Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepersonaliseerde spatiëring van eculizumab-infusies op basis van therapeutische farmacologische monitoring (EspacECU) (EspacECU)

29 februari 2024 bijgewerkt door: University Hospital, Tours

Gepersonaliseerde afstand van eculizumab-infusies op basis van therapeutische farmacologische monitoring: prospectieve gezondheidseconomische evaluatie bij patiënten in remissie met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom die langdurige behandeling vereisen.

Eculizumab is een anti-C5 monoklonaal antilichaam dat is goedgekeurd voor zeldzame ziekten, waaronder atypisch hemolytisch-uremisch syndroom. Het doseringsregime in de onderhoudsfase is identiek voor alle volwassen patiënten, maar verschillende onderzoeken hebben een grote interindividuele kinetische variabiliteit aangetoond. Een op maat gemaakte toediening van eculizumab op basis van therapeutische geneesmiddelmonitoring zal worden vergeleken met real-life toediening bij volwassenen die lijden aan een atypisch hemolytisch-uremisch syndroom. Het doel is om de efficiëntie van de toediening van eculizumab te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Eculizumab is een erg duur medicijn (450 000 euro per jaar per patiënt). Volgens het gebruikelijke toedieningsschema wordt eculizumab toegediend via intraveneuze infusie, elke 14 of 21 dagen in het ziekenhuis. Studies hebben de mogelijkheid aangetoond om de toedieningsintervallen te verlengen bij patiënten met een hoge concentratie eculizumab.

Verwacht wordt dat een gepersonaliseerde verdeling van eculizumab-infusies, gebaseerd op therapeutische geneesmiddelmonitoring, de levenskwaliteit van de patiënt zal verbeteren en tot aanzienlijke besparingen zal leiden.

Om deze redenen is het doel van deze studie om de efficiëntie te onderzoeken van een gepersonaliseerde spatiëring van eculizumab-infusies in vergelijking met het gebruikelijke toedieningsschema (zonder personalisatie) vanuit het perspectief van de Franse ziekteverzekering. De efficiëntie zal worden beoordeeld door de incrementele kosten per gewonnen QALY (Quality-Adjusted Life Year) te schatten na 18 maanden (duur van de follow-up in de klinische studie) en na 5 jaar dankzij een Markov-model.

De totale duur van de studie is 24 maanden (6 maanden inschrijving en 18 maanden follow-up).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • APHP Tenon, Frankrijk
        • Hopital Tenon
      • Amiens, Frankrijk
        • CHU Amiens Picardie
      • Angers, Frankrijk
        • CHU d'Angers
      • Besançon, Frankrijk
        • CHU Besançon
      • Caen, Frankrijk
        • Hopital de La Cote de Nacre
      • Chartres, Frankrijk
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk
        • Hôpital Gabriel Montpied
      • Lyon, Frankrijk
        • Hospices Civils de Lyon
      • Marseille, Frankrijk
        • Hôpital de la Conception
      • Nancy, Frankrijk
        • Hôpitaux de Brabois
      • Nantes, Frankrijk
        • Hotel Dieu
      • Necker, Frankrijk
        • Hopital Necker
      • Nice, Frankrijk
        • Hopital Pasteur 2
      • Poitiers, Frankrijk
        • Hôpital de la Milétrie
      • Reims, Frankrijk
        • Hôpital Maison Blanche
      • Rennes, Frankrijk
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrijk
        • Hôpital de Bois-Guillaume
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Nouvel Hopital Civil

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassenen met een atypisch hemolytisch en uremisch syndroom gedefinieerd door ten minste 2 van de volgende parameters:

    • Trombopenie (aantal bloedplaatjes < 150 G/L)
    • Mechanische lytische anemie (Hb < 10 g/l, lactaatdehydrogenase > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schistocyten op bloeduitstrijkje)
    • Acuut nierfalen

  2. Eculizumab-behandeling

    • Zonder project van terugtrekking in de komende 18 maanden
    • Gestart sinds minimaal 6 maanden
    • Toegediend met een ongewijzigd toedieningsschema sinds ten minste 3 maanden (eerste episode of terugval)
  3. Atypisch hemolytisch en uremisch syndroom in remissie
  4. Patiënten die geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Dialysepatiënten.
  2. Vrouwen behandeld bij het starten of plannen van een zwangerschap.
  3. Patiënten die lijden aan een typische of secundaire microangiopathische hemolytische anemie (geneesmiddelen, maligniteiten, auto-immuunziekte...)
  4. Patiënten onder bescherming van een gerechtelijke instantie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Therapeutische drugsmonitoring
Op maat gemaakt doseringsschema voor eculizumab op basis van therapeutische geneesmiddelmonitoring
Geneesmiddel: Afstand tussen infusies met Eculizumab
Gepersonaliseerde spatiëring van eculizumab-infusies met behulp van een farmacokinetisch populatiemodel om de eculizumab-concentratie te schatten (een week interval van eculizumab-infusie zal beslissen als de voorspelde eculizumab-concentratie in het geval van spatiëring > 150 mg/l is). De infusieafstand kan om de 3 maanden worden bepaald.
Geen tussenkomst: Controle
Het initiële eculizumab-schema wordt voortgezet (real-life arm). In deze arm worden geen doseringen van eculizumab uitgevoerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementele kosten-utiliteitsratio (ICUR) na 18 maanden van een gepersonaliseerde spatiëring van eculizumab-infusies in vergelijking met het gebruikelijke toedieningsschema zonder personalisatie, vanuit het perspectief van de Franse ziektekostenverzekering.
Tijdsspanne: 18 maanden
De ICUR drukt de incrementele kosten uit per gewonnen QALY (Quality-adjusted Life Years) over een tijdshorizon van 18 maanden. QALY's zullen worden geschat op basis van de respons van de patiënt op het EQ-5D-5L-instrument (EuroQol-groep - 5 dimensies - 5 niveaus). Kosten met betrekking tot ziekenhuiszorgmiddelen (programma voor gemedicaliseerd informatiesysteem), transporten (patiëntendagboek), dosering van eculizumab-concentratie (kostenraming) zullen worden geschat vanuit het perspectief van de Franse ziekteverzekering. Kosten- en QALY-schattingen zullen worden gebruikt om de ICUR binnen de studie te schatten.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementele kosten-utiliteitsratio na 5 jaar (incrementele kosten per gewonnen QALY) van een gepersonaliseerde spatiëring van de eculizumab-infusies in vergelijking met het gebruikelijke toedieningsschema zonder personalisatie, geschat op basis van een Markov-model.
Tijdsspanne: 5 jaar
Een Markov-model zal de klinische progressie van de patiënt in verschillende gezondheidstoestanden over een periode van 5 jaar weergeven. Markov-modellering zal de gegevens binnen de proef gebruiken om de overgangskansen, de toestandskosten en gebruikswaarden te schatten.
5 jaar
Financiële impact per jaar en over een periode van 5 jaar van een gepersonaliseerde sparing van eculizumab-infusies
Tijdsspanne: per jaar en over een periode van 5 jaar
De financiële impact van het verspreiden van de strategie van gepersonaliseerde spatiëring van eculizumab-infusies bij patiënten in remissie met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom die langdurige behandeling vereisen, zal per jaar en over een periode van 5 jaar worden geschat door de Franse ziekteverzekering (met behulp van een budget impactmodel).
per jaar en over een periode van 5 jaar
Kwaliteit van leven gemeten over een periode van 18 maanden met behulp van verschillende specifieke schalen (KDQoL-SF, ReTransQoL-versie 2) speciaal voor patiënten met nierziekte
Tijdsspanne: bij baseline, 3, 6, 9, 12, 15 en 18 maanden.

KDQoL-SF-enquête (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) is een nierziektespecifiek levenskwaliteitsinstrument dat vier domeinen beoordeelt: gezondheid, nierziekte, effecten van nierziekte op het dagelijks leven, tevredenheid met de zorg. Scores voor elke dimensie worden gerapporteerd binnen het bereik van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven aangeven.

RTQ-V2-onderzoek (ReTransQoL-versie 2) is een specifiek instrument voor de kwaliteit van leven van niertransplantatiepatiënten. Het bestaat uit 32 items die vijf domeinen beschrijven: lichamelijke gezondheid, sociaal functioneren, medische zorg, behandeling en angst om een ​​transplantaat te verliezen. Scores voor elke dimensie worden gerapporteerd binnen het bereik van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven aangeven.

De KDQoL-SF-enquête wordt gebruikt voor alle patiënten en de RTQ-V2-enquête alleen voor niertransplantatiepatiënten. Elke drie maanden wordt de kwaliteit van leven gemeten.
bij baseline, 3, 6, 9, 12, 15 en 18 maanden.
Bepaling van de factoren van intra- en interindividuele variabiliteit van eculizumab-concentraties.
Tijdsspanne: 5 jaar
Er zal een studie worden uitgevoerd om te bepalen of biologische en genetische (complementaire genetische varianten gerapporteerd als oorzaak van HUS) parameters dalconcentraties van eculizumab beïnvloeden
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Tours

Medewerkers

Hospices Civils de Lyon
University Hospital, Strasbourg, France
University Hospital, Angers
University Hospital, Rouen
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Poitiers University Hospital
University Hospital, Clermont-Ferrand
University Hospital, Caen
Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
Rennes University Hospital
University Hospital, Lille
Nantes University Hospital
Tenon Hospital, Paris
Hôpital Necker-Enfants Malades
Centre Hospitalier of Chartres
University of Nancy
Reims University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DR200088-EspacECU

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Afstand tussen infusies met Eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren