소아 뇌성마비 환자에서 UC-MSCs의 안전성 및 효능에 관한 연구
2025년 4월 2일 업데이트: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
소아 뇌성마비 환자에서 UC-MSC의 안전성과 효능을 조사하기 위한 탐색적 연구
UDI-001은 뇌실주위백질연화증(PVL)에 기인한 뇌성마비 소아 환자에게 안전성과 유효성을 확인하기 위해 수회 투여된다.
연구 개요
상세 설명
이것은 어린이에게 투여되는 UDI-001의 첫 번째 연구입니다.
PVL에 기인한 뇌성마비를 가진 소아 환자가 연구에 등록되고 탯줄 유래 중간엽 간질 세포(UC-MSC)가 이러한 환자에게 정맥 내로 여러 번 투여됩니다.
UC-MSC의 안전성과 효능은 최초 투여 후 52주 동안 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Osaka, 일본, 545-8586
- Osaka City University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에서 연령 >= 12개월 및 < 24개월 수정 연령
- 뇌성 마비로 진단
- PVL 진단
- II와 IV 사이의 GMFCS 수준
- 부모(법정대리인)로부터 서면동의를 받을 수 있는 자
제외 기준:
- 진행성 신경계 질환의 존재
- 선천성 기형의 존재
- 3등급 이상의 중증 심실내 출혈로 진단된 경우
- 체중 < 5kg
- 심각한 지적 장애
- 패혈증과 같은 심각한 감염의 합병증
- 기계적 환기의 요구 사항
- 신장, 간, 심장 질환 또는 기타 부적절하다고 여겨지는 심각한 장기 부전의 합병증
- 부정맥 진단 또는 의심
- HBV, HCV, HIV 또는 HTLV-1 양성
- 세포치료를 받은 환자
- 선택적 후근절개술을 받았거나 일정기간 내에 보툴리눔 독소 제제를 투여받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: UDI-001
8회 투여로 4주기
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UDI-001 2.5 x 10^6 세포/kg을 정맥 주사합니다.
1주기는 주 2회 투여로 구성된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성: 부작용
기간: 52주까지
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치료 후 참가자에게 나타나는 부작용
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52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 운동 기능 측정 점수(GMFM 점수)
기간: 기준선에서 52주까지
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GMFM 점수의 차이 및 변화
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기준선에서 52주까지
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대운동 기능 분류 시스템(GMFCS)
기간: 기준선에서 52주까지
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GMFCS 개선율
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기준선에서 52주까지
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어린이를 위한 기능 독립 측정(WeeFIM)
기간: 기준선에서 52주까지
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WeeFIM 점수의 변화
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기준선에서 52주까지
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교토심리발달검사 2001척도(KSPD)
기간: 기준선에서 52주까지
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KSPD 변화 및 개선율
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기준선에서 52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 2일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UDI-001-0555
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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UDI-001에 대한 임상 시험
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Dentsply Sirona Implants and Consumables모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Lublin완전한
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Pacylex PharmaceuticalsOzmosis Research Inc.완전한
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Istanbul Medeniyet University완전한