Персонализированные интервалы между инфузиями экулизумаба на основе терапевтического фармакологического мониторинга (EspacECU) (EspacECU)
Персонализированные интервалы между инфузиями экулизумаба на основе терапевтического фармакологического мониторинга: проспективная экономическая оценка состояния здоровья пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом, нуждающихся в длительном лечении, в стадии ремиссии.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Экулизумаб — очень дорогой препарат (450 000 евро в год на одного пациента). По обычной схеме введения экулизумаб вводят внутривенно, каждые 14 или 21 день в стационаре. Исследования показали возможность увеличения интервалов введения у пациентов с высокой концентрацией экулизумаба.
Ожидается, что индивидуальный интервал между инфузиями экулизумаба, основанный на терапевтическом мониторинге лекарств, улучшит качество жизни пациента и приведет к существенной экономии средств.
По этим причинам целью данного исследования является изучение эффективности персонализированных интервалов между инфузиями экулизумаба по сравнению с обычной схемой введения (без персонализации) с точки зрения французского медицинского страхования. Эффективность будет оцениваться путем оценки дополнительных затрат на QALY (год жизни с поправкой на качество), полученный через 18 месяцев (длительность наблюдения в клинических испытаниях) и через 5 лет благодаря модели Маркова.
Общая продолжительность исследования составляет 24 месяца (6 месяцев включения и 18 месяцев наблюдения).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
APHP Tenon, Франция
- Hôpital Tenon
-
Amiens, Франция
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Франция
- CHU d'Angers
-
Besançon, Франция
- CHU Besançon
-
Caen, Франция
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Франция
- Hôpital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Франция
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Франция
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Франция
- Hopital de la Conception
-
Nancy, Франция
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Франция
- Hôtel Dieu
-
Necker, Франция
- Hopital Necker
-
Nice, Франция
- Hôpital Pasteur 2
-
Poitiers, Франция
- Hopital de la Milétrie
-
Reims, Франция
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Франция
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Франция
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Франция
- Nouvel hopital civil
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Взрослые с атипичным гемолитическим и уремическим синдромом, определяемым как минимум двумя из следующих параметров:
- Тромбопения (количество тромбоцитов < 150 г/л)
- Механическая литическая анемия (Hb < 10 г/л, лактатдегидрогеназа > верхней границы нормы, неопределяемый гаптоглобин, наличие шистоцитов в мазке крови)
- Острая почечная недостаточность
Лечение экулизумабом
- Без проекта вывода в ближайшие 18 месяцев
- Начато как минимум с 6 месяцев
- Вводится с неизменным графиком введения, по крайней мере, в течение 3 месяцев (начальный эпизод или рецидив)
- Атипичный гемолитический и уремический синдром в стадии ремиссии
- Пациенты, давшие информированное согласие.
Критерий исключения:
- Пациенты на диализе.
- Пролеченные женщины, начинающие или планирующие беременность.
- Пациенты, страдающие типичной или вторичной микроангиопатической гемолитической анемией (лекарственные препараты, злокачественные новообразования, аутоиммунные заболевания...)
- Пациенты под защитой судебной власти
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лекарственный мониторинг
Индивидуальный график дозирования экулизумаба, основанный на терапевтическом мониторинге препарата
|
Персонализированные интервалы между инфузиями экулизумаба с использованием фармакокинетической популяционной модели для оценки концентрации экулизумаба (недельный интервал между инфузиями экулизумаба будет определяться, если прогнозируемая концентрация экулизумаба в случае интервала > 150 мг/л).
Интервал инфузии может быть определен каждые 3 месяца.
|
|
Без вмешательства: Контроль
Первоначальный график приема экулизумаба продолжается (реальная группа).
В этой группе дозировку экулизумаба не проводят.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Соотношение дополнительных затрат и полезности (ICUR) через 18 месяцев персонализированных интервалов инфузий экулизумаба по сравнению с обычной схемой введения без персонализации с точки зрения французского медицинского страхования.
Временное ограничение: 18 месяцев
|
ICUR будет выражать дополнительные затраты на QALY (годы жизни с поправкой на качество), полученные за 18-месячный временной горизонт.
QALY будут оцениваться по ответам пациентов на инструмент EQ-5D-5L (группа EuroQol — 5 параметров — 5 уровней).
Затраты, связанные с ресурсами стационарного ухода (программа медицинской информационной системы), транспортом (дневник пациента), дозированием концентрации экулизумаба (оценка стоимости), будут оцениваться с точки зрения французского медицинского страхования.
Оценки стоимости и QALY будут использоваться для оценки ICUR в рамках исследования.
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Соотношение дополнительных затрат и полезности через 5 лет (дополнительные затраты на прирост QALY) персонализированных интервалов между инфузиями экулизумаба по сравнению с обычной схемой введения без персонализации, рассчитанное по модели Маркова.
Временное ограничение: 5 лет
|
Марковская модель будет представлять клиническое прогрессирование пациента при различных состояниях здоровья за 5-летний период.
Марковское моделирование будет использовать данные, полученные в ходе испытаний, для оценки вероятностей перехода, стоимости состояния и значений полезности.
|
5 лет
|
|
Финансовые последствия за год и за 5-летний период персонализированных интервалов между инфузиями экулизумаба
Временное ограничение: в год и в течение 5 лет
|
Финансовые последствия распространения стратегии персонализированных интервалов между инфузиями экулизумаба у пациентов в стадии ремиссии с атипичным гемолитико-уремическим синдромом, требующих длительного лечения, будут оцениваться за год и за 5-летний период французской системой медицинского страхования (с использованием модель воздействия на бюджет).
|
в год и в течение 5 лет
|
|
Качество жизни, измеренное в течение 18 месяцев с использованием различных специальных шкал (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2), предназначенных для пациентов с почечной недостаточностью.
Временное ограничение: исходно, через 3, 6, 9, 12, 15 и 18 месяцев.
|
Исследование KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) представляет собой инструмент оценки качества жизни для конкретных заболеваний почек, который оценивает четыре области: здоровье, заболевание почек, влияние заболевания почек на повседневную жизнь, удовлетворенность уходом. Баллы по каждому параметру представлены в диапазоне от 0 до 100, более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Опрос RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) представляет собой специальный инструмент оценки качества жизни реципиентов почечного трансплантата. Он состоит из 32 пунктов, описывающих пять доменов: физическое здоровье, социальное функционирование, медицинское обслуживание, лечение и страх потери трансплантата. Баллы по каждому параметру представлены в диапазоне от 0 до 100, более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Исследование KDQoL-SF будет использоваться для всех пациентов, а исследование RTQ-V2 — только для пациентов с трансплантацией почки. Качество жизни будет измеряться каждые три месяца. |
исходно, через 3, 6, 9, 12, 15 и 18 месяцев.
|
|
Определение факторов внутри- и межиндивидуальной вариабельности концентраций экулизумаба.
Временное ограничение: 5 лет
|
Будет проведено исследование, чтобы определить, влияют ли биологические и генетические (дополнительные генетические варианты, являющиеся причиной ГУС) параметры на минимальные концентрации экулизумаба.
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Цитопения
- Патологические процессы
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Тромбоцитопения
- Уремия
- Синдром
- Гемолиз
- Гемолитико-уремический синдром
- Атипичный гемолитико-уремический синдром
- Азотемия
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Физиологические эффекты лекарств
- Дополняющие инактивирующие агенты
- Экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- DR200088-EspacECU
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .