Spaziatura personalizzata delle infusioni di Eculizumab basata sul monitoraggio farmacologico terapeutico (EspacECU) (EspacECU)
Spaziatura personalizzata delle infusioni di Eculizumab basata sul monitoraggio farmacologico terapeutico: valutazione prospettica economico-sanitaria nei pazienti in remissione con sindrome emolitico-uremica atipica che richiede un trattamento a lungo termine.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Eculizumab è un farmaco molto costoso (450 mila euro all'anno per paziente). Secondo il consueto schema di somministrazione, l'eculizumab viene somministrato per infusione endovenosa, ogni 14 o 21 giorni in ospedale. Gli studi hanno dimostrato la possibilità di prolungare gli intervalli di somministrazione in pazienti con un'alta concentrazione di eculizumab.
Si prevede che una spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab, basata su un monitoraggio terapeutico del farmaco, migliorerà la qualità della vita del paziente e porterà a risparmi sostanziali.
Per questi motivi, l'obiettivo di questo studio è esplorare l'efficienza di una spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab rispetto al normale schema di somministrazione (senza personalizzazione) dal punto di vista dell'assicurazione sanitaria francese. L'efficienza sarà valutata stimando il costo incrementale per QALY (Quality-Adjusted Life Year) guadagnato a 18 mesi (durata del follow-up nella sperimentazione clinica) ea 5 anni grazie ad un modello di Markov.
La durata totale dello studio è di 24 mesi (6 mesi di arruolamento e 18 mesi di follow-up).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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APHP Tenon, Francia
- Hopital Tenon
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Amiens, Francia
- CHU Amiens Picardie
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Angers, Francia
- CHU d'Angers
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Besançon, Francia
- CHU Besançon
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Caen, Francia
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres, Francia
- Hopital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand, Francia
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille, Francia
- Hôpital de la Conception
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Nancy, Francia
- Hopitaux de Brabois
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Nantes, Francia
- Hotel Dieu
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Necker, Francia
- Hôpital Necker
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Nice, Francia
- Hopital Pasteur 2
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Poitiers, Francia
- Hopital de la Milétrie
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Reims, Francia
- Hopital Maison Blanche
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Rennes, Francia
- Hopital Pontchaillou
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Rouen, Francia
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg, Francia
- Nouvel Hopital Civil
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Adulti con una sindrome emolitica e uremica atipica definita da almeno 2 dei seguenti parametri:
- Trombopenia (conta piastrinica < 150 G/L)
- Anemia litica meccanica (Hb < 10 g/L, lattato deidrogenasi > limite superiore del normale, aptoglobina non rilevabile, presenza di schistociti sullo striscio di sangue)
- Insufficienza renale acuta
Trattamento con eculizumab
- Senza progetto di recesso nei prossimi 18 mesi
- Avviato da almeno 6 mesi
- Somministrato con un programma di somministrazione invariato da almeno 3 mesi (episodio iniziale o recidiva)
- Sindrome emolitica e uremica atipica in remissione
- Pazienti che danno il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Pazienti in dialisi.
- Donne trattate che iniziano o pianificano una gravidanza.
- Pazienti affetti da anemia emolitica microangiopatica tipica o secondaria (farmaci, neoplasie, malattie autoimmuni...)
- Pazienti sotto tutela di un'autorità giudiziaria
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Monitoraggio dei farmaci terapeutici
Programma di dosaggio su misura per eculizumab basato sul monitoraggio terapeutico del farmaco
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Intervallo personalizzato delle infusioni di eculizumab utilizzando un modello di popolazione farmacocinetica per stimare la concentrazione di eculizumab (un intervallo di una settimana dell'infusione di eculizumab sarà deciso se la concentrazione prevista di eculizumab in caso di intervallo è > 150 mg/L).
La spaziatura dell'infusione può essere decisa ogni 3 mesi.
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Nessun intervento: Controllo
Il programma iniziale di eculizumab viene continuato (braccio della vita reale).
In questo braccio non vengono eseguiti dosaggi di eculizumab.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) a 18 mesi di una spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab rispetto al normale schema di somministrazione senza personalizzazione, dal punto di vista dell'assicurazione sanitaria francese.
Lasso di tempo: 18 mesi
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L'ICUR esprimerà il costo incrementale per QALY (anni di vita aggiustati per la qualità) guadagnati su un orizzonte temporale di 18 mesi.
I QALY saranno stimati dalle risposte dei pazienti allo strumento EQ-5D-5L (gruppo EuroQol - 5 dimensioni - 5 livelli).
I costi relativi alle risorse di assistenza ospedaliera (programma del sistema informativo medicalizzato), trasporti (diario del paziente), dosaggio della concentrazione di eculizumab (stima dei costi) saranno stimati dal punto di vista dell'assicurazione sanitaria francese.
Le stime di costo e QALY saranno utilizzate per stimare l'ICUR intra-trial.
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18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Rapporto costo-utilità incrementale a 5 anni (costo incrementale per QALY guadagnato) di una spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab rispetto allo schema di somministrazione abituale senza personalizzazione, stimato da un modello di Markov.
Lasso di tempo: 5 anni
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Un modello di Markov rappresenterà la progressione clinica del paziente attraverso diversi stati di salute per un periodo di 5 anni.
La modellazione di Markov utilizzerà i dati all'interno della sperimentazione per stimare le probabilità di transizione, il costo dello stato ei valori di utilità.
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5 anni
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Impatto finanziario per anno e per un periodo di 5 anni di una spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab
Lasso di tempo: all'anno e per un periodo di 5 anni
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L'impatto finanziario della diffusione della strategia di spaziatura personalizzata delle infusioni di eculizumab, nei pazienti in remissione con sindrome emolitico-uremica atipica che richiede un trattamento a lungo termine, sarà stimato per anno e su un periodo di 5 anni, dall'assicurazione sanitaria francese (utilizzando un modello di impatto sul budget).
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all'anno e per un periodo di 5 anni
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Qualità della vita misurata su un periodo di 18 mesi utilizzando diverse scale specifiche (KDQoL-SF, ReTransQoL-Versione 2) dedicate ai pazienti con malattia renale
Lasso di tempo: al basale, 3, 6, 9, 12, 15 e 18 mesi.
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L'indagine KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) è uno strumento specifico per la qualità della vita della malattia renale che valuta quattro domini: salute, malattia renale, effetti della malattia renale sulla vita quotidiana, soddisfazione per la cura. I punteggi per ciascuna dimensione sono riportati nell'intervallo 0-100, i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il sondaggio RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) è uno strumento specifico per la qualità della vita dei pazienti sottoposti a trapianto renale. Comprende 32 voci che descrivono cinque domini: salute fisica, funzionamento sociale, assistenza medica, trattamento e paura di perdere l'innesto. I punteggi per ciascuna dimensione sono riportati nell'intervallo 0-100, i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il sondaggio KDQoL-SF verrà utilizzato per tutti i pazienti e il sondaggio RTQ-V2 solo per i pazienti sottoposti a trapianto di rene. La qualità della vita sarà misurata ogni tre mesi. |
al basale, 3, 6, 9, 12, 15 e 18 mesi.
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Determinazione dei fattori di variabilità intra e interindividuale delle concentrazioni di eculizumab.
Lasso di tempo: 5 anni
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Verrà eseguito uno studio per determinare se i parametri biologici e genetici (varianti genetiche complementari segnalate come causa di HUS) influenzano le concentrazioni minime di eculizumab
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Citopenia
- Processi patologici
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Patologia
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Trombocitopenia
- Uremia
- Sindrome
- Emolisi
- Sindrome Emolitico-Uremica
- Sindrome emolitico-uremica atipica
- Azotemia
- Agenti immunosoppressori
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Complemento degli agenti inattivanti
- Eculizumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- DR200088-EspacECU
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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