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Personalisierter Abstand von Eculizumab-Infusionen basierend auf therapeutischer pharmakologischer Überwachung (EspacECU) (EspacECU)

29. Februar 2024 aktualisiert von: University Hospital, Tours

Personalisierter Abstand von Eculizumab-Infusionen basierend auf therapeutischer pharmakologischer Überwachung: Prospektive gesundheitsökonomische Bewertung bei Patienten in Remission mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom, die eine Langzeitbehandlung erfordern.

Eculizumab ist ein monoklonaler Anti-C5-Antikörper, der für seltene Krankheiten einschließlich des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms zugelassen ist. Das Dosierungsschema der Erhaltungsphase ist für alle erwachsenen Patienten identisch, aber mehrere Studien haben eine hohe interindividuelle Variabilität der Kinetik gezeigt. Eine maßgeschneiderte Verabreichung von Eculizumab basierend auf einem therapeutischen Arzneimittelmonitoring wird mit der Verabreichung im wirklichen Leben bei Erwachsenen verglichen, die an einem atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom leiden. Ziel ist es, die Effizienz der Verabreichung von Eculizumab zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eculizumab ist ein sehr teures Medikament (450 000 Euro pro Jahr und Patient). Gemäß dem üblichen Verabreichungsschema wird Eculizumab im Krankenhaus alle 14 oder 21 Tage als intravenöse Infusion verabreicht. Studien haben die Möglichkeit gezeigt, die Verabreichungsintervalle bei Patienten mit einer hohen Eculizumab-Konzentration zu verlängern.

Ein personalisierter Abstand von Eculizumab-Infusionen auf der Grundlage eines therapeutischen Medikamentenmonitorings soll die Lebensqualität des Patienten verbessern und zu erheblichen Einsparungen führen.

Aus diesen Gründen ist es das Ziel dieser Studie, die Effizienz eines personalisierten Abstands von Eculizumab-Infusionen im Vergleich zum üblichen Verabreichungsschema (ohne Personalisierung) aus Sicht der französischen Krankenversicherung zu untersuchen. Die Effizienz wird bewertet, indem die inkrementellen Kosten pro gewonnenem QALY (Quality-Adjusted Life Year) nach 18 Monaten (Dauer der Nachbeobachtung in der klinischen Studie) und nach 5 Jahren dank eines Markov-Modells geschätzt werden.

Die Gesamtdauer der Studie beträgt 24 Monate (6 Monate Einschreibung und 18 Monate Nachbeobachtung).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • APHP Tenon, Frankreich
        • Hôpital Tenon
      • Amiens, Frankreich
        • CHU Amiens Picardie
      • Angers, Frankreich
        • CHU d'Angers
      • Besançon, Frankreich
        • CHU Besançon
      • Caen, Frankreich
        • Hopital de La Cote de Nacre
      • Chartres, Frankreich
        • Hopital Louis Pasteur
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • Hopital Gabriel Montpied
      • Lyon, Frankreich
        • Hospices Civils de Lyon
      • Marseille, Frankreich
        • Hopital de la Conception
      • Nancy, Frankreich
        • Hôpitaux de Brabois
      • Nantes, Frankreich
        • Hotel Dieu
      • Necker, Frankreich
        • Hôpital Necker
      • Nice, Frankreich
        • Hopital Pasteur 2
      • Poitiers, Frankreich
        • Hôpital de la Milétrie
      • Reims, Frankreich
        • Hôpital Maison Blanche
      • Rennes, Frankreich
        • Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankreich
        • Hôpital de Bois-Guillaume
      • Strasbourg, Frankreich
        • Nouvel Hôpital Civil

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene mit atypischem hämolytischem und urämischem Syndrom, definiert durch mindestens 2 der folgenden Parameter:

    • Thrombopenie (Thrombozytenzahl < 150 G/L)
    • Mechanische lytische Anämie (Hb < 10 g/L, Laktatdehydrogenase > Obergrenze des Normalwertes, nicht nachweisbares Haptoglobin, Vorhandensein von Schistozyten im Blutausstrich)
    • Akute Niereninsuffizienz

  2. Eculizumab-Behandlung

    • Ohne Entzugsprojekt in den nächsten 18 Monaten
    • Begonnen seit mindestens 6 Monaten
    • Verabreicht mit einem unveränderten Verabreichungsschema seit mindestens 3 Monaten (erste Episode oder Rückfall)
  3. Atypisches hämolytisches und urämisches Syndrom in Remission
  4. Patienten, die eine Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Dialysepatienten.
  2. Behandelte Frauen, die eine Schwangerschaft beginnen oder planen.
  3. Patienten mit typischer oder sekundärer mikroangiopathischer hämolytischer Anämie (Medikamente, bösartige Erkrankungen, Autoimmunerkrankungen...)
  4. Patienten unter dem Schutz einer Justizbehörde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Therapeutisches Arzneimittelmonitoring
Maßgeschneiderter Dosierungsplan für Eculizumab basierend auf therapeutischer Arzneimittelüberwachung
Arzneimittel: Abstand der Eculizumab-Infusionen
Personalisiertes Intervall von Eculizumab-Infusionen unter Verwendung eines pharmakokinetischen Populationsmodells zur Schätzung der Eculizumab-Konzentration (ein einwöchiger Abstand der Eculizumab-Infusion wird entschieden, wenn die vorhergesagte Eculizumab-Konzentration im Falle eines Abstands > 150 mg/l beträgt). Der Infusionsabstand kann alle 3 Monate festgelegt werden.
Kein Eingriff: Kontrolle
Das anfängliche Eculizumab-Programm wird fortgesetzt (Real-Life-Arm). In diesem Arm werden keine Eculizumab-Dosierungen durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelles Kosten-Nutzen-Verhältnis (ICUR) nach 18 Monaten eines personalisierten Abstands von Eculizumab-Infusionen im Vergleich zum üblichen Verabreichungsschema ohne Personalisierung, aus Sicht der französischen Krankenversicherung.
Zeitfenster: 18 Monate
Der ICUR drückt die inkrementellen Kosten pro QALY (qualitätsbereinigte Lebensjahre) aus, die über einen Zeithorizont von 18 Monaten gewonnen werden. QALYs werden anhand der Patientenreaktionen auf das EQ-5D-5L-Instrument (EuroQol-Gruppe – 5 Dimensionen – 5 Stufen) geschätzt. Kosten im Zusammenhang mit Krankenhausversorgungsressourcen (medizinisches Informationssystemprogramm), Transporten (Patiententagebuch), Eculizumab-Konzentrationsdosierung (Kostenschätzung) werden aus Sicht der französischen Krankenversicherung geschätzt. Kosten- und QALY-Schätzungen werden verwendet, um den ICUR innerhalb der Studie zu schätzen.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelles Kosten-Nutzen-Verhältnis nach 5 Jahren (inkrementelle Kosten pro QALY-Gewinn) eines personalisierten Abstands der Eculizumab-Infusionen im Vergleich zum üblichen Verabreichungsschema ohne Personalisierung, geschätzt anhand eines Markov-Modells.
Zeitfenster: 5 Jahre
Ein Markov-Modell repräsentiert den klinischen Verlauf des Patienten über verschiedene Gesundheitszustände hinweg über einen Zeitraum von 5 Jahren. Die Markov-Modellierung wird die Daten innerhalb der Studie verwenden, um die Übergangswahrscheinlichkeiten, die Zustandskosten und die Nutzwerte abzuschätzen.
5 Jahre
Finanzielle Auswirkungen pro Jahr und über einen Zeitraum von 5 Jahren eines personalisierten Intervalls von Eculizumab-Infusionen
Zeitfenster: pro Jahr und über einen Zeitraum von 5 Jahren
Die finanziellen Auswirkungen der Verbreitung der Strategie der personalisierten Infusionsabstände von Eculizumab bei Patienten in Remission mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom, die eine Langzeitbehandlung erfordern, werden pro Jahr und über einen Zeitraum von 5 Jahren von der französischen Krankenversicherung geschätzt (unter Verwendung von a Budget-Impact-Modell).
pro Jahr und über einen Zeitraum von 5 Jahren
Lebensqualität gemessen über einen Zeitraum von 18 Monaten mit verschiedenen spezifischen Skalen (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) für Patienten mit Nierenerkrankungen
Zeitfenster: zu Studienbeginn 3, 6, 9, 12, 15 und 18 Monate.

Die KDQoL-SF-Umfrage (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) ist ein nierenerkrankungsspezifisches Lebensqualitätsinstrument, das vier Bereiche bewertet: Gesundheit, Nierenerkrankung, Auswirkungen der Nierenerkrankung auf das tägliche Leben, Zufriedenheit mit der Pflege. Die Werte für jede Dimension werden im Bereich von 0–100 angegeben, wobei höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen.

Der RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) Survey ist ein spezifisches Lebensqualitätsinstrument für Nierentransplantierte. Es besteht aus 32 Items, die fünf Bereiche beschreiben: Körperliche Gesundheit, soziales Funktionieren, medizinische Versorgung, Behandlung und Angst vor Transplantatverlust. Die Werte für jede Dimension werden im Bereich von 0–100 angegeben, wobei höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen.

Die KDQoL-SF-Umfrage wird für alle Patienten und die RTQ-V2-Umfrage nur für Nierentransplantationspatienten verwendet. Die Lebensqualität wird alle drei Monate gemessen.
zu Studienbeginn 3, 6, 9, 12, 15 und 18 Monate.
Bestimmung der Faktoren der intra- und interindividuellen Variabilität von Eculizumab-Konzentrationen.
Zeitfenster: 5 Jahre
Es wird eine Studie durchgeführt, um festzustellen, ob biologische und genetische (ergänzende genetische Varianten, die als Ursache von HUS gemeldet wurden) Parameter die Talspiegel von Eculizumab beeinflussen
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Tours

Mitarbeiter

Hospices Civils de Lyon
University Hospital, Strasbourg, France
University Hospital, Angers
University Hospital, Rouen
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Poitiers University Hospital
University Hospital, Clermont-Ferrand
University Hospital, Caen
Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
Rennes University Hospital
University Hospital, Lille
Nantes University Hospital
Tenon Hospital, Paris
Hôpital Necker-Enfants Malades
Centre Hospitalier of Chartres
University of Nancy
Reims University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DR200088-EspacECU

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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