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Um estudo para investigar a segurança e eficácia de UC-MSCs em pacientes pediátricos com paralisia cerebral

2 de abril de 2025 atualizado por: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo exploratório para investigar a segurança e eficácia de UC-MSCs em pacientes pediátricos com paralisia cerebral

UDI-001 é administrado a pacientes pediátricos com paralisia cerebral atribuída à leucomalácia periventricular (PVL) várias vezes para investigar sua segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é o primeiro estudo do UDI-001 a ser administrado a crianças. Pacientes pediátricos com paralisia cerebral atribuída a PVL são inscritos no estudo e células estromais mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSCs) são administradas a esses pacientes várias vezes por via intravenosa. A segurança e a eficácia das UC-MSCs são avaliadas por 52 semanas após a primeira administração.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade >= 12 meses e < 24 meses de idade corrigida no momento do consentimento informado
  • Diagnosticado com paralisia cerebral
  • Diagnosticado com LPV
  • Nível GMFCS entre II e IV
  • Capaz de obter o consentimento informado por escrito dos pais (representante legal)

Critério de exclusão:

  • Presença de doença neurológica progressiva
  • Presença de anomalia congênita
  • Diagnosticado com Grau 3 ou hemorragia intraventricular mais grave
  • Peso corporal < 5kg
  • Transtorno intelectual profundo
  • Complicação de infecção grave, como sepse
  • Exigência de ventilação mecânica
  • Complicação de insuficiência orgânica grave, como doenças renais, hepáticas ou cardíacas ou outras, e consideradas inadequadas
  • Diagnosticado ou suspeito de hipsarritmia
  • Positivo para HBV, HCV, HIV ou HTLV-1
  • Pacientes que receberam terapia celular
  • Pacientes que foram submetidos a rizotomia dorsal seletiva ou receberam produtos de toxina botulínica em um determinado período de tempo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: UDI-001
Quatro ciclos com 8 administrações
Biológico: UDI-001
2,5 x 10^6 células/kg de UDI-001 são administrados por via intravenosa. Um ciclo consiste em administrações duas vezes por semana.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: Evento Adverso
Prazo: até a semana 52
Eventos adversos que aparecem nos participantes após o tratamento
até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Medida da Função Motora Grossa (Pontuação GMFM)
Prazo: linha de base para a Semana 52
Diferença e mudança na pontuação do GMFM
linha de base para a Semana 52
Sistema de classificação da função motora grossa (GMFCS)
Prazo: linha de base para a Semana 52
Taxa de melhoria do GMFCS
linha de base para a Semana 52
Medida de Independência de Função para Crianças (WeeFIM)
Prazo: linha de base para a Semana 52
Mudança na pontuação WeeFIM
linha de base para a Semana 52
Teste de Desenvolvimento Psicológico da Escala de Kyoto 2001 (KSPD)
Prazo: linha de base para a Semana 52
Alteração e taxa de melhoria de KSPD
linha de base para a Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

12 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

15 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de abril de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UDI-001-0555

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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