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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von UC-MSCs bei pädiatrischen Patienten mit Zerebralparese

2. April 2025 aktualisiert von: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Eine explorative Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von UC-MSCs bei pädiatrischen Patienten mit Zerebralparese

UDI-001 wird pädiatrischen Patienten mit Zerebralparese, die auf eine periventrikuläre Leukomalazie (PVL) zurückzuführen ist, mehrfach verabreicht, um seine Sicherheit und Wirksamkeit zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist die erste Studie zu UDI-001, die Kindern verabreicht wird. Pädiatrische Patienten mit Zerebralparese, die auf PVL zurückzuführen sind, werden in die Studie aufgenommen, und diesen Patienten werden mesenchymale Stromazellen (UC-MSCs) aus der Nabelschnur mehrmals intravenös verabreicht. Sicherheit und Wirksamkeit von UC-MSCs werden 52 Wochen nach der ersten Verabreichung bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter >= 12 Monate und < 24 Monate korrigiertes Alter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Diagnose Zerebralparese
  • Diagnostiziert mit PVL
  • GMFCS-Niveau zwischen II und IV
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern (gesetzlicher Vertreter) einholen

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung
  • Vorhandensein einer angeborenen Anomalie
  • Diagnose einer schweren intraventrikulären Blutung Grad 3 oder höher
  • Körpergewicht < 5kg
  • Tiefgreifende intellektuelle Störung
  • Komplikation einer schweren Infektion wie Sepsis
  • Bedarf an mechanischer Belüftung
  • Komplikation eines schweren Organversagens wie Nieren-, Leber- oder Herzerkrankungen oder andere und als unangemessen angesehen
  • Diagnose oder Verdacht auf Hypsarrhythmie
  • Positiv für HBV, HCV, HIV oder HTLV-1
  • Patienten, die eine Zelltherapie erhalten haben
  • Patienten, die sich einer selektiven dorsalen Rhizotomie unterzogen oder innerhalb eines bestimmten Zeitraums Botulinumtoxin-Produkte erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UDI-001
Vier Zyklen mit 8 Verabreichungen
Biologisch: UDI-001
2,5 x 10^6 Zellen/kg UDI-001 werden intravenös verabreicht. Ein Zyklus besteht aus zweimal wöchentlichen Verabreichungen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Nebenwirkung
Zeitfenster: bis Woche 52
Unerwünschte Ereignisse, die bei den Teilnehmern nach der Behandlung auftreten
bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gross Motor Function Measure Score (GMFM-Score)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Unterschied und Änderung des GMFM-Scores
Baseline bis Woche 52
Grobmotorisches Klassifizierungssystem (GMFCS)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Verbesserungsrate von GMFCS
Baseline bis Woche 52
Funktionsunabhängigkeitsmaß für Kinder (WeeFIM)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Änderung des WeeFIM-Scores
Baseline bis Woche 52
Kyoto-Skala des psychologischen Entwicklungstests 2001 (KSPD)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Änderungs- und Verbesserungsrate von KSPD
Baseline bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UDI-001-0555

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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