En studie för att undersöka säkerheten och effekten av UC-MSC hos pediatriska patienter med cerebral pares
2 april 2025 uppdaterad av: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
En utforskande studie för att undersöka säkerheten och effekten av UC-MSC hos pediatriska patienter med cerebral pares
UDI-001 administreras till pediatriska patienter med cerebral pares tillskriven periventrikulär leukomalaci (PVL) flera gånger för att undersöka dess säkerhet och effekt.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är den första studien av UDI-001 som ges till barn.
Pediatriska patienter med cerebral pares tillskriven PVL inkluderas i studien och navelsträngshärledda mesenkymala stromaceller (UC-MSC) administreras till dessa patienter flera gånger intravenöst.
Säkerhet och effekt av UC-MSCs utvärderas i 52 veckor efter den första administreringen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 2 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder >= 12 månader och < 24 månader korrigerad ålder vid tidpunkten för informerat samtycke
- Diagnostiserats med cerebral pares
- Diagnostiserats med PVL
- GMFCS-nivå mellan II och IV
- Kunna erhålla skriftligt informerat samtycke från föräldrar (juridiskt ombud)
Exklusions kriterier:
- Förekomst av progressiv neurologisk sjukdom
- Förekomst av medfödd anomali
- Diagnostiserats med grad 3 eller mer allvarlig intraventrikulär blödning
- Kroppsvikt < 5 kg
- Djupgående intellektuell störning
- Komplikation av allvarlig infektion såsom sepsis
- Krav på mekanisk ventilation
- Komplikation av allvarlig organsvikt såsom njur-, lever- eller hjärtsjukdomar eller andra och anses vara olämpliga
- Diagnostiserats med eller misstänkt för hypsarrytmi
- Positivt för HBV, HCV, HIV eller HTLV-1
- Patienter som fått cellterapi
- Patienter som har genomgått selektiv dorsal rhizotomi eller fått botulinumtoxinprodukter inom en viss tidsperiod
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: UDI-001
Fyra cykler med 8 administreringar
|
2,5 x 10^6 celler/kg UDI-001 administreras intravenöst.
En cykel består av administrering två gånger i veckan.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet: negativ händelse
Tidsram: till vecka 52
|
Biverkningar som uppträder hos deltagarna efter behandlingen
|
till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gross Motor Function Measure Score (GMFM Score)
Tidsram: baslinje till vecka 52
|
Skillnad och förändring i GMFM-poäng
|
baslinje till vecka 52
|
|
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsram: baslinje till vecka 52
|
Förbättringstakt för GMFCS
|
baslinje till vecka 52
|
|
Funktionssjälvständighetsmått för barn (WeeFIM)
Tidsram: baslinje till vecka 52
|
Förändring i WeeFIM-poäng
|
baslinje till vecka 52
|
|
Kyoto Scale of Psychological Development Test 2001 (KSPD)
Tidsram: baslinje till vecka 52
|
Förändring i och förbättringstakt av KSPD
|
baslinje till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 juni 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
12 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
15 februari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2021
Första postat (Faktisk)
5 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UDI-001-0555
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .