Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus UC-MSC:n turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lapsipotilailla, joilla on aivovamma

keskiviikko 2. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Tutkiva tutkimus UC-MSC:n turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lapsipotilailla, joilla on aivovamma

UDI-001:tä annetaan useita kertoja lapsipotilaille, joilla on periventrikulaarisesta leukomalasiasta (PVL) johtuva aivohalvaus sen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ensimmäinen lapsille annettu tutkimus UDI-001:stä. Pediatriset potilaat, joilla on PVL:n aiheuttama aivohalvaus, otetaan mukaan tutkimukseen, ja napanuorasta peräisin olevia mesenkymaalisia stroomasoluja (UC-MSC) annetaan näille potilaille useita kertoja suonensisäisesti. UC-MSC:iden turvallisuutta ja tehoa arvioidaan 52 viikon ajan ensimmäisen annon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä >= 12 kuukautta ja < 24 kuukautta korjattu ikä tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Diagnoosi aivovamma
  • Diagnoosi PVL
  • GMFCS-taso välillä II ja IV
  • Pystyy hankkimaan kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmilta (laillinen edustaja)

Poissulkemiskriteerit:

  • Progressiivisen neurologisen sairauden esiintyminen
  • Synnynnäisen epämuodostuman esiintyminen
  • Diagnosoitu 3. asteen tai sitä vaikeammaksi suonensisäinen verenvuoto
  • Kehon paino < 5 kg
  • Syvällinen älyllinen häiriö
  • Vakavan infektion, kuten sepsiksen, komplikaatio
  • Mekaanisen ilmanvaihdon vaatimus
  • Vakavan elinten vajaatoiminnan komplikaatio, kuten munuais-, maksa- tai sydänsairaudet tai muut ja joita pidetään sopimattomina
  • Diagnoosi tai epäillään hypsarrytmiaa
  • Positiivinen HBV:lle, HCV:lle, HIV:lle tai HTLV-1:lle
  • Potilaat, jotka ovat saaneet soluhoitoa
  • Potilaat, joille on tehty selektiivinen dorsaalinen rhizotomia tai jotka ovat saaneet botuliinitoksiinivalmisteita tietyn ajan kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: UDI-001
Neljä sykliä ja 8 antokertaa
Biologinen: UDI-001
2,5 x 10^6 solua/kg UDI-001:tä annetaan suonensisäisesti. Yksi sykli koostuu kahdesta annoksesta viikossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Haitallinen tapahtuma
Aikaikkuna: viikkoon 52 asti
Haittatapahtumat, jotka ilmenevät osallistujilla hoidon jälkeen
viikkoon 52 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Bruttomoottoritoiminnan mittapiste (GMFM Score)
Aikaikkuna: lähtötasolla viikkoon 52
Ero ja muutos GMFM-pisteissä
lähtötasolla viikkoon 52
Bruttomoottoritoimintojen luokitusjärjestelmä (GMFCS)
Aikaikkuna: lähtötasolla viikkoon 52
GMFCS:n paranemisaste
lähtötasolla viikkoon 52
Toiminnan riippumattomuustoimenpide lapsille (WeeFIM)
Aikaikkuna: lähtötasolla viikkoon 52
Muutos WeeFIM-pisteissä
lähtötasolla viikkoon 52
Kyoto Scale of Psychological Development Test 2001 (KSPD)
Aikaikkuna: lähtötasolla viikkoon 52
KSPD:n muutos ja parannusaste
lähtötasolla viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 6. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UDI-001-0555

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivohalvaus

Kliiniset tutkimukset UDI-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa