Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti UC-MSC u dětských pacientů s dětskou mozkovou obrnou

2. dubna 2025 aktualizováno: Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Průzkumná studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti UC-MSC u dětských pacientů s dětskou mozkovou obrnou

UDI-001 se podává dětským pacientům s dětskou mozkovou obrnou připisovanou periventrikulární leukomalacii (PVL) vícekrát, aby se zjistila jeho bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je první studie UDI-001 podávaná dětem. Do studie jsou zařazeni dětští pacienti s dětskou mozkovou obrnou přisuzovanou PVL a těmto pacientům jsou vícekrát intravenózně podávány mezenchymální stromální buňky derivované z pupečníkové šňůry (UC-MSC). Bezpečnost a účinnost UC-MSC se hodnotí po dobu 52 týdnů po prvním podání.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Osaka City University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >= 12 měsíců a < 24 měsíců opravený věk v době informovaného souhlasu
  • Diagnostikována dětská mozková obrna
  • Diagnostikováno PVL
  • Úroveň GMFCS mezi II a IV
  • Schopnost získat písemný informovaný souhlas od rodičů (zákonného zástupce)

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost progresivního neurologického onemocnění
  • Přítomnost vrozené anomálie
  • Diagnostikováno závažným intraventrikulárním krvácením 3. stupně nebo více
  • Tělesná hmotnost < 5 kg
  • Hluboká intelektuální porucha
  • Komplikace závažné infekce, jako je sepse
  • Požadavek mechanické ventilace
  • Komplikace závažného selhání orgánů, jako jsou onemocnění ledvin, jater, srdce nebo jiné, a považuje se za nevhodnou
  • Diagnóza hypsarytmie nebo podezření na ni
  • Pozitivní na HBV, HCV, HIV nebo HTLV-1
  • Pacienti, kteří podstoupili buněčnou terapii
  • Pacienti, kteří podstoupili selektivní dorzální rhizotomii nebo dostávali produkty botulotoxinu během určitého časového období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: UDI-001
Čtyři cykly s 8 podáními
Biologický: UDI-001
Intravenózně se podává 2,5 x 106 buněk/kg UDI-001. Jeden cyklus se skládá z podávání dvakrát týdně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Nežádoucí událost
Časové okno: do týdne 52
Nežádoucí účinky, které se objevují u účastníků po léčbě
do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre měření hrubé motorické funkce (skóre GMFM)
Časové okno: výchozí stav do týdne 52
Rozdíl a změna skóre GMFM
výchozí stav do týdne 52
Systém klasifikace funkce hrubého motoru (GMFCS)
Časové okno: výchozí stav do týdne 52
Míra zlepšení GMFCS
výchozí stav do týdne 52
Opatření funkční nezávislosti pro děti (WeeFIM)
Časové okno: výchozí stav do týdne 52
Změna skóre WeeFIM
výchozí stav do týdne 52
Test Kjótské škály psychologického rozvoje 2001 (KSPD)
Časové okno: výchozí stav do týdne 52
Míra změn a zlepšení KSPD
výchozí stav do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sumito Okawa, Rohto Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

12. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UDI-001-0555

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit