一项调查 UC-MSCs 在脑瘫儿科患者中的安全性和有效性的研究
2025年4月2日 更新者：Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
一项探讨 UC-MSCs 在脑瘫儿科患者中的安全性和有效性的探索性研究
UDI-001多次用于脑室周围白质软化症（PVL）引起的脑瘫儿科患者，以研究其安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是第一项针对儿童的 UDI-001 研究。
归因于 PVL 的脑瘫儿科患者被纳入研究，脐带来源的间充质基质细胞 (UC-MSCs) 被多次静脉注射给这些患者。
UC-MSCs 的安全性和有效性在第一次给药后的 52 周内进行评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Osaka、日本、545-8586
- Osaka City University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 知情同意时年龄 >= 12 个月且 < 24 个月的校正年龄
- 确诊脑瘫
- 诊断为 PVL
- GMFCS 级别介于 II 和 IV 之间
- 能够取得父母（法定代表人）的书面知情同意
排除标准：
- 存在进行性神经系统疾病
- 存在先天性异常
- 诊断为 3 级或更严重的脑室内出血
- 体重 < 5kg
- 严重的智力障碍
- 败血症等严重感染的并发症
- 机械通气要求
- 严重器官衰竭的并发症，如肾脏、肝脏或心脏疾病或其他被认为是不合适的
- 诊断或疑似高度节律失常
- HBV、HCV、HIV 或 HTLV-1 呈阳性
- 接受过细胞治疗的患者
- 在一定时间内接受过选择性背神经根切断术或接受过肉毒杆菌毒素产品的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：UDI-001
四个周期 8 次给药
|
静脉内施用 2.5 x 10^6 个细胞/kg 的 UDI-001。
一个周期由每周两次给药组成。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全性：不良事件
大体时间：直到第 52 周
|
治疗后参与者出现的不良事件
|
直到第 52 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
粗大运动功能测量分数（GMFM 分数）
大体时间：第 52 周的基线
|
GMFM 分数的差异和变化
|
第 52 周的基线
|
|
粗大运动功能分类系统 (GMFCS)
大体时间：第 52 周的基线
|
GMFCS改良率
|
第 52 周的基线
|
|
儿童功能独立性测量 (WeeFIM)
大体时间：第 52 周的基线
|
WeeFIM 分数的变化
|
第 52 周的基线
|
|
京都心理发展量表 2001 (KSPD)
大体时间：第 52 周的基线
|
KSPD的变化及改善率
|
第 52 周的基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Sumito Okawa、Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月2日
初级完成 (实际的)
2023年7月12日
研究完成 (实际的)
2024年2月15日
研究注册日期
首次提交
2021年4月30日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月30日
首次发布 (实际的)
2021年5月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月2日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.