Espaçamento personalizado de infusões de Eculizumabe com base no monitoramento farmacológico terapêutico (EspacECU) (EspacECU)
Espaçamento Personalizado de Infusões de Eculizumabe com Base no Monitoramento Terapêutico Farmacológico: Avaliação Prospectiva da Saúde-Economia em Pacientes em Remissão com Síndrome Hemolítico-Uraêmica Atípica Requerendo Tratamento de Longo Prazo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O eculizumab é um medicamento muito caro (450 000 euros por ano por paciente). De acordo com o esquema de administração usual, o eculizumabe é administrado por infusão intravenosa, a cada 14 ou 21 dias no hospital. Estudos demonstraram a possibilidade de estender os intervalos de administração em pacientes com alta concentração de eculizumabe.
Espera-se que um espaçamento personalizado das infusões de eculizumabe, com base no monitoramento terapêutico da droga, melhore a qualidade de vida do paciente e leve a economias substanciais.
Por essas razões, o objetivo deste estudo é explorar a eficiência de um espaçamento personalizado de infusões de eculizumabe em comparação com o esquema de administração usual (sem personalização) da perspectiva do seguro de saúde francês. A eficiência será avaliada estimando o custo incremental por QALY (ano de vida ajustado pela qualidade) ganho em 18 meses (duração do acompanhamento no ensaio clínico) e em 5 anos graças a um modelo de Markov.
A duração total do estudo é de 24 meses (6 meses de inscrição e 18 meses de acompanhamento).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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APHP Tenon, França
- Hôpital Tenon
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Amiens, França
- CHU Amiens Picardie
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Angers, França
- CHU d'Angers
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Besançon, França
- CHU Besançon
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Caen, França
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres, França
- Hôpital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand, França
- Hopital Gabriel Montpied
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Lyon, França
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille, França
- Hopital de la Conception
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Nancy, França
- Hopitaux de Brabois
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Nantes, França
- Hotel Dieu
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Necker, França
- Hôpital Necker
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Nice, França
- Hôpital Pasteur 2
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Poitiers, França
- Hopital de la Milétrie
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Reims, França
- Hopital Maison Blanche
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Rennes, França
- Hopital Pontchaillou
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Rouen, França
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg, França
- Nouvel Hopital Civil
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Adultos com Síndrome Hemolítica e Urêmica atípica definida por pelo menos 2 dos seguintes parâmetros:
- Trombopenia (contagem de plaquetas < 150 G/L)
- Anemia lítica mecânica (Hb < 10 g/L, lactato desidrogenase > limite superior do normal, haptoglobina indetectável, presença de esquizócitos no esfregaço de sangue)
- Insuficiência renal aguda
Tratamento com eculizumabe
- Sem projeto de retirada nos próximos 18 meses
- Começou há pelo menos 6 meses
- Administrado com esquema de administração inalterado há pelo menos 3 meses (episódio inicial ou recaída)
- Síndrome Hemolítica e Urêmica Atípica em remissão
- Pacientes que dão consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Pacientes em diálise.
- Mulheres tratadas iniciando ou planejando uma gravidez.
- Pacientes que sofrem de anemia hemolítica microangiopática típica ou secundária (medicamentos, doenças malignas, doença autoimune...)
- Pacientes sob proteção de autoridade judicial
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Monitoramento de drogas terapêuticas
Esquema de dosagem personalizado para eculizumabe com base no monitoramento de medicamentos terapêuticos
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Espaçamento personalizado de infusões de eculizumabe usando um modelo farmacocinético de população para estimar a concentração de eculizumabe (um espaçamento de uma semana de infusão de eculizumabe será decidido se a concentração prevista de eculizumabe no caso de espaçamento for > 150 mg/L).
O espaçamento da infusão pode ser decidido a cada 3 meses.
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Sem intervenção: Ao controle
O esquema inicial de eculizumabe continua (braço da vida real).
Nenhuma dosagem de eculizumabe é realizada neste braço.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) em 18 meses de um espaçamento personalizado de infusões de eculizumabe em comparação com o esquema de administração usual sem personalização, da perspectiva do seguro de saúde francês.
Prazo: 18 meses
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O ICUR expressará o custo incremental por QALY (anos de vida ajustados pela qualidade) ganhos em um horizonte de tempo de 18 meses.
Os QALYs serão estimados a partir das respostas do paciente ao instrumento EQ-5D-5L (grupo EuroQol - 5 dimensões - 5 níveis).
Os custos relacionados aos recursos hospitalares (programa de sistema de informação medicalizada), transportes (diário do paciente), dosagem de concentração de eculizumabe (estimativa de custo) serão estimados a partir da perspectiva do seguro de saúde francês.
As estimativas de custo e QALY serão usadas para estimar o ICUR intra-ensaio.
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Razão custo-utilidade incremental em 5 anos (custo incremental por QALY ganho) de um espaçamento personalizado das infusões de eculizumabe em comparação com o esquema de administração usual sem personalização, estimado a partir de um modelo de Markov.
Prazo: 5 anos
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Um modelo de Markov representará a progressão clínica do paciente em diferentes estados de saúde durante um período de 5 anos.
A modelagem de Markov usará os dados internos para estimar as probabilidades de transição, o custo do estado e os valores de utilidade.
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5 anos
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Impacto financeiro por ano e ao longo de um período de 5 anos de um espaçamento personalizado de infusões de eculizumabe
Prazo: por ano e durante um período de 5 anos
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O impacto financeiro da divulgação da estratégia de espaçamento personalizado de infusões de eculizumabe, em pacientes em remissão com síndrome hemolítico-urêmica atípica que requerem tratamento de longo prazo, será estimado por ano e por um período de 5 anos, do seguro de saúde francês (usando um modelo de impacto orçamentário).
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por ano e durante um período de 5 anos
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Qualidade de vida medida durante um período de 18 meses usando diferentes escalas específicas (KDQoL-SF, ReTransQoL-Versão 2) dedicadas a pacientes com doença renal
Prazo: no início do estudo, 3, 6, 9, 12, 15 e 18 meses.
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A pesquisa KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) é um instrumento de qualidade de vida específico para doenças renais que avalia quatro domínios: saúde, doença renal, efeitos da doença renal na vida diária, satisfação com o atendimento. As pontuações para cada dimensão são relatadas no intervalo de 0 a 100, sendo que as pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A pesquisa RTQ-V2 (ReTransQoL-Versão 2) é um instrumento específico de qualidade de vida para receptores de transplante renal. É composto por 32 itens que descrevem cinco domínios: Saúde Física, Funcionamento Social, Cuidados Médicos, Tratamento e Medo de Perder o Enxerto. As pontuações para cada dimensão são relatadas no intervalo de 0 a 100, sendo que as pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A pesquisa KDQoL-SF será usada para todos os pacientes e a pesquisa RTQ-V2 apenas para pacientes com transplante renal. A qualidade de vida será medida a cada três meses. |
no início do estudo, 3, 6, 9, 12, 15 e 18 meses.
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Determinar os fatores de variabilidade intra e interindividual das concentrações de eculizumabe.
Prazo: 5 anos
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Um estudo será realizado para determinar se os parâmetros biológicos e genéticos (variantes genéticas complementares relatadas como causa de SHU) influenciam as concentrações mínimas de eculizumabe
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Síndrome
- Hemólise
- Síndrome hemolítico-urêmica
- Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica
- Azotemia
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Agentes Inativadores de Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- DR200088-EspacECU
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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