Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności UC-MSC u pacjentów pediatrycznych z porażeniem mózgowym

2 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Badanie eksploracyjne mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności UC-MSC u pacjentów pediatrycznych z porażeniem mózgowym

UDI-001 podaje się wielokrotnie pacjentom pediatrycznym z mózgowym porażeniem dziecięcym związanym z leukomalacją okołokomorową (PVL) w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze badanie UDI-001 podawane dzieciom. Pacjenci pediatryczni z mózgowym porażeniem dziecięcym przypisywanym PVL są włączani do badania, a mezenchymalne komórki podścieliska pochodzące z pępowiny (UC-MSC) są im wielokrotnie podawane dożylnie. Bezpieczeństwo i skuteczność UC-MSC są oceniane przez 52 tygodnie po pierwszym podaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek >= 12 miesięcy i < 24 miesiące skorygowany wiek w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Zdiagnozowano mózgowe porażenie dziecięce
  • Zdiagnozowano PVL
  • Poziom GMFCS między II a IV
  • Możliwość uzyskania pisemnej świadomej zgody rodziców (przedstawiciela prawnego)

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność postępującej choroby neurologicznej
  • Obecność wrodzonej anomalii
  • Zdiagnozowano krwotok śródkomorowy stopnia 3. lub cięższego
  • Masa ciała < 5 kg
  • Głębokie zaburzenia intelektualne
  • Powikłanie poważnej infekcji, takiej jak posocznica
  • Wymóg wentylacji mechanicznej
  • Powikłanie poważnej niewydolności narządów, takiej jak choroby nerek, wątroby lub serca lub inne, uważane za niewłaściwe
  • Z rozpoznaniem lub podejrzeniem hipsarytmii
  • Pozytywny na obecność HBV, HCV, HIV lub HTLV-1
  • Pacjenci, którzy otrzymali terapię komórkową
  • Pacjenci, którzy przeszli selektywną rizotomię grzbietową lub otrzymywali produkty zawierające toksynę botulinową w określonym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: UDI-001
Cztery cykle z 8 administracjami
Biologiczny: UDI-001
Podaje się dożylnie 2,5 x 10^6 komórek/kg UDI-001. Jeden cykl składa się z podawania dwa razy w tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: do tygodnia 52
Zdarzenia niepożądane, które pojawiają się u uczestników po zabiegu
do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik pomiaru funkcji motoryki dużej (wynik GMFM)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do 52. tygodnia
Różnica i zmiana wyniku GMFM
od punktu początkowego do 52. tygodnia
System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do 52. tygodnia
Wskaźnik poprawy GMFCS
od punktu początkowego do 52. tygodnia
Miara niezależności funkcji dla dzieci (WeeFIM)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do 52. tygodnia
Zmiana wyniku WeeFIM
od punktu początkowego do 52. tygodnia
Skala Kioto Testu Rozwoju Psychologicznego 2001 (KSPD)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do 52. tygodnia
Zmiany i tempo poprawy KSPD
od punktu początkowego do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UDI-001-0555

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porażenie mózgowe

Badania kliniczne na UDI-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj