Spersonalizowane odstępy między infuzjami ekulizumabu na podstawie terapeutycznego monitorowania farmakologicznego (EspacECU) (EspacECU)
Spersonalizowane odstępy między infuzjami ekulizumabu na podstawie terapeutycznego monitorowania farmakologicznego: prospektywna ocena zdrowotno-ekonomiczna u pacjentów w remisji z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym wymagających długotrwałego leczenia.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ekulizumab jest bardzo drogim lekiem (450 000 euro rocznie na pacjenta). Zgodnie ze zwykłym schematem podawania ekulizumab podaje się we wlewie dożylnym co 14 lub 21 dni w szpitalu. Badania wykazały możliwość wydłużenia odstępów między podaniami u pacjentów z wysokim stężeniem ekulizumabu.
Oczekuje się, że spersonalizowane odstępy wlewów ekulizumabu, oparte na terapeutycznym monitorowaniu leków, poprawią jakość życia pacjenta i doprowadzą do znacznych oszczędności.
Z tych powodów celem tego badania jest zbadanie skuteczności spersonalizowanych odstępów między infuzjami ekulizumabu w porównaniu ze zwykłym schematem podawania (bez personalizacji) z perspektywy francuskiego ubezpieczenia zdrowotnego. Efektywność zostanie oceniona poprzez oszacowanie kosztu inkrementalnego na QALY (rok życia skorygowany o jakość) uzyskany po 18 miesiącach (czas trwania obserwacji w badaniu klinicznym) oraz po 5 latach dzięki modelowi Markowa.
Całkowity czas trwania badania wynosi 24 miesiące (6 miesięcy rejestracji i 18 miesięcy obserwacji).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
APHP Tenon, Francja
- Hopital Tenon
-
Amiens, Francja
- CHU Amiens Picardie
-
Angers, Francja
- CHU d'Angers
-
Besançon, Francja
- CHU Besançon
-
Caen, Francja
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Chartres, Francja
- Hopital Louis Pasteur
-
Clermont-Ferrand, Francja
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Lyon, Francja
- Hospices Civils de Lyon
-
Marseille, Francja
- Hôpital de la Conception
-
Nancy, Francja
- Hopitaux de Brabois
-
Nantes, Francja
- Hotel Dieu
-
Necker, Francja
- Hopital Necker
-
Nice, Francja
- Hopital Pasteur 2
-
Poitiers, Francja
- Hôpital de la Milétrie
-
Reims, Francja
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Francja
- Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Francja
- Hôpital de Bois-Guillaume
-
Strasbourg, Francja
- Nouvel Hopital Civil
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dorośli z nietypowym zespołem hemolitycznym i mocznicowym zdefiniowanym przez co najmniej 2 z następujących parametrów:
- Trombopenia (liczba płytek krwi < 150 G/l)
- Niedokrwistość mechaniczna lityczna (Hb < 10 g/l, dehydrogenaza mleczanowa > górna granica normy, niewykrywalna haptoglobina, obecność schistocytów w rozmazie krwi)
- Ostra niewydolność nerek
Leczenie ekulizumabem
- Bez projektu wycofania się w ciągu najbliższych 18 miesięcy
- Rozpoczęty od co najmniej 6 miesięcy
- Podawany według niezmienionego schematu podawania od co najmniej 3 miesięcy (początkowy epizod lub nawrót)
- Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy w remisji
- Pacjenci, którzy wyrażą świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci dializowani.
- Leczone kobiety rozpoczynające lub planujące ciążę.
- Pacjenci cierpiący na typową lub wtórną mikroangiopatyczną anemię hemolityczną (leki, nowotwory złośliwe, choroby autoimmunologiczne...)
- Pacjenci pod ochroną organu sądowego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Monitorowanie leków terapeutycznych
Dostosowany schemat dawkowania ekulizumabu w oparciu o terapeutyczne monitorowanie leków
|
Spersonalizowane odstępy między infuzjami ekulizumabu przy użyciu farmakokinetycznego modelu populacyjnego w celu oszacowania stężenia ekulizumabu (jeden tydzień odstępu między infuzjami ekulizumabu zadecyduje, czy przewidywane stężenie ekulizumabu w przypadku odstępu wynosi > 150 mg/l).
Odstępy wlewów można ustalać co 3 miesiące.
|
|
Brak interwencji: Kontrola
Początkowy schemat ekulizumabu jest kontynuowany (ramię rzeczywiste).
W tym ramieniu nie stosuje się dawek ekulizumabu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Incremental Cost-Utility Ratio (ICUR) po 18 miesiącach spersonalizowanych odstępów między infuzjami ekulizumabu w porównaniu ze zwykłym schematem podawania bez personalizacji, z perspektywy francuskiego ubezpieczenia zdrowotnego.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
ICUR wyraża koszt przyrostowy na QALY (lata życia skorygowane o jakość) zdobyte w horyzoncie czasowym 18 miesięcy.
QALY zostaną oszacowane na podstawie odpowiedzi pacjenta na aparat EQ-5D-5L (grupa EuroQol — 5 wymiarów — 5 poziomów).
Koszty związane z zasobami opieki szpitalnej (program systemu informacji medycznej), transportami (dziennik pacjenta), dawkowaniem stężenia ekulizumabu (szacunek kosztów) zostaną oszacowane z perspektywy francuskiego ubezpieczenia zdrowotnego.
Oszacowania kosztów i QALY zostaną wykorzystane do oszacowania ICUR w ramach badania.
|
18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przyrostowy współczynnik kosztów do użyteczności po 5 latach (koszt przyrostowy na uzyskaną QALY) spersonalizowanych odstępów między infuzjami ekulizumabu w porównaniu ze zwykłym schematem podawania bez personalizacji, oszacowany na podstawie modelu Markowa.
Ramy czasowe: 5 lat
|
Model Markowa będzie reprezentował postęp kliniczny pacjenta w różnych stanach zdrowia w okresie 5 lat.
Modelowanie Markowa wykorzysta dane z próby do oszacowania prawdopodobieństw przejścia, kosztu stanu i wartości użyteczności.
|
5 lat
|
|
Wpływ finansowy na rok i na okres 5 lat spersonalizowanych odstępów między infuzjami ekulizumabu
Ramy czasowe: rocznie i przez okres 5 lat
|
Skutki finansowe rozpowszechnienia strategii spersonalizowanych odstępów wlewów ekulizumabu u pacjentów w remisji z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym wymagających długotrwałego leczenia będą szacowane w skali roku i w okresie 5 lat z francuskiego ubezpieczenia zdrowotnego (za pomocą model wpływu na budżet).
|
rocznie i przez okres 5 lat
|
|
Jakość życia mierzona w okresie 18 miesięcy za pomocą różnych specyficznych skal (KDQoL-SF, ReTransQoL-Version 2) dedykowanych pacjentom z chorobami nerek
Ramy czasowe: na początku badania, 3, 6, 9, 12, 15 i 18 miesięcy.
|
Ankieta KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) jest narzędziem jakości życia specyficznym dla choroby nerek, które ocenia cztery domeny: zdrowie, chorobę nerek, wpływ choroby nerek na życie codzienne, zadowolenie z opieki. Wyniki dla każdego wymiaru mieszczą się w przedziale 0-100, wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Ankieta RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) jest specyficznym instrumentem oceny jakości życia biorców przeszczepów nerki. Składa się z 32 pozycji opisujących pięć dziedzin: zdrowie fizyczne, funkcjonowanie społeczne, opieka medyczna, leczenie i lęk przed utratą przeszczepu. Wyniki dla każdego wymiaru mieszczą się w przedziale 0-100, wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Ankieta KDQoL-SF będzie stosowana dla wszystkich pacjentów, a ankieta RTQ-V2 tylko dla pacjentów po przeszczepie nerki. Jakość życia będzie mierzona co trzy miesiące. |
na początku badania, 3, 6, 9, 12, 15 i 18 miesięcy.
|
|
Określenie czynników zmienności wewnątrz- i międzyosobniczej stężeń ekulizumabu.
Ramy czasowe: 5 lat
|
Przeprowadzone zostanie badanie w celu ustalenia, czy parametry biologiczne i genetyczne (komplementarne warianty genetyczne zgłaszane jako przyczyna HUS) wpływają na minimalne stężenia ekulizumabu
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroba
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Małopłytkowość
- Mocznica
- Zespół
- Hemoliza
- Zespół hemolityczno-mocznicowy
- Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy
- Azotemia
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Uzupełnij środki inaktywujące
- Ekulizumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- DR200088-EspacECU
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .