Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az UC-MSC biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára agyi bénulásban szenvedő gyermek betegeknél

2023. november 14. frissítette: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Feltáró tanulmány az UC-MSC biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára agyi bénulásban szenvedő gyermekbetegeknél

Az UDI-001-et a periventrikuláris leukomalacia (PVL) okozta cerebrális bénulásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknek többször adják be biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata céljából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az első olyan tanulmány az UDI-001-ről, amelyet gyermekeknek adtak be. A PVL-nek tulajdonított cerebrális bénulásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeket bevonják a vizsgálatba, és a köldökzsinórból származó mesenchymális stromasejteket (UC-MSC) többször intravénásan adják be. Az UC-MSC biztonságosságát és hatásosságát az első beadást követő 52 hétig értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor >= 12 hónap és < 24 hónap korrigált életkor a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • Agyi bénulással diagnosztizálták
  • PVL-vel diagnosztizálták
  • GMFCS szint II és IV között
  • Képes beszerezni a szülők írásos beleegyezését (törvényes képviselő)

Kizárási kritériumok:

  • Progresszív neurológiai betegség jelenléte
  • Veleszületett anomália jelenléte
  • 3. fokozatú vagy súlyosabb intraventrikuláris vérzéssel diagnosztizálták
  • Testtömeg < 5 kg
  • Mély értelmi zavar
  • Súlyos fertőzések, például szepszis szövődményei
  • Gépi szellőztetés követelménye
  • Súlyos szervi elégtelenség, például vese-, máj- vagy szívbetegség vagy egyéb szövődmény, amely nem megfelelő
  • Hypsarrhythmiával diagnosztizált vagy gyanús
  • Pozitív HBV, HCV, HIV vagy HTLV-1 esetén
  • Sejtterápiában részesült betegek
  • Olyan betegek, akiken egy bizonyos időn belül szelektív dorsalis rhizotómián estek át, vagy botulinum toxint kaptak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: UDI-001
Négy ciklus 8 beadással
Biológiai: UDI-001
2,5 x 10^6 sejt/kg UDI-001-et intravénásan adunk be. Egy ciklus heti kétszeri beadásból áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: Nemkívánatos esemény
Időkeret: az 52. hétig
Nemkívánatos események, amelyek a kezelés után jelentkeznek a résztvevőknél
az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Bruttó motorfunkció mérési pontszám (GMFM pontszám)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
Különbség és változás a GMFM pontszámban
alapvonal az 52. hétig
Bruttó motorfunkciók osztályozási rendszere (GMFCS)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
A GMFCS javulási üteme
alapvonal az 52. hétig
Funkciófüggetlenségi intézkedés gyermekek számára (WeeFIM)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
Változás a WeeFIM pontszámban
alapvonal az 52. hétig
Kiotói Skála Pszichológiai Fejlődés Teszt 2001 (KSPD)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
A KSPD változása és javulási üteme
alapvonal az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 12.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 30.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UDI-001-0555

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cerebrális bénulás

Klinikai vizsgálatok a UDI-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel