Ekulitsumabi-infuusioiden yksilöllinen etäisyys terapeuttiseen farmakologiseen seurantaan (EspacECU) (EspacECU)
Ekulitsumabi-infuusioiden yksilöllinen jakoväli terapeuttisen farmakologisen seurannan perusteella: Tulevaisuuden terveys-taloudellinen arviointi potilailla, joilla on remissio, epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä, joka vaatii pitkäaikaista hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ekulitsumabi on erittäin kallis lääke (450 000 euroa vuodessa potilasta kohden). Tavanomaisen annostelujärjestelmän mukaisesti ekulitsumabi annetaan laskimonsisäisenä infuusiona 14 tai 21 päivän välein sairaalassa. Tutkimukset ovat osoittaneet mahdollisuuden pidentää antovälejä potilailla, joilla on suuri ekulitsumabipitoisuus.
Terapeuttiseen lääkeaineseurantaan perustuvan yksilöllisen ekulitsumabi-infuusioiden välityksen odotetaan parantavan potilaan elämänlaatua ja johtavan merkittäviin säästöihin.
Näistä syistä tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia ekulitsumabi-infuusioiden yksilöllisen välin tehokkuutta verrattuna tavanomaiseen antojärjestelmään (ilman personointia) Ranskan sairausvakuutuksen näkökulmasta. Tehokkuus arvioidaan arvioimalla lisäkustannukset QALY:tä (Quality-Adjusted Life Year) kohti, joka saavutetaan 18 kuukauden (kliinisen tutkimuksen seurannan kesto) ja 5 vuoden kohdalla Markovin mallin ansiosta.
Tutkimuksen kokonaiskesto on 24 kuukautta (6 kuukautta ilmoittautumista ja 18 kuukautta seurantaa).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
APHP Tenon, Ranska
- Hopital Tenon
-
Amiens, Ranska
- Chu Amiens Picardie
-
Angers, Ranska
- CHU d'Angers
-
Besançon, Ranska
- CHU Besançon
-
Caen, Ranska
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Ranska
- Hôpital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Ranska
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Ranska
- Hopital de la Conception
-
Nancy, Ranska
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Ranska
- Hôtel Dieu
-
Necker, Ranska
- Hopital Necker
-
Nice, Ranska
- Hôpital Pasteur 2
-
Poitiers, Ranska
- Hopital de la Milétrie
-
Reims, Ranska
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Ranska
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Ranska
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Ranska
- Nouvel hopital civil
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aikuiset, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ja ureeminen oireyhtymä, jonka määrittelee vähintään kaksi seuraavista parametreista:
- Trombopenia (verihiutaleiden määrä < 150 G/l)
- Mekaaninen lyyttinen anemia (Hb < 10 g/l, laktaattidehydrogenaasi > normaalin yläraja, haptoglobiinia ei voida havaita, skitosyyttien esiintyminen verinäytteessä)
- Akuutti munuaisten vajaatoiminta
Ekulitsumabihoito
- Ilman vetäytymisprojektia seuraavien 18 kuukauden aikana
- Alkoi vähintään 6 kuukauden iästä
- Annettu ennallaan vähintään 3 kuukauden ajan (ensimmäinen episodi tai uusiutuminen)
- Epätyypillinen hemolyyttinen ja ureeminen oireyhtymä remissiossa
- Potilaat, jotka antavat tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Dialyysipotilaat.
- Naiset, joita hoidettiin raskauden alkaessa tai suunnittelemassa.
- Potilaat, joilla on tyypillinen tai sekundaarinen mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia (lääkkeet, pahanlaatuiset kasvaimet, autoimmuunisairaus...)
- Oikeusviranomaisen suojeluksessa olevat potilaat
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Terapeuttisten lääkkeiden seuranta
Räätälöity ekulitsumabin annosteluohjelma, joka perustuu terapeuttiseen lääkkeiden seurantaan
|
Ekulitsumabi-infuusioiden yksilöllinen jakoväli farmakokineettistä populaatiomallia käyttäen ekulitsumabipitoisuuden arvioimiseksi (yhden viikon ekulitsumabi-infuusion väli päätetään, jos ekulitsumabi-infuusioiden ennakoitu pitoisuus on > 150 mg/l).
Infuusioväli voidaan päättää 3 kuukauden välein.
|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus
Alkuperäistä ekulitsumabiohjelmaa jatketaan (oikeassa elämänvaiheessa).
Tässä käsivarressa ei anneta ekulitsumabia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) 18 kuukauden kohdalla yksilöllisellä ekulitsumabi-infuusiolla verrattuna tavanomaiseen antojärjestelmään ilman personointia Ranskan sairausvakuutuksen näkökulmasta.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
ICUR ilmaisee lisäkustannukset per QALY (Quality-Adjusted Life Years), joka on saatu 18 kuukauden aikahorisontissa.
QALY-arvot arvioidaan potilaiden vasteiden perusteella EQ-5D-5L-instrumenttiin (EuroQol-ryhmä - 5 ulottuvuutta - 5 tasoa).
Sairaalahoidon resursseihin (lääketieteen tietojärjestelmäohjelma), kuljetuksiin (potilaspäiväkirja), ekulitsumabipitoisuuden annostukseen (kustannusarvio) liittyvät kustannukset arvioidaan Ranskan sairausvakuutuksen näkökulmasta.
Kokeen sisäisen ICUR:n arvioimiseen käytetään kustannus- ja QALY-arvioita.
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ekulitsumabi-infuusioiden henkilökohtaisen etäisyyden lisäkustannus-hyötysuhde viiden vuoden kohdalla (lisäkustannus per saatu QALY) verrattuna tavanomaiseen antojärjestelmään ilman personointia, arvioituna Markovin mallista.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Markovin malli edustaa potilaan kliinistä etenemistä eri terveystiloissa viiden vuoden aikana.
Markovin mallinnus käyttää kokeen sisäisiä tietoja siirtymätodennäköisyyksien, tilakustannusten ja hyötyarvojen arvioimiseen.
|
5 vuotta
|
|
Henkilökohtaisen ekulitsumabi-infuusioiden taloudellinen vaikutus vuodessa ja viiden vuoden aikana
Aikaikkuna: vuodessa ja 5 vuoden ajan
|
Ekulitsumabi-infuusioiden yksilöllisen välitysstrategian levittämisen taloudelliset vaikutukset potilaille, joilla on remissiossa epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä, joka vaatii pitkäaikaista hoitoa, arvioidaan Ranskan sairausvakuutuksesta vuosittain ja 5 vuoden ajanjaksolla (käyttäen budjettivaikutusmalli).
|
vuodessa ja 5 vuoden ajan
|
|
Elämänlaatua mitataan 18 kuukauden aikana käyttämällä erilaisia erityisiä asteikkoja (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2), jotka on omistettu munuaissairauspotilaille
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 3, 6, 9, 12, 15 ja 18 kuukautta.
|
KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) -tutkimus on munuaissairausspesifinen elämänlaatumittari, joka arvioi neljää osa-aluetta: terveys, munuaissairaus, munuaissairauden vaikutukset jokapäiväiseen elämään, hoitotyytyväisyys. Kunkin ulottuvuuden pisteet ilmoitetaan välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) -tutkimus on erityinen elämänlaadun väline munuaisensiirron saajille. Se koostuu 32 kohdasta, jotka kuvaavat viittä aluetta: fyysinen terveys, sosiaalinen toiminta, sairaanhoito, hoito ja siirteen menettämisen pelko. Kunkin ulottuvuuden pisteet ilmoitetaan välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. KDQoL-SF-tutkimusta käytetään kaikille potilaille ja RTQ-V2-kyselyä vain munuaisensiirtopotilaille. Elämänlaatua mitataan kolmen kuukauden välein. |
lähtötilanteessa 3, 6, 9, 12, 15 ja 18 kuukautta.
|
|
Ekulitsumabipitoisuuksien sisäisen ja yksilöiden välisen vaihtelun tekijöiden määrittäminen.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Suoritetaan tutkimus sen määrittämiseksi, vaikuttavatko biologiset ja geneettiset (komplementtigeenimuunnokset HUS:n syyksi) parametrit ekulitsumabin pienimpiin pitoisuuksiin
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Trombosytopenia
- Uremia
- Oireyhtymä
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- Azotemia
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- DR200088-EspacECU
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .