Espacement Personnalisé des Perfusions d'Eculizumab Basé sur le Suivi Pharmacologique Thérapeutique (EspacECU) (EspacECU)
Espacement personnalisé des perfusions d'éculizumab basé sur le suivi pharmacologique thérapeutique : évaluation médico-économique prospective chez les patients en rémission atteints d'un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement à long terme.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'éculizumab est un médicament très cher (450 000 euros par an et par patient). Selon le schéma d'administration habituel, l'eculizumab est administré par perfusion intraveineuse, tous les 14 ou 21 jours à l'hôpital. Des études ont montré la possibilité d'allonger les intervalles d'administration chez les patients présentant une concentration élevée d'éculizumab.
Un espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab, basé sur un suivi thérapeutique médicamenteux, devrait améliorer la qualité de vie du patient et conduire à des économies substantielles.
Pour ces raisons, l'objectif de cette étude est d'explorer l'efficacité d'un espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab par rapport au schéma d'administration habituel (sans personnalisation) du point de vue de l'Assurance Maladie. L'efficacité sera évaluée en estimant le coût incrémental par QALY (Quality-Adjusted Life Year) gagnée à 18 mois (durée de suivi dans l'essai clinique) et à 5 ans grâce à un modèle de Markov.
La durée totale de l'étude est de 24 mois (6 mois d'inscription et 18 mois de suivi).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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APHP Tenon, France
- Hôpital Tenon
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Amiens, France
- CHU Amiens Picardie
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Angers, France
- CHU d'Angers
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Besançon, France
- CHU Besançon
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Caen, France
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres, France
- Hôpital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand, France
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon, France
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille, France
- Hopital de la Conception
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Nancy, France
- Hopitaux de Brabois
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Nantes, France
- Hôtel Dieu
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Necker, France
- Hopital Necker
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Nice, France
- Hôpital Pasteur 2
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Poitiers, France
- Hopital de la Milétrie
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Reims, France
- Hopital Maison Blanche
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Rennes, France
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen, France
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg, France
- Nouvel hopital civil
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Adultes présentant un syndrome hémolytique et urémique atypique défini par au moins 2 des paramètres suivants :
- Thrombopénie (numération plaquettaire < 150 G/L)
- Anémie lytique mécanique (Hb < 10 g/L, Lactate déshydrogénase > limite supérieure de la normale, haptoglobine indétectable, présence de schizocytes sur frottis sanguin)
- Insuffisance rénale aiguë
Traitement par éculizumab
- Sans projet de retrait dans les 18 prochains mois
- Commencé depuis au moins 6 mois
- Administré avec un schéma d'administration inchangé depuis au moins 3 mois (épisode initial ou rechute)
- Syndrome hémolytique et urémique atypique en rémission
- Les patients qui donnent leur consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Patients dialysés.
- Femmes traitées commençant ou planifiant une grossesse.
- Patients souffrant d'une anémie hémolytique microangiopathique typique ou secondaire (médicaments, tumeurs malignes, maladie auto-immune...)
- Patients sous protection d'une autorité judiciaire
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Suivi thérapeutique médicamenteux
Schéma posologique personnalisé pour l'eculizumab basé sur le suivi thérapeutique des médicaments
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Espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab à l'aide d'un modèle de population pharmacocinétique pour estimer la concentration d'eculizumab (un espacement d'une semaine des perfusions d'eculizumab sera décidé si la concentration d'eculizumab prévue en cas d'espacement est > 150 mg/L).
L'espacement des perfusions peut être décidé tous les 3 mois.
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Aucune intervention: Contrôle
Le schéma initial d'eculizumab est poursuivi (bras vie réelle).
Aucune dose d'eculizumab n'est effectuée dans ce bras.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rapport Coût-Utilité Incrémental (ICUR) à 18 mois d'un espacement personnalisé des perfusions d'éculizumab par rapport au schéma d'administration habituel sans personnalisation, du point de vue de l'Assurance Maladie.
Délai: 18 mois
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L'ICUR exprimera le coût incrémental par QALY (années de vie ajustées à la qualité) gagnées sur un horizon temporel de 18 mois.
Les QALY seront estimées à partir des réponses des patients à l'instrument EQ-5D-5L (groupe EuroQol - 5 dimensions - 5 niveaux).
Les coûts liés aux ressources de soins hospitaliers (programme de système d'information médicalisé), aux transports (carnet patient), au dosage de la concentration d'eculizumab (estimation des coûts) seront estimés du point de vue de l'Assurance Maladie.
Les estimations de coût et de QALY seront utilisées pour estimer l'ICUR intra-essai.
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incremental Cost-Utility Ratio à 5 ans (coût incrémental par QALY gagnée) d'un espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab par rapport au schéma d'administration habituel sans personnalisation, estimé à partir d'un modèle de Markov.
Délai: 5 années
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Un modèle de Markov représentera la progression clinique du patient à travers différents états de santé sur une période de 5 ans.
La modélisation de Markov utilisera les données intra-essai pour estimer les probabilités de transition, le coût d'état et les valeurs d'utilité.
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5 années
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Impact financier par an et sur 5 ans d'un espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab
Délai: par an et sur une période de 5 ans
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L'impact financier de la généralisation de la stratégie d'espacement personnalisé des perfusions d'eculizumab, chez les patients en rémission atteints d'un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours, sera estimé par an et sur une période de 5 ans, auprès de l'Assurance Maladie modèle d'impact budgétaire).
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par an et sur une période de 5 ans
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Qualité de vie mesurée sur une période de 18 mois à l'aide de différentes échelles spécifiques (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) dédiées aux patients atteints d'insuffisance rénale
Délai: au départ, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois.
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L'enquête KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) est un instrument de qualité de vie spécifique aux maladies rénales qui évalue quatre domaines : la santé, les maladies rénales, les effets des maladies rénales sur la vie quotidienne, la satisfaction à l'égard des soins. Les scores pour chaque dimension sont rapportés dans une fourchette de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé. L'enquête RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) est un instrument spécifique de qualité de vie pour les receveurs de greffe rénale. Il comprend 32 éléments décrivant cinq domaines : la santé physique, le fonctionnement social, les soins médicaux, le traitement et la peur de perdre le greffon. Les scores pour chaque dimension sont rapportés dans une fourchette de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé. L'enquête KDQoL-SF sera utilisée pour tous les patients, et l'enquête RTQ-V2 pour les patients transplantés rénaux uniquement. La qualité de vie sera mesurée tous les trois mois. |
au départ, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois.
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Détermination des facteurs de variabilité intra et interindividuelle des concentrations d'éculizumab.
Délai: 5 années
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Une étude sera réalisée pour déterminer si les paramètres biologiques et génétiques (variants génétiques complémentaires signalés comme cause du SHU) influencent les concentrations minimales d'eculizumab
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Cytopénie
- Processus pathologiques
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladie
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Thrombocytopénie
- Urémie
- Syndrome
- Hémolyse
- Syndrome hémolytique urémique
- Syndrome hémolytique et urémique atypique
- Azotémie
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Effets physiologiques des drogues
- Agents inactivateurs du complément
- Éculizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- DR200088-EspacECU
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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