Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten og effekten av UC-MSC hos pediatriske pasienter med cerebral parese

2. april 2025 oppdatert av: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

En utforskende studie for å undersøke sikkerheten og effektiviteten til UC-MSC hos pediatriske pasienter med cerebral parese

UDI-001 administreres til pediatriske pasienter med cerebral parese tilskrevet periventrikulær leukomalaci (PVL) flere ganger for å undersøke sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er den første studien av UDI-001 som gis til barn. Pediatriske pasienter med cerebral parese tilskrevet PVL er registrert i studien og navlestrengsavledede mesenkymale stromaceller (UC-MSCs) administreres til disse pasientene flere ganger intravenøst. Sikkerhet og effekt av UC-MSC er evaluert i 52 uker etter første administrasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder >= 12 måneder og < 24 måneder korrigert alder på tidspunktet for informert samtykke
  • Diagnostisert med cerebral parese
  • Diagnostisert med PVL
  • GMFCS-nivå mellom II og IV
  • Kunne innhente skriftlig informert samtykke fra foreldre (juridisk representant)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av progressiv nevrologisk sykdom
  • Tilstedeværelse av medfødt anomali
  • Diagnostisert med grad 3 eller mer alvorlig intraventrikulær blødning
  • Kroppsvekt < 5 kg
  • Grov intellektuell lidelse
  • Komplikasjon av alvorlig infeksjon som sepsis
  • Krav om mekanisk ventilasjon
  • Komplikasjon av alvorlig organsvikt som nyre-, lever- eller hjertesykdommer eller andre og anses å være upassende
  • Diagnostisert med eller mistenkt for hypsarytmi
  • Positiv for HBV, HCV, HIV eller HTLV-1
  • Pasienter som har fått celleterapi
  • Pasienter som har gjennomgått selektiv dorsal rhizotomi eller mottatt botulinumtoksinprodukter innen en viss tidsperiode

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: UDI-001
Fire sykluser med 8 administrasjoner
Biologisk: UDI-001
2,5 x 10^6 celler/kg UDI-001 administreres intravenøst. En syklus består av administrasjoner to ganger i uken.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet: Uønsket hendelse
Tidsramme: til uke 52
Uønskede hendelser som oppstår hos deltakerne etter behandlingen
til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål for brutto motorfunksjon (GMFM-score)
Tidsramme: baseline til uke 52
Forskjell og endring i GMFM-poengsum
baseline til uke 52
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsramme: baseline til uke 52
Forbedringshastighet for GMFCS
baseline til uke 52
Function Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsramme: baseline til uke 52
Endring i WeeFIM-poengsum
baseline til uke 52
Kyoto Scale of Psychological Development Test 2001 (KSPD)
Tidsramme: baseline til uke 52
Endring i og forbedringsrate for KSPD
baseline til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

12. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

15. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UDI-001-0555

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Kliniske studier på UDI-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere