治疗性抗氧化剂补充剂 (TAS-SS21)
治疗性抗氧化剂补充剂增强浅表铁沉积症中游离铁毒性的神经保护
研究概览
详细说明
含有肌苷500毫克或肌醇六磷酸（IP6）500毫克的非处方膳食补充剂胶囊将口服，每次两粒，每天两次，连续服用36个月。 初步筛选将确定患者手臂分配。
在给药开始之前，患者将提交以前的听力图结果（3 年）、放射学报告（3 年）和 MRI 系列（3 年）的副本（如果可用）并完成基线评估活动：远程管理的蒙特利尔认知评估 (MoCA)、Timed Up 和 Go (TUG)、2 分钟步行测试 (2-MWT)、特定活动平衡信心 (ABC) 量表、iSS-QoL（自定义）患者结果报告
评估将进行四次：基线、第 1 年末（12 个月）、第 2 年末（24 个月）、研究结束（36 个月）。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Rori-Suzanne Daniel
- 电话号码：9035594123
- 邮箱：administrator@superficialsiderosis.org
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
iSS 确诊（中枢神经系统表面铁质沉着症）
不使用非法药物
无心肌梗塞或中风病史
无严重慢性阻塞性肺病史
可以安全吞咽大胶囊
表现出至少一种已确认的 iSS 相关症状：听力损失、平衡、记忆/认知问题
对任何研究抗氧化剂没有已知的超敏反应或不耐受
在过去 30 天内（大约四个半星期）没有参加过任何情况下的另一项治疗研究
目前未怀孕或哺乳
排除标准：
肌苷手臂排除：
诊断为尿酸盐尿石症，或复发性尿石症，均为未知类型
痛风的历史
肾结石的历史
P6 手臂排除
长期抗凝剂
已知或疑似活动性中枢神经系统出血
目前正在接受去铁酮螯合治疗
计划在三年内开始去铁酮螯合疗法
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：非处方膳食补充剂肌苷
含有 500 毫克肌苷的胶囊 两粒胶囊 每日两次 其他名称：次黄嘌呤 9-β-D-呋喃核糖苷 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-二羟基-5-羟甲基)oxolan-2-yl] -1H-嘌呤-6-一
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患者每天服用两次 500 毫克肌苷胶囊，持续 36 个月
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实验性的：非处方膳食补充剂 IP6
含有 500 毫克 IP6 的胶囊 两粒胶囊，每日两次 其他名称：六磷酸肌醇 (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyclohexane-1,2,3,4,5,6-hexayl hexakis[二氢（磷酸盐）] |
患者每天服用两次 500 毫克 IP6 胶囊，持续 36 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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减缓临床衰退的速度
大体时间：36个月
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临床衰退的减速将通过评估三个主要领域——听力、平衡和活动能力以及认知来量化。
所有三个研究领域的历史和第 1 年平均下降率在研究结束时可量化地放缓，第 3 年 iSS-QOL 比第 1 年 iSS-QOL 评分有可测量的增加。
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36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床疗效：不良事件发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：36个月
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通过安全、有效的剂量范围和时间表治疗性使用抗氧化剂，以达到患者可接受的风险-收益关系。
评估将包括总体不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 率。
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36个月
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临床疗效：改善生活质量
大体时间：36个月
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ISS-QoL（自定义）从基线评估到研究结束的分数变化率将根据 16 个问题进行评分，分数范围为 1-5。
较高的研究结束分数表示较高的满意度。
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36个月
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临床疗效：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 的变化率
大体时间：36个月
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将对每个治疗组中的患者评估蒙特利尔认知评估 (MoCA) 量表从基线评估到研究结束的点数变化率。
MoCA 评估注意力和注意力、执行功能、记忆力、语言、视觉构造技能、概念思维、计算和方向。
正确完成 MoCA 任务将获得分数（范围 0-30）。
认知能力下降将定义为 MoCA 总分从基线评估到最终 36 个月测试评估下降 ≥ 3pt。
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36个月
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临床疗效：听力变化率
大体时间：36个月
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基线听力图将与每位患者的研究后听力图进行比较。
以分贝为单位的听力水平与以赫兹为单位的频率将在研究前、基线和研究结束时进行比较，以获得平均下降率。
配对 t 检验将用于确定任何特定频率下阈值听力水平的平均差异的统计显着性。
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36个月
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临床疗效：流动性和平衡的变化率
大体时间：36个月
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计时起步 (TUG)、2 分钟步行测试 (2MWT) 和特定活动的平衡信心 (ABC) 量表将单独评分。
将基线分数与每位患者的年度分数和研究结束分数进行比较。
配对 t 检验将用于确定平均差异的统计显着性。
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36个月
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临床疗效：含铁血黄素减少（IP6 臂）
大体时间：36个月
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从基线访问到研究结束，MRI 系列中可见的含铁血黄素沉积减少。
MRI 将客观地分析铁沉积的变化。
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36个月
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Rori-Suzanne Daniel、Superfical Siderosis Research Alliance
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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