Az ekulizumab infúziók személyre szabott távolsága a terápiás farmakológiai monitorozáson (EspacECU) alapul (EspacECU)
Az ekulizumab infúziók személyre szabott távolsága terápiás farmakológiai monitorozás alapján: Prospektív egészségügyi-gazdasági értékelés az atipikus hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő, hosszú távú kezelést igénylő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ekulizumab nagyon drága gyógyszer (évente betegenként 450 000 euró). A szokásos adagolási séma szerint az ekulizumabot intravénás infúzióban adják be, 14 vagy 21 naponta a kórházban. A vizsgálatok kimutatták az adagolási intervallumok meghosszabbításának lehetőségét azoknál a betegeknél, akiknél magas az ekulizumab koncentrációja.
Az ekulizumab infúziók személyre szabott, terápiás gyógyszermonitorozáson alapuló elosztása várhatóan javítja a beteg életminőségét és jelentős megtakarítást eredményez.
Ezen okokból kifolyólag ennek a tanulmánynak az a célja, hogy feltárja az ekulizumab infúziók személyre szabott időközének hatékonyságát a szokásos (személyre szabás nélküli) adagolási rendszerhez képest a francia egészségbiztosítás szempontjából. A hatékonyságot a QALY-nkénti (Quality-Adjusted Life Year) növekményes költség becslésével értékelik, amely 18 hónap (a klinikai vizsgálat követésének időtartama) és 5 év után a Markov-modellnek köszönhetően nyerhető.
A vizsgálat teljes időtartama 24 hónap (6 hónap a beiratkozás és 18 hónap az utánkövetés).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
APHP Tenon, Franciaország
- Hôpital Tenon
-
Amiens, Franciaország
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Franciaország
- CHU d'Angers
-
Besançon, Franciaország
- CHU Besançon
-
Caen, Franciaország
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Franciaország
- Hôpital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Franciaország
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Franciaország
- Hopital de la Conception
-
Nancy, Franciaország
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Franciaország
- Hôtel Dieu
-
Necker, Franciaország
- Hopital Necker
-
Nice, Franciaország
- Hôpital Pasteur 2
-
Poitiers, Franciaország
- Hopital de la Milétrie
-
Reims, Franciaország
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Franciaország
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Franciaország
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Franciaország
- Nouvel hopital civil
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Atípusos hemolitikus és urémiás szindrómában szenvedő felnőttek, akiket az alábbi paraméterek közül legalább 2 határoz meg:
- Trombopenia (thrombocytaszám < 150 G/l)
- Mechanikus lítikus anaemia (Hb < 10 g/l, laktát-dehidrogenáz > normál felső határ, haptoglobin nem mutatható ki, schistocyták jelenléte a vérkeneten)
- Akut veseelégtelenség
Ekulizumab kezelés
- Kilépési projekt nélkül a következő 18 hónapban
- Legalább 6 hónapja kezdődött
- Legalább 3 hónapja változatlan adagolási rend szerint adják (kezdeti epizód vagy relapszus)
- Atípusos hemolitikus és urémiás szindróma remisszióban
- Betegek, akik tájékozott beleegyezést adnak.
Kizárási kritériumok:
- Dialízis alatt álló betegek.
- Terhességet kezdődő vagy azt tervező nők, akiket kezeltek.
- Tipikus vagy másodlagos mikroangiopátiás hemolitikus anémiában szenvedő betegek (gyógyszerek, rosszindulatú daganatok, autoimmun betegségek...)
- Bírói hatóság védelme alatt álló betegek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Terápiás gyógyszerellenőrzés
Az ekulizumab testreszabott adagolási ütemezése a terápiás gyógyszermonitorozás alapján
|
Az ekulizumab infúziók személyre szabott távolsága farmakokinetikai populációs modell segítségével az ekulizumab koncentrációjának becslésére (az ekulizumab infúzió egyhetes intervallumát kell eldönteni, ha a becsült ekulizumab-koncentráció távolság esetén > 150 mg/l).
Az infúzió beadási időköze 3 havonta határozható meg.
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
A kezdeti ekulizumab-sémát folytatják (valós életű kar).
Ebben a karban nem adnak ekulizumabot.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Növekményes költség-haszon arány (ICUR) 18 hónapos ekulizumab-infúziók személyre szabott intervallumában a szokásos, személyre szabott adagolási rendszerhez képest, a francia egészségbiztosítás szempontjából.
Időkeret: 18 hónap
|
Az ICUR a 18 hónapos időhorizonton elért QALY-nkénti (Quality-Adjusted Life Years) növekményes költséget fogja kifejezni.
A QALY-értékeket a betegek EQ-5D-5L műszerre adott válaszai alapján becsülik meg (EuroQol csoport – 5 dimenzió – 5 szint).
A kórházi ellátás erőforrásaival (orvosi információs rendszer program), a szállításokkal (betegnapló), az ekulizumab koncentráció adagolásával (költségbecslés) kapcsolatos költségeket a francia egészségbiztosítás szempontjából becsüljük meg.
Költség- és QALY-becslések kerülnek felhasználásra a próbaidőszakon belüli ICUR becsléséhez.
|
18 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ekulizumab infúziók személyre szabott távolságának növekményes költség-haszon aránya 5 év után (növekményes költség / nyert QALY) a szokásos, személyre szabás nélküli adagolási rendszerhez képest, Markov-modell alapján becsülve.
Időkeret: 5 év
|
A Markov-modell a páciens klinikai progresszióját fogja reprezentálni a különböző egészségi állapotokban 5 éven keresztül.
A Markov-modellezés a kísérleten belüli adatokat használja fel az átmenet valószínűségének, az állapotköltség és a hasznosságértékek becslésére.
|
5 év
|
|
Az ekulizumab infúziók személyre szabott időközének pénzügyi hatása évente és 5 évre
Időkeret: évente és 5 éves időszakon keresztül
|
Az ekulizumab-infúziók személyre szabott időközének stratégiájának elterjesztésének pénzügyi hatását az atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő, hosszú távú kezelést igénylő betegek remissziójában a francia egészségbiztosító évente és 5 éves periódusra becsüli (egy költségvetési hatás modell).
|
évente és 5 éves időszakon keresztül
|
|
Az életminőséget 18 hónapon keresztül mérik, különböző speciális skálákkal (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) a vesebetegségben szenvedő betegek számára
Időkeret: kiinduláskor, 3, 6, 9, 12, 15 és 18 hónapos korban.
|
A KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) felmérés egy vesebetegség-specifikus életminőség-mérőeszköz, amely négy területet mér fel: egészség, vesebetegség, a vesebetegség hatása a mindennapi életre, az ellátással való elégedettség. Az egyes dimenziók pontszámai 0-100 között vannak, a magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget jeleznek. Az RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) felmérés a vesetranszplantált recipiensek életminőségének specifikus eszköze. 32 elemből áll, amelyek öt területet írnak le: fizikai egészség, szociális működés, orvosi ellátás, kezelés és félelem a graft elvesztésétől. Az egyes dimenziók pontszámai 0-100 között vannak, a magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget jeleznek. A KDQoL-SF felmérést minden betegnél, az RTQ-V2 felmérést pedig csak a vesetranszplantált betegeknél alkalmazzák. Az életminőséget háromhavonta mérik. |
kiinduláskor, 3, 6, 9, 12, 15 és 18 hónapos korban.
|
|
Az ekulizumab koncentrációk intra- és inter-egyed variabilitásának tényezőinek meghatározása.
Időkeret: 5 év
|
Vizsgálatot végeznek annak meghatározására, hogy a biológiai és genetikai (a HUS-t okozó komplement genetikai variánsok) paraméterek befolyásolják-e az ekulizumab minimális koncentrációját
|
5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urogenitális betegségek
- Citopénia
- Patológiás folyamatok
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Thrombocytopenia
- Uremia
- Szindróma
- Hemolízis
- Hemolitikus-urémiás szindróma
- Atípusos hemolitikus urémiás szindróma
- Azotemia
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DR200088-EspacECU
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .