Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az UC-MSC biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára agyi bénulásban szenvedő gyermek betegeknél

2025. április 2. frissítette: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Feltáró tanulmány az UC-MSC biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára agyi bénulásban szenvedő gyermekbetegeknél

Az UDI-001-et a periventrikuláris leukomalacia (PVL) okozta cerebrális bénulásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknek többször adják be biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata céljából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az első olyan tanulmány az UDI-001-ről, amelyet gyermekeknek adtak be. A PVL-nek tulajdonított cerebrális bénulásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeket bevonják a vizsgálatba, és a köldökzsinórból származó mesenchymális stromasejteket (UC-MSC) többször intravénásan adják be. Az UC-MSC biztonságosságát és hatásosságát az első beadást követő 52 hétig értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor >= 12 hónap és < 24 hónap korrigált életkor a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • Agyi bénulással diagnosztizálták
  • PVL-vel diagnosztizálták
  • GMFCS szint II és IV között
  • Képes beszerezni a szülők írásos beleegyezését (törvényes képviselő)

Kizárási kritériumok:

  • Progresszív neurológiai betegség jelenléte
  • Veleszületett anomália jelenléte
  • 3. fokozatú vagy súlyosabb intraventrikuláris vérzéssel diagnosztizálták
  • Testtömeg < 5 kg
  • Mély értelmi zavar
  • Súlyos fertőzések, például szepszis szövődményei
  • Gépi szellőztetés követelménye
  • Súlyos szervi elégtelenség, például vese-, máj- vagy szívbetegség vagy egyéb szövődmény, amely nem megfelelő
  • Hypsarrhythmiával diagnosztizált vagy gyanús
  • Pozitív HBV, HCV, HIV vagy HTLV-1 esetén
  • Sejtterápiában részesült betegek
  • Olyan betegek, akiken egy bizonyos időn belül szelektív dorsalis rhizotómián estek át, vagy botulinum toxint kaptak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: UDI-001
Négy ciklus 8 beadással
Biológiai: UDI-001
2,5 x 10^6 sejt/kg UDI-001-et intravénásan adunk be. Egy ciklus heti kétszeri beadásból áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: Nemkívánatos esemény
Időkeret: az 52. hétig
Nemkívánatos események, amelyek a kezelés után jelentkeznek a résztvevőknél
az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Bruttó motorfunkció mérési pontszám (GMFM pontszám)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
Különbség és változás a GMFM pontszámban
alapvonal az 52. hétig
Bruttó motorfunkciók osztályozási rendszere (GMFCS)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
A GMFCS javulási üteme
alapvonal az 52. hétig
Funkciófüggetlenségi intézkedés gyermekek számára (WeeFIM)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
Változás a WeeFIM pontszámban
alapvonal az 52. hétig
Kiotói Skála Pszichológiai Fejlődés Teszt 2001 (KSPD)
Időkeret: alapvonal az 52. hétig
A KSPD változása és javulási üteme
alapvonal az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. február 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 30.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. április 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 2.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UDI-001-0555

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel