Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per indagare sulla sicurezza e l'efficacia delle UC-MSC nei pazienti pediatrici con paralisi cerebrale

2 aprile 2025 aggiornato da: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio esplorativo per indagare la sicurezza e l'efficacia delle UC-MSC nei pazienti pediatrici con paralisi cerebrale

UDI-001 viene somministrato a pazienti pediatrici con paralisi cerebrale attribuita a leucomalacia periventricolare (PVL) più volte per studiarne la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è il primo studio di UDI-001 da somministrare ai bambini. I pazienti pediatrici con paralisi cerebrale attribuita a PVL sono arruolati nello studio e le cellule stromali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) vengono somministrate a quei pazienti più volte per via endovenosa. La sicurezza e l'efficacia delle UC-MSC sono valutate per 52 settimane dopo la prima somministrazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età >= 12 mesi e < 24 mesi età corretta al momento del consenso informato
  • Diagnosi di paralisi cerebrale
  • Diagnosi di PVL
  • Livello GMFCS compreso tra II e IV
  • In grado di ottenere il consenso informato scritto dai genitori (rappresentante legale)

Criteri di esclusione:

  • Presenza di malattia neurologica progressiva
  • Presenza di anomalie congenite
  • Diagnosi di emorragia intraventricolare di grado 3 o più grave
  • Peso corporeo < 5 kg
  • Disturbo intellettuale profondo
  • Complicazione di infezioni gravi come la sepsi
  • Requisito di ventilazione meccanica
  • Complicanza di grave insufficienza d'organo come malattie renali, epatiche o cardiache o altre e considerata inappropriata
  • Diagnosi o sospetto di ipsaritmia
  • Positivo per HBV, HCV, HIV o HTLV-1
  • Pazienti che hanno ricevuto la terapia cellulare
  • Pazienti sottoposti a rizotomia dorsale selettiva o che hanno ricevuto prodotti a base di tossina botulinica entro un certo periodo di tempo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UDI-001
Quattro cicli con 8 somministrazioni
Biologico: UDI-001
2,5 x 10^6 cellule/kg di UDI-001 vengono somministrate per via endovenosa. Un ciclo consiste in somministrazioni due volte alla settimana.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: evento avverso
Lasso di tempo: fino alla settimana 52
Eventi avversi che compaiono nei partecipanti dopo il trattamento
fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della misura della funzione motoria lorda (punteggio GMFM)
Lasso di tempo: basale alla settimana 52
Differenza e cambiamento nel punteggio GMFM
basale alla settimana 52
Sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS)
Lasso di tempo: basale alla settimana 52
Tasso di miglioramento di GMFCS
basale alla settimana 52
Misura dell'indipendenza della funzione per i bambini (WeeFIM)
Lasso di tempo: basale alla settimana 52
Modifica del punteggio WeeFIM
basale alla settimana 52
Scala di Kyoto del test di sviluppo psicologico 2001 (KSPD)
Lasso di tempo: basale alla settimana 52
Cambio e tasso di miglioramento di KSPD
basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

15 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UDI-001-0555

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su UDI-001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Canada

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi