Personlig avstand mellom Eculizumab-infusjoner basert på terapeutisk farmakologisk overvåking (EspacECU) (EspacECU)
Personlig avstand mellom Eculizumab-infusjoner basert på terapeutisk farmakologisk overvåking: Prospektiv helseøkonomisk evaluering hos pasienter i remisjon med atypisk hemolytisk uremisk syndrom som krever langtidsbehandling.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Eculizumab er et veldig dyrt medikament (450 000 euro per år per pasient). I henhold til det vanlige administreringsskjemaet administreres eculizumab ved intravenøs infusjon, hver 14. eller 21. dag på sykehus. Studier har vist muligheten for å forlenge administrasjonsintervallene hos pasienter med høy konsentrasjon av eculizumab.
En personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner, basert på en terapeutisk medikamentovervåking, forventes å forbedre pasientens livskvalitet og føre til betydelige besparelser.
Av disse grunner er målet med denne studien å utforske effektiviteten av en personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner sammenlignet med den vanlige administrasjonsordningen (uten personalisering) fra det franske helseforsikringsperspektivet. Effektiviteten vil bli vurdert ved å estimere den inkrementelle kostnaden per QALY (Quality-Adjusted Life Year) oppnådd ved 18 måneder (varighet av oppfølging i den kliniske studien) og ved 5 år takket være en Markov-modell.
Den totale varigheten av studien er 24 måneder (6 måneder med påmelding og 18 måneder med oppfølging).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: GATAULT PHILIPPE, Pr
- Telefonnummer: 02 47 47 37 46
- E-post: philippe.gatault@univ-tours.fr
Studiesteder
-
-
-
APHP Tenon, Frankrike
- Hopital Tenon
-
Amiens, Frankrike
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Frankrike
- CHU d'Angers
-
Besançon, Frankrike
- CHU Besançon
-
Caen, Frankrike
- Hopital de La Cote de Nacre
-
Chartres, Frankrike
- Hôpital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital de la Conception
-
Nancy, Frankrike
- Hôpitaux de Brabois
-
Nantes, Frankrike
- Hotel Dieu
-
Necker, Frankrike
- Hopital Necker
-
Nice, Frankrike
- Hopital Pasteur 2
-
Poitiers, Frankrike
- Hôpital de la Milétrie
-
Reims, Frankrike
- Hôpital Maison Blanche
-
Rennes, Frankrike
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrike
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Frankrike
- Nouvel Hôpital Civil
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Voksne med et atypisk hemolytisk og uremisk syndrom definert av minst 2 av følgende parametere:
- Trombopeni (blodplateantall < 150 G/L)
- Mekanisk lytisk anemi (Hb < 10 g/L, Laktatdehydrogenase > øvre grense for normal, upåviselig haptoglobin, tilstedeværelse av schistocytter på blodutstryk)
- Akutt nyresvikt
Eculizumab behandling
- Uten prosjekt om tilbaketrekking i de neste 18 månedene
- Startet siden minst 6 måneder
- Administrert med uendret administreringsplan siden minst 3 måneder (initial episode eller tilbakefall)
- Atypisk hemolytisk og uremisk syndrom i remisjon
- Pasienter som gir informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter i dialyse.
- Behandlede kvinner som starter eller planlegger en graviditet.
- Pasienter som lider av en typisk eller sekundær mikroangiopatisk hemolytisk anemi (medikamenter, maligniteter, autoimmun sykdom...)
- Pasienter under beskyttelse av en rettslig myndighet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Terapeutisk medikamentovervåking
Skreddersydd doseringsplan for eculizumab basert på terapeutisk medikamentovervåking
|
Personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner ved bruk av en farmakokinetisk populasjonsmodell for å estimere eculizumab-konsentrasjon (en ukes avstand med eculizumab-infusjon vil avgjøres om forventet eculizumab-konsentrasjon i tilfelle avstand er > 150 mg/L).
Avstand mellom infusjon kan bestemmes hver 3. måned.
|
|
Ingen inngripen: Kontroll
Den innledende eculizumab-planen fortsettes (virkelig arm).
Ingen eculizumab-doser utføres i denne armen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) ved 18 måneder med en personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner sammenlignet med den vanlige administrasjonsordningen uten personalisering, fra det franske helseforsikringsperspektivet.
Tidsramme: 18 måneder
|
ICUR vil uttrykke den inkrementelle kostnaden per QALY (kvalitetsjusterte leveår) oppnådd over en 18-måneders tidshorisont.
QALYs vil bli estimert fra pasientresponser på EQ-5D-5L-instrumentet (EuroQol-gruppe - 5 dimensjoner - 5 nivåer).
Kostnader knyttet til ressurser til sykehuspleie (program for medisinsk informasjonssystem), transporter (pasientdagbok), eculizumab-konsentrasjonsdosering (kostnadsestimat) vil bli estimert fra det franske helseforsikringsperspektivet.
Kostnads- og QALY-estimater vil bli brukt for å estimere ICUR innen prøveperioden.
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio ved 5 år (inkrementell kostnad per oppnådd QALY) av en personlig avstand mellom eculizumab-infusjonene sammenlignet med den vanlige administreringsordningen uten personalisering, estimert fra en Markov-modell.
Tidsramme: 5 år
|
En Markov-modell vil representere pasientens kliniske progresjon på tvers av ulike helsetilstander over en 5-års periode.
Markov-modellering vil bruke dataene i forsøket for å estimere overgangssannsynlighetene, statens kostnad og nytteverdier.
|
5 år
|
|
Økonomisk påvirkning per år og over en 5-års periode med en personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner
Tidsramme: per år og over en 5-års periode
|
Den økonomiske konsekvensen av å spre strategien med personlig avstand mellom eculizumab-infusjoner, hos pasienter i remisjon med atypisk hemolytisk uremisk syndrom som krever langtidsbehandling, vil bli estimert per år og over en 5-års periode, fra den franske helseforsikringen (ved hjelp av en budsjetteffektmodell).
|
per år og over en 5-års periode
|
|
Livskvalitet målt over en 18-måneders periode ved bruk av forskjellige spesifikke skalaer (KDQoL-SF, ReTransQoL-versjon 2) dedikert til pasienter med nyresykdom
Tidsramme: ved baseline, 3, 6, 9, 12, 15 og 18 måneder.
|
KDQoL-SF (Nyresykdom og Livskvalitet™ Short Form) undersøkelse er et nyresykdomsspesifikt livskvalitetsinstrument som vurderer fire domener: helse, nyresykdom, effekter av nyresykdom på dagliglivet, tilfredshet med omsorg. Skårer for hver dimensjon rapporteres innenfor området 0-100, høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet. RTQ-V2 (ReTransQoL-versjon 2) undersøkelse er et spesifikt livskvalitetsinstrument for nyretransplanterte. Den består av 32 elementer som beskriver fem domener: Fysisk helse, sosial funksjon, medisinsk behandling, behandling og frykt for å miste graft. Skårer for hver dimensjon rapporteres innenfor området 0-100, høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet. KDQoL-SF-undersøkelse vil bli brukt for alle pasienter, og RTQ-V2-undersøkelse kun for nyretransplanterte pasienter. Livskvaliteten vil bli målt hver tredje måned. |
ved baseline, 3, 6, 9, 12, 15 og 18 måneder.
|
|
Bestemme faktorene for intra- og interindividuell variasjon av eculizumabkonsentrasjoner.
Tidsramme: 5 år
|
En studie vil bli utført for å avgjøre om biologiske og genetiske (komplementgenetiske varianter rapportert som årsak til HUS) parametere påvirker bunnkonsentrasjoner av eculizumab
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Sykdom
- Hematologiske sykdommer
- Anemi
- Trombocytopeni
- Blodplateforstyrrelser
- Anemi, hemolytisk
- Trombotiske mikroangiopatier
- Uremi
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Syndrom
- Azotemi
- Hemolyse
- Hemolytisk-uremisk syndrom
- Atypisk hemolytisk uremisk syndrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Kompletter inaktiveringsmidler
- Eculizumab
Andre studie-ID-numre
- DR200088-EspacECU
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .