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Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de las UC-MSC en pacientes pediátricos con parálisis cerebral

2 de abril de 2025 actualizado por: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Un estudio exploratorio para investigar la seguridad y la eficacia de las UC-MSC en pacientes pediátricos con parálisis cerebral

UDI-001 se administra a pacientes pediátricos con parálisis cerebral atribuida a leucomalacia periventricular (PVL) varias veces para investigar su seguridad y eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es el primer estudio de UDI-001 que se administra a niños. Los pacientes pediátricos con parálisis cerebral atribuida a PVL se inscriben en el estudio y se les administran células estromales mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) a esos pacientes varias veces por vía intravenosa. La seguridad y la eficacia de las UC-MSC se evalúan durante 52 semanas después de la primera administración.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad >= 12 meses y < 24 meses edad corregida al momento del consentimiento informado
  • Diagnosticado con parálisis cerebral
  • Diagnosticado con PVL
  • Nivel GMFCS entre II y IV
  • Capaz de obtener el consentimiento informado por escrito de los padres (representante legal)

Criterio de exclusión:

  • Presencia de enfermedad neurológica progresiva
  • Presencia de anomalía congénita
  • Diagnosticado con hemorragia intraventricular grave de grado 3 o más
  • Peso corporal < 5 kg
  • Trastorno intelectual profundo
  • Complicación de una infección grave como la sepsis.
  • Requerimiento de ventilación mecánica
  • Complicación de insuficiencia orgánica grave como enfermedades renales, hepáticas o cardíacas u otras y consideradas inapropiadas
  • Diagnosticado o sospechado de hipsarritmia
  • Positivo para HBV, HCV, HIV o HTLV-1
  • Pacientes que han recibido terapia celular
  • Pacientes a los que se les haya realizado una rizotomía dorsal selectiva o hayan recibido productos de toxina botulínica en un determinado periodo de tiempo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: UDI-001
Cuatro ciclos con 8 administraciones
Biológico: UDI-001
Se administran por vía intravenosa 2,5 x 10^6 células/kg de UDI-001. Un ciclo consiste en administraciones dos veces por semana.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad: evento adverso
Periodo de tiempo: hasta la semana 52
Eventos adversos que aparecen en los participantes después del tratamiento
hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la medida de la función motora gruesa (puntuación GMFM)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 52
Diferencia y cambio en la puntuación GMFM
línea de base a la semana 52
Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 52
Tasa de mejora de GMFCS
línea de base a la semana 52
Medida de independencia de funciones para niños (WeeFIM)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 52
Cambio en la puntuación de WeeFIM
línea de base a la semana 52
Prueba de la Escala de Kioto de Desarrollo Psicológico 2001 (KSPD)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 52
Tasa de cambio y mejora de KSPD
línea de base a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

12 de julio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

15 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UDI-001-0555

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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