Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van UC-MSC's bij pediatrische patiënten met hersenverlamming te onderzoeken

2 april 2025 bijgewerkt door: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Een verkennend onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van UC-MSC's bij pediatrische patiënten met hersenverlamming te onderzoeken

UDI-001 wordt meerdere keren toegediend aan pediatrische patiënten met hersenverlamming toegeschreven aan periventriculaire leukomalacie (PVL) om de veiligheid en werkzaamheid ervan te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is de eerste studie van UDI-001 die aan kinderen wordt toegediend. Pediatrische patiënten met hersenverlamming toegeschreven aan PVL worden ingeschreven voor de studie en van de navelstreng afgeleide mesenchymale stromale cellen (UC-MSC's) worden meerdere keren intraveneus aan die patiënten toegediend. De veiligheid en werkzaamheid van UC-MSC's worden gedurende 52 weken na de eerste toediening geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd >= 12 maanden en < 24 maanden gecorrigeerde leeftijd op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Gediagnosticeerd met hersenverlamming
  • Gediagnosticeerd met PVL
  • GMFCS-niveau tussen II en IV
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verkrijgen van ouders (wettelijke vertegenwoordiger)

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van progressieve neurologische ziekte
  • Aanwezigheid van aangeboren afwijking
  • Gediagnosticeerd met Graad 3 of meer ernstige intraventriculaire bloeding
  • Lichaamsgewicht < 5kg
  • Ernstige intellectuele stoornis
  • Complicatie van ernstige infectie zoals sepsis
  • Vereiste mechanische ventilatie
  • Complicatie van ernstig orgaanfalen zoals nier-, lever- of hartaandoeningen of andere en wordt als ongepast beschouwd
  • Gediagnosticeerd met of verdacht van hypsaritmie
  • Positief voor HBV, HCV, HIV of HTLV-1
  • Patiënten die celtherapie hebben gekregen
  • Patiënten die binnen een bepaalde tijd een selectieve dorsale rhizotomie hebben ondergaan of botulinumtoxineproducten hebben gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: UDI-001
Vier cycli met 8 toedieningen
Biologisch: UDI-001
2,5 x 10^6 cellen/kg UDI-001 worden intraveneus toegediend. Een cyclus bestaat uit tweemaal per week toedieningen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid: bijwerking
Tijdsspanne: tot week 52
Bijwerkingen die optreden bij de deelnemers na de behandeling
tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bruto motorische functie meetscore (GMFM-score)
Tijdsspanne: basislijn tot week 52
Verschil en verandering in GMFM-score
basislijn tot week 52
Classificatiesysteem voor grove motorische functies (GMFCS)
Tijdsspanne: basislijn tot week 52
Verbeteringspercentage van GMFCS
basislijn tot week 52
Functie Onafhankelijkheidsmaatstaf voor kinderen (WeeFIM)
Tijdsspanne: basislijn tot week 52
Verandering in WeeFIM-score
basislijn tot week 52
Kyoto-schaal van psychologische ontwikkelingstest 2001 (KSPD)
Tijdsspanne: basislijn tot week 52
Verandering in en verbeteringspercentage van KSPD
basislijn tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UDI-001-0555

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale parese

Klinische onderzoeken op UDI-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren