Espaciamiento Personalizado de Infusiones de Eculizumab Basado en Monitoreo Farmacológico Terapéutico (EspacECU) (EspacECU)
Espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab basado en el seguimiento farmacológico terapéutico: evaluación prospectiva económico-sanitaria en pacientes en remisión con síndrome hemolítico urémico atípico que requieren tratamiento a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Eculizumab es un fármaco muy caro (450 000 euros al año por paciente). Según el esquema de administración habitual, el eculizumab se administra por infusión intravenosa, cada 14 o 21 días en el hospital. Los estudios han demostrado la posibilidad de ampliar los intervalos de administración en pacientes con una alta concentración de eculizumab.
Se espera que un espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab, basado en una monitorización terapéutica del fármaco, mejore la calidad de vida del paciente y genere ahorros sustanciales.
Por estas razones, el objetivo de este estudio es explorar la eficacia de un espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab en comparación con el esquema de administración habitual (sin personalización) desde la perspectiva del seguro de salud francés. La eficiencia se evaluará estimando el coste incremental por QALY (Quality-Adjusted Life Year) ganado a los 18 meses (duración del seguimiento en el ensayo clínico) ya los 5 años gracias a un modelo de Markov.
La duración total del estudio es de 24 meses (6 meses de inscripción y 18 meses de seguimiento).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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APHP Tenon, Francia
- Hopital Tenon
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Amiens, Francia
- Chu Amiens Picardie
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Angers, Francia
- CHU d'Angers
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Besançon, Francia
- CHU Besançon
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Caen, Francia
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres, Francia
- Hôpital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand, Francia
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille, Francia
- Hopital de la Conception
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Nancy, Francia
- Hopitaux de Brabois
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Nantes, Francia
- Hôtel Dieu
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Necker, Francia
- Hopital Necker
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Nice, Francia
- Hôpital Pasteur 2
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Poitiers, Francia
- Hopital de la Milétrie
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Reims, Francia
- Hopital Maison Blanche
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Rennes, Francia
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen, Francia
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg, Francia
- Nouvel hopital civil
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Adultos con un síndrome hemolítico y urémico atípico definido por al menos 2 de los siguientes parámetros:
- Trombopenia (recuento de plaquetas < 150 G/L)
- Anemia lítica mecánica (Hb < 10 g/L, lactato deshidrogenasa > límite superior de normalidad, haptoglobina indetectable, presencia de esquistocitos en frotis de sangre)
- Fallo renal agudo
tratamiento con eculizumab
- Sin proyecto de retiro en los próximos 18 meses
- Comenzado desde al menos 6 meses
- Administrado con un programa de administración sin cambios desde al menos 3 meses (episodio inicial o recaída)
- Síndrome hemolítico y urémico atípico en remisión
- Pacientes que dan su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes en diálisis.
- Mujeres tratadas que inician o planean un embarazo.
- Pacientes que padecen una anemia hemolítica microangiopática típica o secundaria (fármacos, neoplasias malignas, enfermedades autoinmunes...)
- Pacientes bajo la protección de una autoridad judicial
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Monitoreo de medicamentos terapéuticos
Programa de dosificación personalizado para eculizumab basado en la monitorización terapéutica del fármaco
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Espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab utilizando un modelo poblacional farmacocinético para estimar la concentración de eculizumab (se decidirá un espaciamiento de una semana de la infusión de eculizumab si la concentración de eculizumab prevista en caso de espaciamiento es > 150 mg/L).
El espaciamiento de la infusión se puede decidir cada 3 meses.
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Sin intervención: Control
Se continúa el programa inicial de eculizumab (brazo de la vida real).
No se realizan dosificaciones de eculizumab en este brazo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Relación coste-utilidad incremental (ICUR) a los 18 meses de un espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab en comparación con el esquema de administración habitual sin personalización, desde la perspectiva del seguro de salud francés.
Periodo de tiempo: 18 meses
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El ICUR expresará el costo incremental por AVAC (Años de Vida Ajustados por Calidad) ganados en un horizonte temporal de 18 meses.
Los AVAC se calcularán a partir de las respuestas de los pacientes al instrumento EQ-5D-5L (grupo EuroQol - 5 dimensiones - 5 niveles).
Los costos relacionados con los recursos de atención hospitalaria (programa de sistema de información medicalizado), transportes (diario del paciente), dosis de concentración de eculizumab (estimación de costos) se estimarán desde la perspectiva del seguro de salud francés.
Se utilizarán estimaciones de costos y QALY para estimar la ICUR dentro del ensayo.
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Relación coste-utilidad incremental a 5 años (coste incremental por QALY ganado) de un espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab frente al esquema de administración habitual sin personalización, estimado a partir de un modelo de Markov.
Periodo de tiempo: 5 años
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Un modelo de Markov representará la progresión clínica del paciente a través de diferentes estados de salud durante un período de 5 años.
El modelo de Markov utilizará los datos dentro del ensayo para estimar las probabilidades de transición, el costo estatal y los valores de utilidad.
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5 años
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Impacto financiero por año y durante un período de 5 años de un espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab
Periodo de tiempo: por año y durante un período de 5 años
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El impacto financiero de la difusión de la estrategia de espaciamiento personalizado de las infusiones de eculizumab, en pacientes en remisión con síndrome hemolítico urémico atípico que requieren tratamiento a largo plazo, se estimará por año y en un período de 5 años, del Seguro de Salud francés (utilizando un modelo de impacto presupuestario).
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por año y durante un período de 5 años
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Calidad de vida medida durante 18 meses mediante diferentes escalas específicas (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) dedicadas a pacientes con enfermedad renal
Periodo de tiempo: al inicio, 3, 6, 9, 12, 15 y 18 meses.
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La encuesta KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) es un instrumento de calidad de vida específico para la enfermedad renal que evalúa cuatro dominios: salud, enfermedad renal, efectos de la enfermedad renal en la vida diaria, satisfacción con la atención. Los puntajes para cada dimensión se informan dentro del rango de 0 a 100; los puntajes más altos indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La encuesta RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) es un instrumento de calidad de vida específico para los receptores de trasplante renal. Consta de 32 ítems que describen cinco dominios: salud física, funcionamiento social, atención médica, tratamiento y miedo a perder el injerto. Los puntajes para cada dimensión se informan dentro del rango de 0 a 100; los puntajes más altos indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Se utilizará la encuesta KDQoL-SF para todos los pacientes y la encuesta RTQ-V2 solo para pacientes con trasplante de riñón. La calidad de vida se medirá cada tres meses. |
al inicio, 3, 6, 9, 12, 15 y 18 meses.
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Determinación de los factores de variabilidad intra e interindividual de las concentraciones de eculizumab.
Periodo de tiempo: 5 años
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Se realizará un estudio para determinar si los parámetros biológicos y genéticos (variantes genéticas complementarias reportadas como causantes del SHU) influyen en las concentraciones valle de eculizumab
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Síndrome
- Hemólisis
- Síndrome urémico hemolítico
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- Azotemia
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- Eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- DR200088-EspacECU
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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