Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​UC-MSC'er hos pædiatriske patienter med cerebral parese

14. november 2023 opdateret af: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

En eksplorativ undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​UC-MSC'er hos pædiatriske patienter med cerebral parese

UDI-001 administreres til pædiatriske patienter med cerebral parese tilskrevet periventrikulær leukomalaci (PVL) flere gange for at undersøge dets sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er den første undersøgelse af UDI-001, der skal administreres til børn. Pædiatriske patienter med cerebral parese tilskrevet PVL er optaget i undersøgelsen, og navlestrengs-afledte mesenchymale stromaceller (UC-MSC'er) administreres til disse patienter flere gange intravenøst. Sikkerhed og effektivitet af UC-MSC'er evalueres i 52 uger efter den første administration.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >= 12 måneder og < 24 måneder korrigeret alder på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnosticeret med cerebral parese
  • Diagnosticeret med PVL
  • GMFCS niveau mellem II og IV
  • Kan indhente skriftligt informeret samtykke fra forældre (juridisk repræsentant)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af progressiv neurologisk sygdom
  • Tilstedeværelse af medfødt anomali
  • Diagnosticeret med grad 3 eller mere alvorlig intraventrikulær blødning
  • Kropsvægt < 5 kg
  • Dybtgående intellektuel lidelse
  • Komplikation af alvorlig infektion såsom sepsis
  • Krav om mekanisk ventilation
  • Komplikation af alvorlig organsvigt såsom nyre-, lever- eller hjertesygdomme eller andre og anses for at være upassende
  • Diagnosticeret med eller mistænkt for hypsarrhytmi
  • Positiv for HBV, HCV, HIV eller HTLV-1
  • Patienter, der har modtaget celleterapi
  • Patienter, der har gennemgået selektiv dorsal rhizotomi eller modtaget botulinumtoksinprodukter inden for et bestemt tidsrum

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: UDI-001
Fire cyklusser med 8 administrationer
Biologisk: UDI-001
2,5 x 10^6 celler/kg UDI-001 administreres intravenøst. En cyklus består af administrationer to gange om ugen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Uønsket hændelse
Tidsramme: indtil uge 52
Uønskede hændelser, som opstår hos deltagerne efter behandlingen
indtil uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gross Motor Function Measure Score (GMFM Score)
Tidsramme: baseline til uge 52
Forskel og ændring i GMFM-score
baseline til uge 52
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsramme: baseline til uge 52
Forbedringshastighed af GMFCS
baseline til uge 52
Funktionsuafhængighedsmål for børn (WeeFIM)
Tidsramme: baseline til uge 52
Ændring i WeeFIM-score
baseline til uge 52
Kyoto Scale of Psychological Development Test 2001 (KSPD)
Tidsramme: baseline til uge 52
Ændring i og forbedringshastighed af KSPD
baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juli 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2021

Først opslået (Faktiske)

5. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UDI-001-0555

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med UDI-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner