Personalizované rozmístění infuzí ekulizumabu na základě terapeutického farmakologického monitorování (EspacECU) (EspacECU)
Personalizované rozmístění infuzí ekulizumabu na základě terapeutického farmakologického monitorování: Prospektivní zdravotně-ekonomické hodnocení u pacientů v remisi s atypickým hemolytickým uremickým syndromem vyžadujícím dlouhodobou léčbu.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Eculizumab je velmi drahý lék (450 000 eur ročně na pacienta). Podle obvyklého schématu podávání se ekulizumab podává intravenózní infuzí každých 14 nebo 21 dní v nemocnici. Studie prokázaly možnost prodloužení intervalů podávání u pacientů s vysokou koncentrací eculizumabu.
Očekává se, že personalizované rozmístění infuzí ekulizumabu na základě terapeutického monitorování léků zlepší kvalitu života pacienta a povede k podstatným úsporám.
Z těchto důvodů je cílem této studie prozkoumat účinnost personalizovaného rozmístění infuzí eculizumabu ve srovnání s obvyklým schématem podávání (bez personalizace) z pohledu francouzského zdravotního pojištění. Účinnost bude posouzena odhadem přírůstkových nákladů na QALY (Quality-Adjusted Life Year) získaných po 18 měsících (doba sledování v klinické studii) a po 5 letech díky Markovově modelu.
Celková délka studia je 24 měsíců (6 měsíců zápisu a 18 měsíců sledování).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
APHP Tenon, Francie
- Hopital Tenon
-
Amiens, Francie
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Francie
- CHU d'Angers
-
Besançon, Francie
- CHU Besançon
-
Caen, Francie
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Francie
- Hopital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Francie
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Francie
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Francie
- Hôpital de la Conception
-
Nancy, Francie
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Francie
- Hotel Dieu
-
Necker, Francie
- Hôpital Necker
-
Nice, Francie
- Hopital Pasteur 2
-
Poitiers, Francie
- Hopital de la Milétrie
-
Reims, Francie
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Francie
- Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Francie
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Francie
- Nouvel Hopital Civil
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Dospělí s atypickým hemolytickým a uremickým syndromem definovaným alespoň 2 z následujících parametrů:
- Trombopenie (počet krevních destiček < 150 G/l)
- Mechanická lytická anémie (Hb < 10 g/l, laktátdehydrogenáza > horní hranice normy, nedetekovatelný haptoglobin, přítomnost schistocytů na krevním nátěru)
- Akutní selhání ledvin
Léčba ekulizumabem
- Bez projektu stažení v příštích 18 měsících
- Začalo minimálně od 6 měsíců
- Podáváno v nezměněném schématu podávání po dobu nejméně 3 měsíců (počáteční epizoda nebo relaps)
- Atypický hemolytický a uremický syndrom v remisi
- Pacienti, kteří dávají informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti na dialýze.
- Ženy léčené při zahájení nebo plánování těhotenství.
- Pacienti s typickou nebo sekundární mikroangiopatickou hemolytickou anémií (léky, malignity, autoimunitní onemocnění...)
- Pacienti pod ochranou soudního orgánu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Terapeutické monitorování léků
Přizpůsobené dávkovací schéma pro eculizumab na základě terapeutického monitorování léků
|
Personalizované rozmístění infuzí eculizumabu pomocí farmakokinetického populačního modelu k odhadu koncentrace eculizumabu (jednotýdenní interval infuze eculizumabu se rozhodne, pokud je předpokládaná koncentrace eculizumabu v případě odstupu > 150 mg/l).
O intervalu infuze lze rozhodnout každé 3 měsíce.
|
|
Žádný zásah: Řízení
Počáteční schéma ekulizumabu pokračuje (reálná větev).
V této větvi se neprovádějí žádné dávky ekulizumabu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) po 18 měsících personalizovaného odstupu infuzí ekulizumabu ve srovnání s obvyklým schématem podávání bez personalizace z pohledu francouzského zdravotního pojištění.
Časové okno: 18 měsíců
|
ICUR bude vyjadřovat přírůstkové náklady na QALY (Quality-adjusted Life Years) získané v 18měsíčním časovém horizontu.
Hodnoty QALY budou odhadnuty z reakcí pacientů na přístroj EQ-5D-5L (skupina EuroQol – 5 dimenzí – 5 úrovní).
Náklady související se zdroji nemocniční péče (program lékařského informačního systému), transporty (deník pacienta), dávkováním koncentrace eculizumabu (odhad nákladů) budou odhadnuty z pohledu francouzského zdravotního pojištění.
K odhadu ICUR v rámci studie budou použity odhady nákladů a QALY.
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přírůstkový poměr nákladů a užitné hodnoty po 5 letech (přírůstkové náklady na získané QALY) personalizovaného odstupu infuzí ekulizumabu ve srovnání s obvyklým schématem podávání bez personalizace, odhadnutý z Markovova modelu.
Časové okno: 5 let
|
Markovův model bude reprezentovat klinickou progresi pacienta napříč různými zdravotními stavy po dobu 5 let.
Markovovo modelování použije data v rámci pokusu k odhadu pravděpodobností přechodu, nákladů a užitných hodnot stavu.
|
5 let
|
|
Finanční dopad za rok a během 5letého období personalizovaného rozmístění infuzí eculizumabu
Časové okno: ročně a po dobu 5 let
|
Finanční dopad rozšíření strategie personalizovaného odstupňování infuzí eculizumabu u pacientů v remisi s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem vyžadujícím dlouhodobou léčbu bude odhadnut ročně a po dobu 5 let z francouzské zdravotní pojišťovny (pomocí model dopadu na rozpočet).
|
ročně a po dobu 5 let
|
|
Kvalita života měřená po dobu 18 měsíců pomocí různých specifických škál (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) určených pacientům s onemocněním ledvin
Časové okno: na začátku, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců.
|
Průzkum KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) je nástroj kvality života specifický pro onemocnění ledvin, který hodnotí čtyři oblasti: zdraví, onemocnění ledvin, vliv onemocnění ledvin na každodenní život, spokojenost s péčí. Skóre pro každou dimenzi se uvádí v rozmezí 0–100, vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím. Průzkum RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) je specifickým nástrojem kvality života pro příjemce ledvinového transplantátu. Skládá se z 32 položek popisujících pět oblastí: fyzické zdraví, sociální fungování, lékařská péče, léčba a strach ze ztráty štěpu. Skóre pro každou dimenzi se uvádí v rozmezí 0–100, vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím. Průzkum KDQoL-SF bude použit pro všechny pacienty a průzkum RTQ-V2 pouze pro pacienty po transplantaci ledviny. Kvalita života se bude měřit každé tři měsíce. |
na začátku, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců.
|
|
Stanovení faktorů intra- a inter-individuální variability koncentrací eculizumabu.
Časové okno: 5 let
|
Bude provedena studie, která určí, zda biologické a genetické (doplňkové genetické varianty uváděné jako příčina HUS) parametry ovlivňují minimální koncentrace eculizumabu
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Cytopenie
- Patologické procesy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Choroba
- Hematologická onemocnění
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Trombocytopenie
- Urémie
- Syndrom
- Hemolýza
- Hemolyticko-uremický syndrom
- Atypický hemolytický uremický syndrom
- Azotemie
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Doplňkové inaktivační látky
- Eculizumab
Další identifikační čísla studie
- DR200088-EspacECU
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .