Personligt avstånd mellan Eculizumab-infusioner baserat på terapeutisk farmakologisk övervakning (EspacECU) (EspacECU)
Personligt avstånd mellan Eculizumab-infusioner baserat på terapeutisk farmakologisk övervakning: Prospektiv hälsoekonomisk utvärdering hos patienter i remission med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom som kräver långtidsbehandling.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Eculizumab är ett mycket dyrt läkemedel (450 000 euro per år och patient). Enligt det vanliga administreringsschemat administreras eculizumab som intravenös infusion, var 14:e eller 21:e dag på sjukhus. Studier har visat möjligheten att förlänga administreringsintervallen hos patienter med hög koncentration av eculizumab.
Ett personligt avstånd mellan eculizumab-infusioner, baserat på en terapeutisk läkemedelsövervakning, förväntas förbättra patientens livskvalitet och leda till betydande besparingar.
Av dessa skäl är syftet med denna studie att undersöka effektiviteten av ett personligt avstånd mellan eculizumab-infusioner jämfört med det vanliga administrationsschemat (utan personalisering) ur det franska sjukförsäkringsperspektivet. Effektiviteten kommer att bedömas genom att uppskatta den inkrementella kostnaden per QALY (Quality-Adjusted Life Year) uppnått vid 18 månader (uppföljningens varaktighet i den kliniska prövningen) och vid 5 år tack vare en Markov-modell.
Studiens totala varaktighet är 24 månader (6 månaders inskrivning och 18 månaders uppföljning).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
APHP Tenon, Frankrike
- Hôpital Tenon
-
Amiens, Frankrike
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Frankrike
- CHU d'Angers
-
Besançon, Frankrike
- CHU Besançon
-
Caen, Frankrike
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Frankrike
- Hôpital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Frankrike
- Hopital de la Conception
-
Nancy, Frankrike
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Frankrike
- Hôtel Dieu
-
Necker, Frankrike
- Hopital Necker
-
Nice, Frankrike
- Hôpital Pasteur 2
-
Poitiers, Frankrike
- Hopital de la Milétrie
-
Reims, Frankrike
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Frankrike
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrike
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Frankrike
- Nouvel hopital civil
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Vuxna med ett atypiskt hemolytiskt och uremiskt syndrom definierat av minst två av följande parametrar:
- Trombopeni (trombocytantal < 150 G/L)
- Mekanisk lytisk anemi (Hb < 10 g/L, laktatdehydrogenas > övre normalgräns, odetekterbart haptoglobin, förekomst av schistocyter på blodutstryk)
- Akut njursvikt
Eculizumab behandling
- Utan projekt för tillbakadragande under de kommande 18 månaderna
- Startat sedan minst 6 månader
- Administreras med oförändrat administreringsschema sedan minst 3 månader (initial episod eller återfall)
- Atypiskt hemolytiskt och uremiskt syndrom i remission
- Patienter som ger informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Patienter i dialys.
- Behandlade kvinnor som påbörjar eller planerar en graviditet.
- Patienter som lider av en typisk eller sekundär mikroangiopatisk hemolytisk anemi (läkemedel, maligniteter, autoimmun sjukdom...)
- Patienter under skydd av en rättslig myndighet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Terapeutisk läkemedelsövervakning
Skräddarsytt doseringsschema för eculizumab baserat på terapeutisk läkemedelsövervakning
|
Personligt avstånd mellan eculizumab-infusioner med användning av en farmakokinetisk populationsmodell för att uppskatta eculizumab-koncentrationen (en veckas mellanrum av eculizumab-infusion kommer att avgöras om den förutsagda eculizumab-koncentrationen i händelse av avstånd är > 150 mg/L).
Infusionsavstånd kan bestämmas var tredje månad.
|
|
Inget ingripande: Kontrollera
Det inledande eculizumab-schemat fortsätter (den verkliga armen).
Inga eculizumabdoser utförs i denna arm.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) vid 18 månader med ett personligt avstånd av eculizumab-infusioner jämfört med det vanliga administrationsschemat utan personalisering, ur det franska sjukförsäkringsperspektivet.
Tidsram: 18 månader
|
ICUR kommer att uttrycka den inkrementella kostnaden per QALY (Quality-adjusted Life Years) som uppnås under en 18-månaders tidshorisont.
QALYs kommer att uppskattas från patientens svar på EQ-5D-5L-instrumentet (EuroQol-grupp - 5 dimensioner - 5 nivåer).
Kostnader relaterade till sjukhusvårdsresurser (program för medicinskt informationssystem), transporter (patientdagbok), eculizumabkoncentrationsdosering (kostnadsuppskattning) kommer att uppskattas ur det franska sjukförsäkringsperspektivet.
Kostnads- och QALY-uppskattningar kommer att användas för att uppskatta ICUR inom försöket.
|
18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio vid 5 år (inkrementell kostnad per uppnådd QALY) av ett personligt avstånd mellan eculizumab-infusionerna jämfört med det vanliga administrationsschemat utan personalisering, uppskattat från en Markov-modell.
Tidsram: 5 år
|
En Markov-modell kommer att representera patientens kliniska progression över olika hälsotillstånd under en 5-årsperiod.
Markov-modellering kommer att använda data inom försöket för att uppskatta övergångssannolikheterna, statens kostnad och nyttovärden.
|
5 år
|
|
Ekonomisk påverkan per år och över en 5-årsperiod av ett personligt avstånd mellan eculizumab-infusioner
Tidsram: per år och över en 5-årsperiod
|
Den ekonomiska effekten av att sprida strategin med personligt avstånd mellan eculizumab-infusioner, hos patienter i remission med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom som kräver långtidsbehandling, kommer att uppskattas per år och över en 5-årsperiod, från den franska sjukförsäkringen (med hjälp av en budgeteffektmodell).
|
per år och över en 5-årsperiod
|
|
Livskvalitet mätt under en 18-månadersperiod med hjälp av olika specifika skalor (KDQoL-SF, ReTransQoL-version 2) dedikerade till patienter med njursjukdom
Tidsram: vid baslinjen, 3, 6, 9, 12, 15 och 18 månader.
|
KDQoL-SF (Njursjukdom och Livskvalitet™ Short Form) undersökning är ett njursjukdomsspecifikt livskvalitetsinstrument som bedömer fyra områden: hälsa, njursjukdom, effekter av njursjukdom på det dagliga livet, tillfredsställelse med vården. Poäng för varje dimension rapporteras inom intervallet 0-100, högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet. RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) undersökning är ett specifikt livskvalitetsinstrument för njurtransplanterade. Den består av 32 objekt som beskriver fem domäner: Fysisk hälsa, social funktion, medicinsk vård, behandling och rädsla för att förlora graft. Poäng för varje dimension rapporteras inom intervallet 0-100, högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet. KDQoL-SF-undersökning kommer att användas för alla patienter, och RTQ-V2-undersökning endast för njurtransplanterade patienter. Livskvaliteten kommer att mätas var tredje månad. |
vid baslinjen, 3, 6, 9, 12, 15 och 18 månader.
|
|
Bestämning av faktorerna för intra- och interindividuell variation av eculizumabkoncentrationer.
Tidsram: 5 år
|
En studie kommer att utföras för att fastställa om biologiska och genetiska (komplementgenetiska varianter rapporterade som orsak till HUS) parametrar påverkar dalkoncentrationer av eculizumab
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Cytopeni
- Patologiska processer
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Sjukdom
- Hematologiska sjukdomar
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Trombocytopeni
- Uremi
- Syndrom
- Hemolys
- Hemolytiskt-uremiskt syndrom
- Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom
- Azotemia
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Komplettera inaktiverande medel
- Eculizumab
Andra studie-ID-nummer
- DR200088-EspacECU
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .