Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour étudier l'innocuité et l'efficacité des UC-MSC chez les patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale

2 avril 2025 mis à jour par: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Une étude exploratoire pour étudier l'innocuité et l'efficacité des UC-MSC chez les patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale

UDI-001 est administré à plusieurs reprises à des patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale attribuée à une leucomalacie périventriculaire (PVL) afin d'étudier son innocuité et son efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit de la première étude de l'UDI-001 à être administrée à des enfants. Les patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale attribuée à la PVL sont inscrits à l'étude et des cellules stromales mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) sont administrées à ces patients plusieurs fois par voie intraveineuse. L'innocuité et l'efficacité des UC-MSC sont évaluées pendant 52 semaines après la première administration.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Osaka, Japon, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge >= 12 mois et < 24 mois âge corrigé au moment du consentement éclairé
  • Diagnostiqué avec une paralysie cérébrale
  • Diagnostiqué avec PVL
  • Niveau GMFCS entre II et IV
  • Capable d'obtenir le consentement éclairé écrit des parents (représentant légal)

Critère d'exclusion:

  • Présence d'une maladie neurologique progressive
  • Présence d'anomalie congénitale
  • Diagnostiqué avec une hémorragie intraventriculaire sévère de grade 3 ou plus
  • Poids corporel < 5 kg
  • Trouble intellectuel profond
  • Complication d'une infection grave telle qu'une septicémie
  • Besoin de ventilation mécanique
  • Complication d'une défaillance organique grave telle que des maladies rénales, hépatiques, cardiaques ou autres et considérée comme inappropriée
  • Diagnostiqué ou suspecté d'hypsarythmie
  • Positif pour le VHB, le VHC, le VIH ou le HTLV-1
  • Patients ayant reçu une thérapie cellulaire
  • Patients ayant subi une rhizotomie dorsale sélective ou reçu des produits à base de toxine botulique dans un certain délai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: UDI-001
Quatre cycles avec 8 administrations
Biologique: UDI-001
2,5 x 10^6 cellules/kg d'UDI-001 sont administrées par voie intraveineuse. Un cycle consiste en deux administrations hebdomadaires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité : événement indésirable
Délai: jusqu'à la semaine 52
Les événements indésirables qui apparaissent chez les participants après le traitement
jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de mesure de la fonction motrice globale (score GMFM)
Délai: ligne de base à la semaine 52
Différence et évolution du score GMFM
ligne de base à la semaine 52
Système de classification de la fonction motrice globale (GMFCS)
Délai: ligne de base à la semaine 52
Taux d'amélioration du GMFCS
ligne de base à la semaine 52
Mesure d'indépendance fonctionnelle pour les enfants (WeeFIM)
Délai: ligne de base à la semaine 52
Évolution du score WeeFIM
ligne de base à la semaine 52
Échelle de Kyoto du test de développement psychologique 2001 (KSPD)
Délai: ligne de base à la semaine 52
Changement et amélioration du taux de KSPD
ligne de base à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

12 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

15 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2021

Première publication (Réel)

5 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UDI-001-0555

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur UDI-001

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in South Korea

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner