Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personlig afstand mellem Eculizumab-infusioner baseret på terapeutisk farmakologisk overvågning (EspacECU) (EspacECU)

24. marts 2025 opdateret af: University Hospital, Tours

Personlig afstand mellem Eculizumab-infusioner baseret på terapeutisk farmakologisk overvågning: Prospektiv sundhedsøkonomisk evaluering hos patienter i remission med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, der kræver langvarig behandling.

Eculizumab er et anti-C5 monoklonalt antistof godkendt til sjældne sygdomme, herunder atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom. Vedligeholdelsesfasens doseringsregime er identisk for alle voksne patienter, men adskillige undersøgelser har vist en høj interindividuel kinetikvariabilitet. En skræddersyet administration af eculizumab baseret på terapeutisk lægemiddelovervågning vil blive sammenlignet med den virkelige administration til voksne, der lider af et atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom. Målet er at forbedre effektiviteten af ​​administrationen af ​​eculizumab.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Eculizumab er et meget dyrt lægemiddel (450 000 euro pr. år pr. patient). I henhold til det sædvanlige administrationsskema administreres eculizumab ved intravenøs infusion hver 14. eller 21. dag på hospitalet. Undersøgelser har vist muligheden for at forlænge administrationsintervallerne hos patienter med en høj koncentration af eculizumab.

En personlig afstand mellem eculizumab-infusioner, baseret på en terapeutisk lægemiddelovervågning, forventes at forbedre patientens livskvalitet og føre til betydelige besparelser.

Af disse grunde er formålet med denne undersøgelse at undersøge effektiviteten af ​​en personlig afstand mellem eculizumab-infusioner sammenlignet med den sædvanlige administrationsordning (uden personalisering) fra det franske sygesikringsperspektiv. Effektiviteten vil blive vurderet ved at estimere de trinvise omkostninger pr. QALY (Quality-Adjusted Life Year) opnået ved 18 måneder (opfølgningsvarighed i det kliniske forsøg) og ved 5 år takket være en Markov-model.

Studiets samlede varighed er 24 måneder (6 måneders tilmelding og 18 måneders opfølgning).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • APHP Tenon, Frankrig
        • Hopital Tenon
      • Amiens, Frankrig
        • CHU Amiens Picardie
      • Angers, Frankrig
        • CHU d'Angers
      • Besançon, Frankrig
        • CHU Besançon
      • Caen, Frankrig
        • Hôpital de la Côte de Nacre
      • Chartres, Frankrig
        • Hopital Louis Pasteur
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Hôpital Gabriel Montpied
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpital de la Conception
      • Nancy, Frankrig
        • Hopitaux de Brabois
      • Nantes, Frankrig
        • Hotel Dieu
      • Necker, Frankrig
        • Hôpital Necker
      • Nice, Frankrig
        • Hopital Pasteur 2
      • Poitiers, Frankrig
        • Hopital de la Milétrie
      • Reims, Frankrig
        • Hopital Maison Blanche
      • Rennes, Frankrig
        • Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig
        • Hôpital de Bois-Guillaume
      • Strasbourg, Frankrig
        • Nouvel Hopital Civil

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne med et atypisk hæmolytisk og uræmisk syndrom defineret af mindst 2 af følgende parametre:

    • Trombopeni (trombocyttal < 150 G/L)
    • Mekanisk lytisk anæmi (Hb < 10 g/l, laktatdehydrogenase > øvre grænse for normalt, upåviselig haptoglobin, tilstedeværelse af skistocytter på blodudstrygning)
    • Akut nyresvigt

  2. Eculizumab behandling

    • Uden projekt om tilbagetrækning i de næste 18 måneder
    • Startet i mindst 6 måneder
    • Administreret med en uændret administrationsplan siden mindst 3 måneder (indledende episode eller tilbagefald)
  3. Atypisk hæmolytisk og uræmisk syndrom i remission
  4. Patienter, der giver informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter i dialyse.
  2. Kvinder behandlet, der starter eller planlægger en graviditet.
  3. Patienter, der lider af en typisk eller sekundær mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi (lægemidler, maligniteter, autoimmun sygdom...)
  4. Patienter under beskyttelse af en retsmyndighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Terapeutisk lægemiddelovervågning
Skræddersyet doseringsplan for eculizumab baseret på terapeutisk lægemiddelovervågning
Medicin: Afstand mellem Eculizumab-infusioner
Personlig afstand mellem eculizumab-infusioner ved hjælp af en farmakokinetisk populationsmodel til at estimere eculizumab-koncentrationen (en uges mellemrum af eculizumab-infusion vil blive afgjort, om den forudsagte eculizumab-koncentration i tilfælde af afstand er > 150 mg/L). Afstand mellem infusion kan besluttes hver 3. måned.
Ingen indgriben: Styring
Det indledende eculizumab-skema fortsættes (den virkelige arm). Ingen eculizumab-dosering udføres i denne arm.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) ved 18 måneder med en personlig afstand af eculizumab-infusioner sammenlignet med den sædvanlige administrationsordning uden personalisering, set fra det franske sygesikringsperspektiv.
Tidsramme: 18 måneder
ICUR vil udtrykke de trinvise omkostninger pr. QALY (kvalitetsjusterede leveår) opnået over en 18-måneders tidshorisont. QALY'er vil blive estimeret ud fra patientresponser på EQ-5D-5L-instrumentet (EuroQol-gruppe - 5 dimensioner - 5 niveauer). Omkostninger relateret til hospitalsbehandlingsressourcer (medicinaliseret informationssystemprogram), transporter (patientdagbog), eculizumab-koncentrationsdosering (omkostningsestimat) vil blive estimeret ud fra det franske sygesikringsperspektiv. Omkostnings- og QALY-estimater vil blive brugt til at estimere ICUR inden for forsøget.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incremental Cost-Utility Ratio ved 5 år (inkrementelle omkostninger pr. opnået QALY) af en personlig afstand mellem eculizumab-infusionerne sammenlignet med den sædvanlige administrationsplan uden personalisering, estimeret ud fra en Markov-model.
Tidsramme: 5 år
En Markov-model vil repræsentere patientens kliniske progression på tværs af forskellige helbredstilstande over en 5-årig periode. Markov-modellering vil bruge data inden for forsøget til at estimere overgangssandsynligheder, statens omkostninger og nytteværdier.
5 år
Økonomisk påvirkning pr. år og over en 5-årig periode af en personlig afstand mellem eculizumab-infusioner
Tidsramme: om året og over en 5-årig periode
Den økonomiske virkning af at udbrede strategien med personlig afstand mellem eculizumab-infusioner hos patienter i remission med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, der kræver langtidsbehandling, vil blive estimeret pr. år og over en 5-årig periode fra den franske sygesikring (ved hjælp af en budgetpåvirkningsmodel).
om året og over en 5-årig periode
Livskvalitet målt over en 18-måneders periode ved hjælp af forskellige specifikke skalaer (KDQoL-SF, ReTransQoL-version 2) dedikeret til patienter med nyresygdom
Tidsramme: ved baseline, 3, 6, 9, 12, 15 og 18 måneder.

KDQoL-SF (Nyresygdom og Livskvalitet™ Short Form) undersøgelse er et nyresygdomsspecifikt livskvalitetsinstrument, der vurderer fire domæner: sundhed, nyresygdom, virkninger af nyresygdom på dagligdagen, tilfredshed med pleje. Scorer for hver dimension rapporteres inden for intervallet 0-100, højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.

RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) undersøgelse er et specifikt livskvalitetsinstrument for nyretransplanterede modtagere. Den består af 32 elementer, der beskriver fem domæner: Fysisk sundhed, social funktion, medicinsk pleje, behandling og frygt for at miste transplantat. Scorer for hver dimension rapporteres inden for intervallet 0-100, højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.

KDQoL-SF-undersøgelse vil blive brugt til alle patienter, og RTQ-V2-undersøgelse kun for nyretransplanterede patienter. Livskvaliteten vil blive målt hver tredje måned.
ved baseline, 3, 6, 9, 12, 15 og 18 måneder.
Bestemmelse af faktorerne for intra- og interindividuel variabilitet af eculizumab-koncentrationer.
Tidsramme: 5 år
En undersøgelse vil blive udført for at bestemme, om biologiske og genetiske (komplement genetiske varianter rapporteret som årsag til HUS) parametre påvirker bundkoncentrationer af eculizumab
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Tours

Samarbejdspartnere

Hospices Civils de Lyon
University Hospital, Strasbourg, France
University Hospital, Angers
University Hospital, Rouen
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Poitiers University Hospital
University Hospital, Clermont-Ferrand
University Hospital, Caen
Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
Rennes University Hospital
University Hospital, Lille
Nantes University Hospital
Tenon Hospital, Paris
Hôpital Necker-Enfants Malades
Centre Hospitalier of Chartres
University of Nancy
Reims University hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2021

Først opslået (Faktiske)

26. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DR200088-EspacECU

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Afstand mellem Eculizumab-infusioner

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner