스
- CHU Amiens Picardie
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Angers, 프랑스
- CHU d'Angers
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Besançon, 프랑스
- CHU Besançon
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Caen, 프랑스
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres, 프랑스
- Hopital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille, 프랑스
- Hôpital de la Conception
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Nancy, 프랑스
- Hopitaux de Brabois
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Nantes, 프랑스
- Hotel Dieu
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Necker, 프랑스
- Hopital Necker
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Nice, 프랑스
- Hopital Pasteur 2
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Poitiers, 프랑스
- Hôpital de la Milétrie
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Reims, 프랑스
- Hopital Maison Blanche
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Rennes, 프랑스
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen, 프랑스
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg, 프랑스
- Nouvel Hopital Civil
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
다음 매개변수 중 최소 2개로 정의되는 비정형 용혈 및 요독 증후군이 있는 성인:
- 혈소판 감소증(혈소판 수 < 150 G/L)
- 기계적 용해성 빈혈(Hb < 10g/L, 젖산 탈수소효소 > 정상 상한, 검출할 수 없는 합토글로빈, 혈액 도말에서 편혈세포 존재)
- 급성 신부전
에쿨리주맙 치료
- 향후 18개월 내 철회 프로젝트 없음
- 최소 6개월 이후부터 시작
- 최소 3개월 이후 변경되지 않은 투여 일정으로 투여(초기 에피소드 또는 재발)
- 관해 상태의 비정형 용혈 및 요독 증후군
- 정보에 입각한 동의를 한 환자.
제외 기준:
- 투석 환자.
- 여성은 임신을 시작하거나 임신을 계획하는 경우 치료를 받습니다.
- 전형적인 또는 속발성 미세혈관병성 용혈성 빈혈(약물, 악성종양, 자가면역질환...)을 앓고 있는 환자
- 사법당국의 보호를 받는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 약물 모니터링
치료 약물 모니터링에 기반한 에쿨리주맙의 맞춤형 투여 일정
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에쿨리주맙 농도를 추정하기 위한 약동학적 모집단 모델을 사용한 에쿨리주맙 주입의 개인화된 간격(간격의 경우 예측된 에쿨리주맙 농도가 > 150 mg/L인 경우 에쿨리주맙 주입의 1주 간격이 결정됨).
주입 간격은 3개월마다 결정할 수 있다.
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간섭 없음: 제어
초기 eculizumab 일정은 계속됩니다(실제 팔).
이 팔에는 에쿨리주맙 용량이 수행되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프랑스 건강 보험 관점에서 개인화 없는 일반적인 투여 계획과 비교하여 에쿨리주맙 주입의 개인화된 간격의 18개월에서의 증분 비용-효용 비율(ICUR).
기간: 18개월
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ICUR은 18개월 기간 동안 얻은 QALY(Quality-adjusted Life Years)당 증분 비용을 나타냅니다.
QALY는 EQ-5D-5L 기기(EuroQol 그룹 - 5차원 - 5레벨)에 대한 환자 반응에서 추정됩니다.
병원 치료 자원(의료 정보 시스템 프로그램), 운송(환자 일기), 에쿨리주맙 농도 투약(비용 추정)과 관련된 비용은 프랑스 건강 보험 관점에서 추정됩니다.
비용 및 QALY 추정치는 시험 내 ICUR을 추정하는 데 사용됩니다.
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Markov 모델에서 추정한 개인화 없는 일반적인 투여 계획과 비교하여 에쿨리주맙 주입의 개인화된 간격의 5년에서의 증분 비용-효용 비율(획득한 QALY당 증분 비용).
기간: 5 년
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Markov 모델은 5년 동안 다양한 건강 상태에 걸친 환자의 임상 진행을 나타냅니다.
Markov 모델링은 시험 내 데이터를 사용하여 전환 확률, 상태 비용 및 유틸리티 값을 추정합니다.
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5 년
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Eculizumab 주입의 개인화된 간격의 연간 및 5년 동안의 재정적 영향
기간: 연간 및 5년 동안
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장기 치료가 필요한 비정형 용혈성 요독 증후군이 완화된 환자에서 에쿨리주맙 주입의 개인화된 간격 전략을 확산하는 재정적 영향은 프랑스 건강 보험에서 연간 및 5년 동안 추정됩니다(사용 예산 영향 모델).
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연간 및 5년 동안
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신장 질환 환자 전용의 다양한 특정 척도(KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2)를 사용하여 18개월 동안 측정한 삶의 질
기간: 베이스라인에서 3, 6, 9, 12, 15, 18개월.
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KDQoL-SF(Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) 설문조사는 건강, 신장질환, 신장질환이 일상생활에 미치는 영향, 치료 만족도 등 4가지 영역을 평가하는 신장질환별 삶의 질 측정 도구입니다. 각 차원에 대한 점수는 0-100 범위 내에서 보고되며 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다. RTQ-V2(ReTransQoL-Version 2) 조사는 신장 이식 환자를 위한 특정 삶의 질 도구입니다. 신체 건강, 사회적 기능, 의료, 치료 및 이식 상실에 대한 두려움의 다섯 가지 영역을 설명하는 32개 항목으로 구성됩니다. 각 차원에 대한 점수는 0-100 범위 내에서 보고되며 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다. KDQoL-SF 조사는 모든 환자에게 사용되며 RTQ-V2 조사는 신장 이식 환자에게만 사용됩니다. 삶의 질은 3개월마다 측정됩니다. |
베이스라인에서 3, 6, 9, 12, 15, 18개월.
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Eculizumab 농도의 개체 내 및 개체 간 가변성 요인 결정.
기간: 5 년
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생물학적 및 유전적(HUS의 원인으로 보고된 보완 유전적 변이) 매개변수가 에쿨리주맙의 최저 농도에 영향을 미치는지 여부를 결정하기 위한 연구가 수행될 것입니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DR200088-EspacECU
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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